Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Platform voor klinische proeven met hemofilieremmers (INHIBIT). (INHIBIT)

16 augustus 2019 bijgewerkt door: Margaret Ragni

Fase III INHIBIT-platform: preventieonderzoek, Eloctate vs Emicizumab om remmers te voorkomen; Uitroeiingsonderzoek: Eloctate Immune Tolerance (ITI) plus Emicizumab vs vs Eloctate ITI alleen om remmers bij ernstige hemofilie A uit te roeien

Deze studie zal evalueren of Eloctate superieur is aan Emicizumab bij het verminderen van remmers bij kinderen met ernstige hemofilie wanneer het wordt gegeven vóór de eerste bloeding (preventief) en wekelijks wordt voortgezet om bloedingen te voorkomen (profylaxe); en of Eloctate immuuntolerantie-inductie (ITI) plus emicizumab superieur is aan Eloctate ITI alleen bij het uitroeien van remmervorming bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Ingetrokken

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, gerandomiseerd Phase III Clinical Trials Platform (INHIBIT) waarin hemostatische middelen zullen worden vergeleken met behulp van een adaptief ontwerp om remmers bij patiënten met ernstige hemofilie A te voorkomen en uit te roeien. Dit adaptieve ontwerp is nodig omdat gerandomiseerde onderzoeken naar zeldzame ziekten anders niet mogelijk. Het INHIBIT Trial Platform omvat één Inhibitor Prevention Trial en één Inhibitor Eradication Trial die zullen worden uitgevoerd in maximaal 41 Amerikaanse hemofiliebehandelcentra (HTC's) die zijn aangesloten bij universiteiten. De Inhibitor Prevention Trial is een 48 weken durend gerandomiseerd fase III-onderzoek waarin 66 niet eerder behandelde patiënten (PUP's) (kinderen <6 jaar) met ernstige hemofilie A zullen worden opgenomen en gerandomiseerd naar preventief wekelijks Eloctate vs. Emicizumab om vorming van remmers te voorkomen, gedefinieerd als anti-FVIII > 5.0 BU. De Inhibitor Eradication Trial is een gerandomiseerde fase III-studie van 48 weken waarin 90 eerder behandelde patiënten (PTP's) met ernstige hemofilie A en sterk reagerende remmers (anti-VIII >5,0 B.E.), inclusief proefpersonen die remmers ontwikkelden tijdens de Preventiestudies en volwassenen of kinderen van elke leeftijd op dezelfde HTC's die ongevoelig zijn voor of nooit eerder werden getolereerd, zullen worden ingeschreven en gerandomiseerd naar Eloctate ITI god plus wekelijks Emicizumab vs. Eloctate ITI alleen om de vorming van remmers, gedefinieerd als anti-FVIII <0,6 uit te roeien BU Bloedafnames worden geminimaliseerd tot 6 tijdstippen, pre, 4, 12, 24, 36 en 48 weken, en gevalideerd voor kleine volumes, elk 3,8 cc (¾ theelepel). Het Inhibit Trials Platform wordt beschouwd als een groter dan minimaal risico, aangezien het studiegeneesmiddel wordt gegeven vóór de eerste bloeding en er speciale onderzoeken met remmers worden verkregen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 maanden tot 99 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Preventieonderzoek, opnamecriteria:

  • Mannelijke kinderen >/= 4 maanden oud.
  • Ernstige hemofilie A (FVIII < 0,01 E/ml)
  • Geen eerdere bloeding of operatie waarvoor behandeling nodig is (behalve besnijdenis)
  • Geen eerder factor VIII-product (behalve besnijdenis)
  • Bereidheid om te voldoen aan wekelijkse profylaxe gedurende 48 weken
  • Bereidheid van ouder/verzorger om een ​​persoonlijk dagboek bij te houden van bloedingsfrequentie en factorbehandeling.
  • Bereidheid tot maandelijkse bezoeken en stollingstesten in week 4, 12, 24, 36 en 48 (einde studie)

Preventieproef, uitsluitingscriteria:

  • Verworven hemofilie.
  • Elke andere bloedingsstoornis dan hemofilie A.
  • Eerdere behandeling met stollingsfactor, anders dan besnijdenis.
  • Aanwezigheid van een remmer van factor VIII.
  • Gebruik van (een) experimentele drug(s).
  • Chirurgie verwacht in de komende 48 weken.
  • Levensverwachting minder dan 5 jaar.
  • Onvermogen om te voldoen aan studie-eisen.

Uitroeiingsproef, opnamecriteria:

  • Mannelijke volwassenen of kinderen zonder leeftijdsbeperking.
  • Ernstige hemofilie A (FVIII <0,01 E/ml).
  • Aanwezigheid van een remmer van FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.E.)
  • Bereidheid om gedurende maximaal 48 weken aan studiegeneesmiddelen te voldoen.
  • Bereidheid om een ​​persoonlijk dagboek bij te houden van bloedingsfrequentie en medicamenteuze behandeling.
  • Bereidheid tot maandelijkse bezoeken en stollingstesten in week 4, 12, 24, 36 en 48 (einde studie).

Uitroeiingsproef, uitsluitingscriteria:

  • Verworven hemofilie.
  • Elke andere bloedingsstoornis dan hemofilie A.
  • Huidig ​​gebruik van Emicizumab, of indien gebruikt, > 8 weken sinds de laatste behandeling.
  • Gebruik van (een) experimentele drug(s).
  • Chirurgie verwacht in de komende 48 weken.
  • Levensverwachting minder dan 5 jaar.
  • Onvermogen om te kopiëren met studievereisten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Eloctate profylaxe
Preventiestudie, Arm A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 IE/kg wekelijks zal worden toegediend via intraveneuze infusie bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A, beginnend vóór de eerste bloeding en voortgezet gedurende maximaal 48 weken.
Geneesmiddel: Eloctate profylaxe
Preventieonderzoek, arm A: Eloctaat (65 IE/kg) zal gedurende maximaal 48 weken wekelijks worden toegediend via intraveneuze infusie bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A, beginnend vóór de eerste bloeding.
Andere namen:
  • rFVIIIFc profylaxe
EXPERIMENTEEL: Emicizumab profylaxe
Preventieonderzoek, Arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg per week (na 4 weken durende inductie met 3 mg/kg per week) zal worden toegediend door middel van subcutane injectie bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A, beginnend vóór de eerste bloeding en voortgezet tot 48 jaar. weken.
Geneesmiddel: Emicizumab profylaxe
Preventieonderzoek, arm B: Emicizumab (1,5 mg/kg) zal gedurende maximaal 48 weken wekelijks worden toegediend via subcutane injectie bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A.
Andere namen:
  • Hemlibra profylaxe
EXPERIMENTEEL: Eloctate ITI plus Emicizumab
Uitroeiingsonderzoek, Arm A: Eloctate 100 IE/kg om de andere dag zal worden toegediend via intraveneuze infusie als immuuntolerantie plus Emicizumab 1,5 mg/kg wekelijks door subcutane injectie bij eerder behandelde kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en remmers met een hoge titer en voortgezet voor maximaal 48 weken.
Geneesmiddel: Eloctate ITI plus Emicizumab
Uitroeiingsonderzoek, Arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI om de andere dag door intraveneuze infusie plus Emicizumab (1,5 mg/kg) wekelijks door subcutane injectie zal tot 48 weken worden toegediend als immuuntolerantie bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en remmers met een hoge titer.
Andere namen:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI alleen
Eradication Trial, Arm B: Eloctate 100 IE/kg om de andere dag zal worden toegediend via intraveneuze infusie als immunotolerantie alleen bij eerder behandelde kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en remmers met een hoge titer en wordt voortgezet gedurende maximaal 48 weken.
Geneesmiddel: Eloctate ITI
Eradication Trial, Arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI om de andere dag door middel van intraveneuze infusie zal gedurende maximaal 48 weken worden toegediend als immuuntolerantie bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en remmers met een hoge titer.
Andere namen:
  • rFVIIIFc ITI

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Preventieproef: tijd tot vorming van remmers
Tijdsspanne: Tot 48 weken
De vorming van remmers wordt gedefinieerd als anti-FVIII > / = 5,0 B.E. door chromogene Nijmegen-gemodificeerde Bethesda-assay, uitgevoerd op plasma, herhaald ter bevestiging.
Tot 48 weken
Uitroeiingsproef: tijd tot uitroeiing van remmers
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Uitroeiing van remmers wordt gedefinieerd als anti-FVIII < 0,6 B.E. door chromogene Nijmegen Bethesda-assay, uitgevoerd op plasma, herhaald ter bevestiging.
Tot 48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Preventie- en uitroeiingsproeven: bloedingen, waaronder hematoom, gewricht, centraal zenuwstelsel, andere
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Aantal bloedingen
Tot 48 weken
Preventie- en uitroeiingsproeven: dalactiviteit van factor VIII door middel van chromogene assay
Tijdsspanne: Tot 48 weken
FVIII activiteit
Tot 48 weken
Preventie- en uitroeiingsonderzoeken: HLA-type en factor VIII-genotype
Tijdsspanne: Tot 48 weken
HLA-haplotype en FVIII-mutatie
Tot 48 weken

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Preventie- en uitroeiingsproeven: T-cel Elispot-assay
Tijdsspanne: Tot 48 weken
T-celreactiviteit voor FVIII
Tot 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Margaret Ragni

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (VERWACHT)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 augustus 2020

Primaire voltooiing (VERWACHT)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 juli 2027

Studie voltooiing (VERWACHT)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
17 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
18 juli 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
21 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
20 augustus 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 augustus 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • PRO14020038

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Een biologisch monster en een gegevensopslagplaats voor deze proef zullen, in afwachting van NHLBI-goedkeuring, beschikbaar zijn op BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov, voor elk onderzoek of onderzoeker die een formeel aanvraagverzoek indient en formeel is goedgekeurd door NHLBI.

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen een jaar na afronding van de proef.

IPD-toegangscriteria voor delen

De toegang wordt bepaald door NHLBI.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen