Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование увеличения дозы ALXN1210 IV у участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

22 апреля 2022 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Открытое интрапациентное исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики ALXN1210, вводимого внутривенно пациентам с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.

В этом исследовании оценивали безопасность, переносимость, эффективность, фармакокинетику, фармакодинамику и иммуногенность многократных внутривенных (в/в) доз ALXN1210, вводимых участникам с ПНГ, которые ранее не получали лечение ингибитором комплемента.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Представленные данные актуальны до даты первичного завершения исследования и относятся к 24-недельному периоду первичной оценки. Исследование также включает период продления до 5 лет.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
13

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Австралия, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Австралия, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Корея, Республика, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Корея, Республика, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Корея, Республика, 44033
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина ≥18 лет
  2. Диагноз ПНГ подтверждается документально подтвержденной высокочувствительной проточной цитометрией.
  3. Документально подтвержденная менингококковая вакцинация не более чем за 3 года до введения дозы
  4. Женщины-участницы детородного возраста использовали высокоэффективную контрацепцию, начиная с скрининга и продолжая по крайней мере до 24 недель после последней дозы ALXN1210.
  5. Готовность и возможность дать письменное информированное согласие и соблюдать график визита в рамках исследования

Критерий исключения:

  1. Лечение ингибитором комплемента в любое время
  2. Женщины, которые были беременны, кормили грудью или имели положительный тест на беременность при скрининге или в 1-й день.
  3. Участие в интервенционном клиническом исследовании в течение 30 дней до начала приема в 1-й день или использование любой экспериментальной терапии в течение 30 дней до дозирования в 1-й день или в течение 5 периодов полувыведения продукта, в зависимости от того, что больше.
  4. История аллергии на вспомогательные вещества ALXN1210 или известная аллергия на белки клеток яичника китайского хомяка
  5. Неспособность выполнить требования к учебе
  6. Наличие в анамнезе любого клинически значимого сердечного, печеночного, иммунологического, легочного или ревматоидного заболевания, которое, по мнению исследователя, исключает участие
  7. Другие неуказанные причины, которые, по мнению Исследователя или Спонсора, сделали участника непригодным для зачисления.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 1

Участникам вводили ALXN1210 900 мг.

В период продления участники продолжали принимать ту же дозу и частоту, что и в период первичной оценки.
Биологический: ALXN1210
Участникам вводили равулизумаб в виде внутривенной инфузии каждые 4 недели.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 2

Участникам вводили ALXN1210 1800 мг.

В период продления участники продолжали принимать ту же дозу и частоту, что и в период первичной оценки.
Биологический: ALXN1210
Участникам вводили равулизумаб в виде внутривенной инфузии каждые 4 недели.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) от исходного уровня до дня 169
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
Исходный уровень определяли как среднее значение всех доступных оценок до первой инфузии ALXN1210.
Исходный уровень, день 169

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение уровня свободного гемоглобина от исходного уровня до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Процентное изменение уровней гаптоглобина от исходного уровня до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Процентное изменение числа ретикулоцитов/эритроцитов по сравнению с исходным уровнем до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Процентное изменение пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) клонов эритроцитов (эритроцитов) от исходного уровня до дня 169 и дня 1933
Временное ограничение: Исходный уровень, 169-й день, 1933-й день
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, 169-й день, 1933-й день
Процентное изменение уровня D-димера от исходного уровня до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Изменение клинических проявлений ПНГ от исходного уровня до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Клинические проявления определяются как утомляемость, боль в животе, одышка, дисфагия, боль в груди и эректильная дисфункция (ЭД) по когорте. Улучшение определяется как присутствующее на исходном уровне и отсутствующее на 169-й день в конечной точке. Ухудшение определяется как отсутствие на исходном уровне и наличие в конечной точке 169-го дня.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Площадь под кривой зависимости концентрации в сыворотке от времени от времени 0 (дозирование) до последней определяемой количественно концентрации (AUCt) в день 1
Временное ограничение: 1 день
AUCt выражается в часах*микрограмм/миллилитр (ч*мкг/мл).
1 день
AUCt/нормализованная доза (D) в 1-й день
Временное ограничение: 1 день
1 день
Площадь под кривой зависимости концентрации сыворотки от времени от времени 0 (дозирование) до конца интервала дозирования (AUCtau) на 141-й день
Временное ограничение: День 141
День 141
AUCtau/D, день 141
Временное ограничение: День 141
День 141
Максимальная наблюдаемая концентрация в сыворотке (Cmax) в день 1 и день 141
Временное ограничение: День 1 и День 141
День 1 и День 141
Cmax/D в день 1 и день 141
Временное ограничение: День 1 и День 141
День 1 и День 141
Концентрация в конце интервала дозирования (Ctrough) в день 1 и в день 141
Временное ограничение: День 1 и День 141
День 1 и День 141
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в сыворотке (Tmax) на 1-й и 141-й день
Временное ограничение: День 1 и День 141
День 1 и День 141
Процентное изменение гемолиза куриных эритроцитов (cRBC) от исходного уровня до дня 1709
Временное ограничение: Исходный уровень, день 1709
Исходный уровень, день 1709
Процентное изменение концентрации свободного компонента 5 комплемента (C5) от исходного уровня до дня 1709
Временное ограничение: Исходный уровень, день 1709
Исходный уровень, день 1709
Процентное изменение общей концентрации C5 от исходного уровня до дня 1709
Временное ограничение: Исходный уровень, день 1709
Исходный уровень, день 1709
Участники, испытывающие антинаркотические антитела (ADA)
Временное ограничение: День 1821
День 1821

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Alexion Pharmaceuticals

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
12 ноября 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
14 июля 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
11 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
2 ноября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 ноября 2015 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
6 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
16 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
22 апреля 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ALXN1210-PNH-103

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Alexion взял на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • КСО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками