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Estudo de escalonamento de dose de ALXN1210 IV em participantes com hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)

22 de abril de 2022 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo aberto, intrapaciente, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do ALXN1210 administrado por via intravenosa a pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna

Este estudo avaliou a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade de múltiplas doses intravenosas (IV) de ALXN1210 administradas a participantes com HPN que não foram previamente tratados com inibidor do complemento.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os dados apresentados são até a data de conclusão primária do estudo e são para o período de avaliação primária de 24 semanas. O estudo também inclui um Período de Extensão de até 5 anos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
13

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrália, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Republica da Coréia, 44033
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher ≥18 anos de idade
  2. Diagnóstico de HPN confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade documentada
  3. Vacinação meningocócica documentada não mais de 3 anos antes da administração
  4. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar usaram contracepção altamente eficaz começando na triagem e continuando até pelo menos 24 semanas após a última dose de ALXN1210
  5. Disposto e capaz de dar consentimento informado por escrito e cumprir o cronograma de visitas do estudo

Critério de exclusão:

  1. Tratamento com um inibidor do complemento a qualquer momento
  2. Mulheres que estavam grávidas, amamentando ou que tiveram um teste de gravidez positivo na triagem ou no primeiro dia
  3. Participação em um estudo clínico intervencional dentro de 30 dias antes do início da dosagem no Dia 1, ou uso de qualquer terapia experimental dentro de 30 dias antes da dosagem no Dia 1, ou dentro de 5 meias-vidas do produto, o que for maior
  4. História de alergia a excipientes de ALXN1210 ou alergia conhecida a proteínas de células de ovário de hamster chinês
  5. Incapacidade de cumprir os requisitos do estudo
  6. História de qualquer doença cardíaca, hepática, imunológica, pulmonar ou reumatóide clinicamente significativa que, no julgamento do investigador, impediria a participação
  7. Outras razões não especificadas que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, tornaram o participante inadequado para inscrição

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Coorte 1

Os participantes receberam ALXN1210 900 mg.

No período de extensão, os participantes continuaram com a mesma dose e frequência do período de avaliação primária.
Biológico: ALXN1210
Os participantes receberam ravulizumabe como uma infusão IV a cada 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Coorte 2

Os participantes receberam ALXN1210 1800 mg.

No período de extensão, os participantes continuaram com a mesma dose e frequência do período de avaliação primária.
Biológico: ALXN1210
Os participantes receberam ravulizumabe como uma infusão IV a cada 4 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual nos níveis de lactato desidrogenase (LDH) desde a linha de base até o dia 169
Prazo: Linha de base, dia 169
A linha de base foi definida como a média de todas as avaliações disponíveis antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual nos níveis de hemoglobina livre desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Alteração percentual nos níveis de haptoglobina desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Alteração percentual na contagem de reticulócitos/eritrócitos desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Alteração percentual na hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) clones de glóbulos vermelhos (RBC) desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1933
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1933
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1933
Alteração percentual nos níveis de dímero D desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Mudança nas manifestações clínicas da HPN desde o início até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
As manifestações clínicas são definidas como fadiga, dor abdominal, dispneia, disfagia, dor torácica e disfunção erétil (DE) por coorte. A melhora é definida como presente na linha de base e ausente no ponto final do dia 169. A piora é definida como ausente na linha de base e presente no ponto final do dia 169.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Área sob a curva de concentração sérica versus tempo desde o tempo 0 (dosagem) até a última concentração quantificável (AUCt) no dia 1
Prazo: Dia 1
AUCt relatada em horas*micrograma/mililitro (h*ug/mL).
Dia 1
AUCt/dose normalizada (D) no dia 1
Prazo: Dia 1
Dia 1
Área sob a curva de concentração sérica versus tempo desde o tempo 0 (dosagem) até o final do intervalo de dosagem (AUCtau) no dia 141
Prazo: Dia 141
Dia 141
AUCtau/D no Dia 141
Prazo: Dia 141
Dia 141
Concentração sérica máxima observada (Cmax) no dia 1 e no dia 141
Prazo: Dia 1 e Dia 141
Dia 1 e Dia 141
Cmax/D no dia 1 e no dia 141
Prazo: Dia 1 e Dia 141
Dia 1 e Dia 141
Concentração no final do intervalo de dosagem (Cvale) no dia 1 e no dia 141
Prazo: Dia 1 e Dia 141
Dia 1 e Dia 141
Tempo até a concentração sérica máxima observada (Tmax) no dia 1 e no dia 141
Prazo: Dia 1 e Dia 141
Dia 1 e Dia 141
Alteração percentual na hemólise de glóbulos vermelhos de galinha (cRBC) desde a linha de base até o dia 1709
Prazo: Linha de base, dia 1709
Linha de base, dia 1709
Alteração percentual na concentração do componente 5 (C5) do complemento livre desde a linha de base até o dia 1709
Prazo: Linha de base, dia 1709
Linha de base, dia 1709
Alteração percentual na concentração total de C5 desde a linha de base até o dia 1709
Prazo: Linha de base, dia 1709
Linha de base, dia 1709
Participantes experimentando anticorpos antidrogas (ADAs)
Prazo: Dia 1821
Dia 1821

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
12 de novembro de 2015

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
14 de julho de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
11 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de novembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de novembro de 2015

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de novembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de abril de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALXN1210-PNH-103

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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