Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dose-eskaleringsstudie av ALXN1210 IV hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

22. april 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En åpen, intrapasient, doseøkningsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, effekten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ALXN1210 administrert intravenøst ​​til pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Denne studien evaluerte sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk, farmakodynamikk og immunogenisitet av multiple intravenøse (IV) doser av ALXN1210 administrert til deltakere med PNH som ikke tidligere har blitt behandlet med komplementhemmer.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dataene som presenteres er opp til den primære fullføringsdatoen for studien og er for den 24-ukers primære evalueringsperioden. Studiet inkluderer også en forlengelsesperiode på inntil 5 år.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
13

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korea, Republikken, 44033
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne ≥18 år
  2. PNH-diagnose bekreftet ved dokumentert høysensitiv flowcytometri
  3. Dokumentert meningokokkvaksinasjon ikke mer enn 3 år før dosering
  4. Kvinnelige deltakere i fertil alder brukte svært effektiv prevensjon fra screening og fortsatte til minst 24 uker etter siste dose av ALXN1210
  5. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke og overholde studiebesøksplanen

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med en komplementhemmer når som helst
  2. Kvinner som var gravide, ammende eller som hadde en positiv graviditetstest ved screening eller dag 1
  3. Deltakelse i en intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før oppstart av dosering på dag 1, eller bruk av eksperimentell terapi innen 30 dager før dosering på dag 1, eller innen 5 halveringstider av produktet, avhengig av hva som er størst
  4. Anamnese med allergi mot hjelpestoffer av ALXN1210 eller kjent allergi mot eggstokkcelleproteiner fra kinesisk hamster
  5. Manglende evne til å overholde studiekrav
  6. Anamnese med enhver klinisk signifikant hjerte-, lever-, immunologisk, lunge- eller revmatoid sykdom som, etter etterforskerens vurdering, ville utelukke deltakelse
  7. Andre uspesifiserte årsaker som etter etterforskerens eller sponsorens mening gjorde deltakeren uegnet for påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Kohort 1

Deltakerne ble administrert ALXN1210 900 mg.

I forlengelsesperioden fortsatte deltakerne med samme dose og frekvens som den primære evalueringsperioden.
Biologisk: ALXN1210
Deltakerne ble administrert ravulizumab som en IV-infusjon hver 4. uke.
EKSPERIMENTELL: Kohort 2

Deltakerne ble administrert ALXN1210 1800 mg.

I forlengelsesperioden fortsatte deltakerne med samme dose og frekvens som den primære evalueringsperioden.
Biologisk: ALXN1210
Deltakerne ble administrert ravulizumab som en IV-infusjon hver 4. uke.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i nivåer av laktatdehydrogenase (LDH) fra baseline til dag 169
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Baseline ble definert som gjennomsnittet av alle tilgjengelige vurderinger før første ALXN1210-infusjon.
Grunnlinje, dag 169

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i fritt hemoglobinnivå fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Prosentvis endring i haptoglobinnivåer fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Prosentvis endring i antall retikulocytter/erytrocytter fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Prosentvis endring i paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) røde blodlegemer (RBC) kloner fra baseline til dag 169 og dag 1933
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1933
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1933
Prosentvis endring i D-dimernivåer fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Endring i kliniske manifestasjoner av PNH fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Kliniske manifestasjoner er definert som tretthet, magesmerter, dyspné, dysfagi, brystsmerter og erektil dysfunksjon (ED) etter kohort. Forbedring er definert som tilstede ved baseline og fraværende ved endepunkt på dag 169. Forverring er definert som fraværende ved baseline og tilstede ved endepunkt på dag 169.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Areal under serumkonsentrasjon-mot-tid-kurven fra tid 0 (dosering) til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUCt) på dag 1
Tidsramme: Dag 1
AUCt rapportert i timer*mikrogram/milliliter (h*ug/mL).
Dag 1
AUCt/dosenormalisert (D) på dag 1
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Areal under serumkonsentrasjon-mot-tid-kurven fra tid 0 (dosering) til slutten av doseringsintervallet (AUCtau) på dag 141
Tidsramme: Dag 141
Dag 141
AUCtau/D på dag 141
Tidsramme: Dag 141
Dag 141
Maksimal observert serumkonsentrasjon (Cmax) på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Cmax/D på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Konsentrasjon ved slutten av doseringsintervallet (Ctrough) på dag 1 og på dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Tid til maksimal observert serumkonsentrasjon (Tmax) på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Prosentvis endring i røde blodceller fra kylling (cRBC) Hemolyse fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1709
Grunnlinje, dag 1709
Prosentvis endring i gratis komplement komponent 5 (C5) konsentrasjon fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1709
Grunnlinje, dag 1709
Prosentvis endring i total C5-konsentrasjon fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1709
Grunnlinje, dag 1709
Deltakere som opplever antidrug-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Dag 1821
Dag 1821

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
12. november 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
14. juli 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
11. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. november 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
6. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
16. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. april 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ALXN1210-PNH-103

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger