Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zwiększania dawki ALXN1210 IV u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

22 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte, śródpacjentskie badanie z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALXN1210 podawanego dożylnie pacjentom z napadową nocną hemoglobinurią

W tym badaniu oceniono bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność, farmakokinetykę, farmakodynamikę i immunogenność wielokrotnych dawek dożylnych (IV) ALXN1210 podawanych uczestnikom z PNH, którzy wcześniej nie byli leczeni inhibitorem dopełniacza.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Przedstawione dane dotyczą daty ukończenia badania w szkole podstawowej i dotyczą 24-tygodniowego okresu oceny podstawowej. Badanie obejmuje również okres przedłużenia do 5 lat.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
13

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Republika Korei, 44033
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat
  2. Rozpoznanie PNH potwierdzone udokumentowaną cytometrią przepływową o wysokiej czułości
  3. Udokumentowane szczepienie przeciwko meningokokom nie starsze niż 3 lata przed dawkowaniem
  4. Kobiety w wieku rozrodczym stosowały wysoce skuteczną antykoncepcję, począwszy od badania przesiewowego i kontynuując ją przez co najmniej 24 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki ALXN1210
  5. Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania harmonogramu wizyty studyjnej

Kryteria wyłączenia:

  1. Leczenie inhibitorem dopełniacza w dowolnym momencie
  2. Kobiety, które były w ciąży, karmiły piersią lub miały pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub w dniu 1
  3. Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem dawkowania w dniu 1 lub zastosowanie jakiejkolwiek terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni przed podaniem w dniu 1 lub w ciągu 5 okresów półtrwania produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
  4. Historia alergii na substancje pomocnicze ALXN1210 lub znana alergia na białka komórek jajnika chomika chińskiego
  5. Niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki
  6. Historia jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby serca, wątroby, immunologicznej, płucnej lub reumatoidalnej, która w ocenie badacza wykluczałaby udział
  7. Inne nieokreślone powody, które w opinii Badacza lub Sponsora sprawiły, że uczestnik nie nadawał się do rejestracji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 1

Uczestnikom podano ALXN1210 900 mg.

W okresie przedłużenia uczestnicy kontynuowali leczenie z tą samą dawką iz taką samą częstotliwością jak w podstawowym okresie oceny.
Biologiczny: ALXN1210
Uczestnikom podawano rawulizumab we wlewie dożylnym co 4 tygodnie.
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 2

Uczestnikom podano ALXN1210 1800 mg.

W okresie przedłużenia uczestnicy kontynuowali leczenie z tą samą dawką iz taką samą częstotliwością jak w podstawowym okresie oceny.
Biologiczny: ALXN1210
Uczestnikom podawano rawulizumab we wlewie dożylnym co 4 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomów dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości początkowej do dnia 169
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 169
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią wszystkich dostępnych ocen przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Punkt odniesienia, dzień 169

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomu wolnej hemoglobiny od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Procentowa zmiana poziomów haptoglobiny od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Procentowa zmiana liczby retikulocytów/erytrocytów od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Procentowa zmiana w napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) klonów krwinek czerwonych (RBC) od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1933
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1933
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1933
Procentowa zmiana poziomów D-dimerów od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Zmiana objawów klinicznych PNH od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Objawy kliniczne definiuje się jako zmęczenie, ból brzucha, duszność, dysfagię, ból w klatce piersiowej i zaburzenia erekcji (ED) według kohorty. Poprawa jest zdefiniowana jako obecna na początku badania i nieobecna w punkcie końcowym dnia 169. Pogorszenie definiuje się jako nieobecne w punkcie wyjściowym i obecne w dniu 169 w punkcie końcowym.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Obszar pod krzywą stężenia w surowicy w funkcji czasu od czasu 0 (dawkowanie) do ostatniego wymiernego stężenia (AUCt) w dniu 1
Ramy czasowe: Dzień 1
AUCt wyrażone w godzinach*mikrogramy/mililitr (h*ug/ml).
Dzień 1
AUCt/ dawka znormalizowana (D) w dniu 1
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1
Powierzchnia pod krzywą zależności stężenia w surowicy od czasu od czasu 0 (dawkowanie) do końca przerwy między dawkami (AUCtau) w dniu 141
Ramy czasowe: Dzień 141
Dzień 141
AUCtau/D w dniu 141
Ramy czasowe: Dzień 141
Dzień 141
Maksymalne obserwowane stężenie w surowicy (Cmax) w dniu 1 i dniu 141
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 141
Dzień 1 i dzień 141
Cmax/D w 1. i 141. dniu
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 141
Dzień 1 i dzień 141
Stężenie na końcu okresu między dawkami (Ctrough) w dniu 1. iw dniu 141.
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 141
Dzień 1 i dzień 141
Czas do maksymalnego obserwowanego stężenia w surowicy (Tmax) w dniu 1. i dniu 141
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 141
Dzień 1 i dzień 141
Procentowa zmiana hemolizy czerwonych krwinek kurczaka (cRBC) od wartości początkowej do dnia 1709
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1709
Linia bazowa, dzień 1709
Procentowa zmiana stężenia wolnego składnika 5 dopełniacza (C5) od wartości początkowej do dnia 1709
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1709
Linia bazowa, dzień 1709
Procentowa zmiana całkowitego stężenia C5 od wartości początkowej do dnia 1709
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1709
Linia bazowa, dzień 1709
Uczestnicy doświadczający przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Dzień 1821
Dzień 1821

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
14 lipca 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 listopada 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALXN1210-PNH-103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami