Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosis-eskaleringsundersøgelse af ALXN1210 IV hos deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

22. april 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En åben-label, intrapatient, dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ALXN1210 administreret intravenøst ​​til patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Denne undersøgelse evaluerede sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af multiple intravenøse (IV) doser af ALXN1210 administreret til deltagere med PNH, som ikke tidligere er blevet behandlet med komplementhæmmer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

De præsenterede data er op til den primære afslutningsdato for undersøgelsen og er for den 24-ugers primære evalueringsperiode. Studiet omfatter også en forlængelsesperiode på op til 5 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korea, Republikken, 44033
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥18 år
  2. PNH-diagnose bekræftet ved dokumenteret højfølsom flowcytometri
  3. Dokumenteret meningokokvaccination ikke mere end 3 år før dosering
  4. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder brugte højeffektiv prævention, der startede ved screeningen og fortsatte indtil mindst 24 uger efter den sidste dosis ALXN1210
  5. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og overholde studiebesøgsplanen

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med en komplementhæmmer til enhver tid
  2. Kvinder, der var gravide, ammende eller som havde en positiv graviditetstest ved screening eller dag 1
  3. Deltagelse i et interventionelt klinisk studie inden for 30 dage før påbegyndelse af dosering på dag 1, eller brug af enhver eksperimentel terapi inden for 30 dage før dosering på dag 1, eller inden for 5 halveringstider af produktet, alt efter hvad der er størst
  4. Anamnese med allergi over for hjælpestoffer af ALXN1210 eller kendt allergi over for kinesisk hamster ovariecelleproteiner
  5. Manglende evne til at overholde studiekrav
  6. Anamnese med enhver klinisk signifikant hjerte-, lever-, immunologisk, lunge- eller reumatoid sygdom, der efter investigators vurdering ville udelukke deltagelse
  7. Andre uspecificerede årsager, der efter efterforskerens eller sponsorens mening gjorde deltageren uegnet til tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Kohorte 1

Deltagerne fik ALXN1210 900 mg.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne med samme dosis og hyppighed som den primære evalueringsperiode.
Biologisk: ALXN1210
Deltagerne fik ravulizumab som en IV-infusion hver 4. uge.
EKSPERIMENTEL: Kohorte 2

Deltagerne fik ALXN1210 1800 mg.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne med samme dosis og hyppighed som den primære evalueringsperiode.
Biologisk: ALXN1210
Deltagerne fik ravulizumab som en IV-infusion hver 4. uge.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i Lactat Dehydrogenase (LDH) niveauer fra baseline til dag 169
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle tilgængelige vurderinger før den første ALXN1210-infusion.
Baseline, dag 169

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i frit hæmoglobinniveau fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Procentvis ændring i Haptoglobin-niveauer fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Procentvis ændring i retikulocyt-/erythrocyttertal fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Procentvis ændring i paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) røde blodlegemer (RBC) kloner fra baseline til dag 169 og dag 1933
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1933
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1933
Procentvis ændring i D-dimer niveauer fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Ændring i kliniske manifestationer af PNH fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Kliniske manifestationer er defineret som træthed, mavesmerter, dyspnø, dysfagi, brystsmerter og erektil dysfunktion (ED) efter kohorte. Forbedring defineres som til stede ved baseline og fraværende ved dag 169-slutpunkt. Forværring defineres som fraværende ved baseline og til stede ved dag 169-slutpunkt.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Areal under serumkoncentration-versus-tid-kurven fra tid 0 (dosering) til sidste kvantificerbare koncentration (AUCt) på dag 1
Tidsramme: Dag 1
AUCt rapporteret i timer*mikrogram/milliliter (h*ug/ml).
Dag 1
AUCt/dosis-normaliseret (D) på dag 1
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Areal under serumkoncentration-versus-tid-kurven fra tid 0 (dosering) til slutningen af ​​doseringsintervallet (AUCtau) på dag 141
Tidsramme: Dag 141
Dag 141
AUCtau/D på dag 141
Tidsramme: Dag 141
Dag 141
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax) på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Cmax/D på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Koncentration ved slutningen af ​​doseringsintervallet (Ctrough) på dag 1 og på dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Tid til maksimal observeret serumkoncentration (Tmax) på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Procentvis ændring i røde blodlegemer fra kylling (cRBC) hæmolyse fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grundlinje, dag 1709
Grundlinje, dag 1709
Procentvis ændring i koncentrationen af ​​gratis komplement komponent 5 (C5) fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grundlinje, dag 1709
Grundlinje, dag 1709
Procentvis ændring i total C5-koncentration fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grundlinje, dag 1709
Grundlinje, dag 1709
Deltagere, der oplever antistof-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Dag 1821
Dag 1821

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. november 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. juli 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. november 2015

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. april 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN1210-PNH-103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger