Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisescalatiestudie van ALXN1210 IV bij deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

22 april 2022 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een open-label, intrapatiënt, dosis-escalatie-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ALXN1210, intraveneus toegediend aan patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie, te evalueren

Deze studie evalueerde de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van meerdere intraveneuze (IV) doses van ALXN1210 toegediend aan deelnemers met PNH die niet eerder werden behandeld met complementremmer.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

De gepresenteerde gegevens zijn tot aan de primaire voltooiingsdatum van het onderzoek en zijn voor de primaire evaluatieperiode van 24 weken. De studie omvat ook een verlengingsperiode van maximaal 5 jaar.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
13

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korea, republiek van, 44033
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw ≥18 jaar
  2. PNH-diagnose bevestigd door gedocumenteerde hooggevoelige flowcytometrie
  3. Gedocumenteerde meningokokkenvaccinatie niet meer dan 3 jaar voorafgaand aan de dosering
  4. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd gebruikten zeer effectieve anticonceptie vanaf de screening en gingen door tot ten minste 24 weken na de laatste dosis ALXN1210
  5. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en zich te houden aan het studiebezoekschema

Uitsluitingscriteria:

  1. Behandeling met een complementremmer op elk moment
  2. Vrouwen die zwanger waren, borstvoeding gaven of een positieve zwangerschapstest hadden bij screening of dag 1
  3. Deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen vóór aanvang van de dosering op dag 1, of gebruik van een experimentele therapie binnen 30 dagen voorafgaand aan dosering op dag 1, of binnen 5 halfwaardetijden van het product, afhankelijk van welke van de twee het grootst is
  4. Voorgeschiedenis van allergie voor hulpstoffen van ALXN1210 of bekende allergie voor eierstokceleiwitten van de Chinese hamster
  5. Onvermogen om te voldoen aan studie-eisen
  6. Geschiedenis van een klinisch significante hart-, lever-, immunologische, long- of reumatoïde ziekte die, naar het oordeel van de onderzoeker, deelname zou uitsluiten
  7. Andere niet gespecificeerde redenen die, naar de mening van de Onderzoeker of Sponsor, de deelnemer ongeschikt maakten voor inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Cohort 1

Deelnemers kregen ALXN1210 900 mg toegediend.

In de verlengingsperiode gingen de deelnemers door met dezelfde dosis en frequentie als de primaire evaluatieperiode.
Biologisch: ALXN1210
De deelnemers kregen om de 4 weken ravulizumab toegediend via een intraveneus infuus.
EXPERIMENTEEL: Cohort 2

Deelnemers kregen ALXN1210 1800 mg toegediend.

In de verlengingsperiode gingen de deelnemers door met dezelfde dosis en frequentie als de primaire evaluatieperiode.
Biologisch: ALXN1210
De deelnemers kregen om de 4 weken ravulizumab toegediend via een intraveneus infuus.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in lactaatdehydrogenase (LDH) -niveaus van basislijn tot dag 169
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
Baseline werd gedefinieerd als het gemiddelde van alle beschikbare beoordelingen voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, dag 169

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in vrije hemoglobinewaarden van basislijn tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Procentuele verandering in haptoglobineniveaus van basislijn tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Percentage verandering in aantal reticulocyten/erytrocyten vanaf baseline tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Procentuele verandering in paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) rode bloedcel (RBC) klonen vanaf baseline tot dag 169 en dag 1933
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1933
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1933
Procentuele verandering in D-dimeer-niveaus van basislijn tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Verandering in klinische manifestaties van PNH vanaf baseline tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Klinische manifestaties worden gedefinieerd als vermoeidheid, buikpijn, kortademigheid, dysfagie, pijn op de borst en erectiestoornissen (ED) per cohort. Verbetering wordt gedefinieerd als aanwezig bij baseline en afwezig bij het eindpunt van dag 169. Verslechtering wordt gedefinieerd als afwezig op baseline en aanwezig op dag 169 eindpunt.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Gebied onder de serumconcentratie-versus-tijd-curve van tijd 0 (dosering) tot de laatste kwantificeerbare concentratie (AUCt) op dag 1
Tijdsspanne: Dag 1
AUCt gerapporteerd in uren*microgram/milliliter (h*ug/ml).
Dag 1
AUCt/dosis-genormaliseerd (D) op dag 1
Tijdsspanne: Dag 1
Dag 1
Gebied onder de serumconcentratie-versus-tijd-curve van tijd 0 (dosering) tot het einde van het doseringsinterval (AUCtau) op dag 141
Tijdsspanne: Dag 141
Dag 141
AUCtau/D op dag 141
Tijdsspanne: Dag 141
Dag 141
Maximale waargenomen serumconcentratie (Cmax) op dag 1 en dag 141
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 141
Dag 1 en Dag 141
Cmax/D op dag 1 en dag 141
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 141
Dag 1 en Dag 141
Concentratie aan het einde van het doseringsinterval (Cdal) op dag 1 en op dag 141
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 141
Dag 1 en Dag 141
Tijd tot maximaal waargenomen serumconcentratie (Tmax) op dag 1 en dag 141
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 141
Dag 1 en Dag 141
Procentuele verandering in hemolyse van rode bloedcellen van kippen (cRBC) van basislijn tot dag 1709
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1709
Basislijn, dag 1709
Procentuele verandering in concentratie van vrije-complementcomponent 5 (C5) van basislijn tot dag 1709
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1709
Basislijn, dag 1709
Procentuele verandering in totale C5-concentratie van basislijn tot dag 1709
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1709
Basislijn, dag 1709
Deelnemers die antidrug-antilichamen (ADA's) ervaren
Tijdsspanne: Dag 1821
Dag 1821

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Alexion Pharmaceuticals

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
12 november 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
14 juli 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
11 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
2 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
4 november 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
6 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
16 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 april 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ALXN1210-PNH-103

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alexion heeft een publieke toezegging gedaan om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan ​​en zal een protocol, CSR en samenvattingen in begrijpelijke taal verstrekken.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen