Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie eskalace dávky ALXN1210 IV u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

22. dubna 2022 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Otevřená, intrapatientní studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN1210 podávaného intravenózně pacientům s paroxysmální noční hemoglobinurií

Tato studie hodnotila bezpečnost, snášenlivost, účinnost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a imunogenicitu vícenásobných intravenózních (IV) dávek ALXN1210 podávaných účastníkům s PNH, kteří dříve nebyli léčeni inhibitorem komplementu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Prezentovaná data jsou k datu primárního dokončení studie a platí pro 24týdenní období primárního hodnocení. Součástí studia je i Prodlužovací doba až na 5 let.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korejská republika, 44033
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
  2. Diagnóza PNH potvrzená dokumentovanou vysoce citlivou průtokovou cytometrií
  3. Dokumentované očkování proti meningokokům ne více než 3 roky před podáním dávky
  4. Ženy ve fertilním věku užívaly vysoce účinnou antikoncepci počínaje screeningem a pokračovat minimálně 24 týdnů po poslední dávce ALXN1210
  5. Ochota a schopnost dát písemný informovaný souhlas a dodržovat harmonogram studijní návštěvy

Kritéria vyloučení:

  1. Léčba inhibitorem komplementu kdykoli
  2. Ženy, které byly těhotné, kojily nebo měly pozitivní těhotenský test při screeningu nebo 1. den
  3. Účast v intervenční klinické studii během 30 dnů před zahájením dávkování v Den 1 nebo použití jakékoli experimentální terapie během 30 dnů před dávkováním v Den 1, nebo během 5 poločasů rozpadu přípravku, podle toho, co je vyšší
  4. Alergie na pomocné látky ALXN1210 v anamnéze nebo známá alergie na proteiny ovariálních buněk čínského křečka
  5. Neschopnost splnit studijní požadavky
  6. Anamnéza jakéhokoli klinicky významného srdečního, jaterního, imunologického, plicního nebo revmatoidního onemocnění, které by podle úsudku zkoušejícího vylučovalo účast
  7. Jiné blíže nespecifikované důvody, které podle názoru řešitele nebo sponzora způsobily, že účastník není vhodný pro zápis

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 1

Účastníkům byl podáván ALXN1210 900 mg.

V období prodloužení účastníci pokračovali ve stejné dávce a frekvenci jako v období primárního hodnocení.
Biologický: ALXN1210
Účastníkům byl podáván ravulizumab jako IV infuze každé 4 týdny.
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 2

Účastníkům byl podáván ALXN1210 1800 mg.

V období prodloužení účastníci pokračovali ve stejné dávce a frekvenci jako v období primárního hodnocení.
Biologický: ALXN1210
Účastníkům byl podáván ravulizumab jako IV infuze každé 4 týdny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna hladin laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozího stavu do dne 169
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí hodnota byla definována jako průměr všech dostupných hodnocení před první infuzí ALXN1210.
Výchozí stav, den 169

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v hladinách volného hemoglobinu od základní hodnoty do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1821
Procentuální změna hladin haptoglobinu od základní hodnoty do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1821
Procentuální změna v počtu retikulocytů/erytrocytů od výchozího stavu do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1821
Procentuální změna klonů paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) červených krvinek (RBC) od výchozího stavu do dne 169 a dne 1933
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1933
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1933
Procentuální změna v hladinách D-dimeru od základní hodnoty do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1821
Změna klinických projevů PNH od výchozího stavu do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Klinické projevy jsou podle kohorty definovány jako únava, bolest břicha, dušnost, dysfagie, bolest na hrudi a erektilní dysfunkce (ED). Zlepšení je definováno jako přítomné na počátku a nepřítomné v koncovém bodě 169. dne. Zhoršení je definováno jako nepřítomné ve výchozím stavu a přítomné v koncovém bodě 169. dne.
Základní linie, den 169, den 1821
Plocha pod křivkou sérové ​​koncentrace versus čas od času 0 (dávkování) do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUCt) v den 1
Časové okno: Den 1
AUCt uváděné v hodinách*mikrogram/mililitr (h*ug/ml).
Den 1
AUCt/normalizovaná dávka (D) v den 1
Časové okno: Den 1
Den 1
Plocha pod křivkou koncentrace v séru proti času od času 0 (dávkování) do konce dávkovacího intervalu (AUCtau) v den 141
Časové okno: Den 141
Den 141
AUCtau/D V den 141
Časové okno: Den 141
Den 141
Maximální pozorovaná koncentrace v séru (Cmax) v den 1 a den 141
Časové okno: Den 1 a den 141
Den 1 a den 141
Cmax/D v den 1 a den 141
Časové okno: Den 1 a den 141
Den 1 a den 141
Koncentrace na konci dávkovacího intervalu (trough) v den 1 a v den 141
Časové okno: Den 1 a den 141
Den 1 a den 141
Čas do dosažení maximální pozorované sérové ​​koncentrace (Tmax) v den 1 a den 141
Časové okno: Den 1 a den 141
Den 1 a den 141
Procentuální změna hemolýzy kuřecích červených krvinek (cRBC) od výchozí hodnoty do dne 1709
Časové okno: Základní linie, den 1709
Základní linie, den 1709
Procentuální změna v koncentraci volného komplementu složky 5 (C5) od základní linie do dne 1709
Časové okno: Základní linie, den 1709
Základní linie, den 1709
Procentuální změna celkové koncentrace C5 od výchozího stavu do dne 1709
Časové okno: Základní linie, den 1709
Základní linie, den 1709
Účastníci se zkušenostmi s protidrogovými protilátkami (ADA)
Časové okno: Den 1821
Den 1821

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. listopadu 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. července 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. listopadu 2015

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. dubna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN1210-PNH-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení