ALXN1210 IV:n annoskorotustutkimus osallistujille, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
Avoin, potilaansisäinen, annoskorotustutkimus, jossa arvioidaan ALXN1210:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa laskimoon potilaille, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Clinical Trial Site
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 05505
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 06951
- Clinical Trial Site
-
Ulsan, Korean tasavalta, 44033
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen ≥18 vuotta
- PNH-diagnoosi vahvistettu dokumentoidulla korkean herkkyyden virtaussytometrillä
- Dokumentoitu meningokokkirokotus enintään 3 vuotta ennen annosta
- Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat käyttivät erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja sitä jatkettiin vähintään 24 viikkoa viimeisen ALXN1210-annoksen jälkeen.
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan opintovierailuaikataulua
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito komplementin estäjällä milloin tahansa
- Naiset, jotka olivat raskaana, imettävät tai joiden raskaustesti oli positiivinen seulonnassa tai päivänä 1
- Osallistuminen interventiokliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen annostelun aloittamista päivänä 1 tai minkä tahansa kokeellisen hoidon käyttö 30 päivän sisällä ennen annostelua päivänä 1 tai 5 tuotteen puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on suurempi
- Aiempi allergia ALXN1210:n apuaineille tai tunnettu allergia kiinanhamsterin munasarjasolujen proteiineille
- Kyvyttömyys noudattaa opiskeluvaatimuksia
- Aiemmin kliinisesti merkittävä sydän-, maksa-, immunologinen, keuhko- tai reumatauti, joka tutkijan arvion mukaan estäisi osallistumisen
- Muut määrittelemättömät syyt, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekivät osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 1
Osallistujille annettiin ALXN1210 900 mg. Jatkojaksolla osallistujat jatkoivat samalla annoksella ja samalla tiheydellä kuin ensisijainen arviointijakso. |
Osallistujille annettiin ravulitsumabia IV-infuusiona 4 viikon välein.
|
|
KOKEELLISTA: Kohortti 2
Osallistujille annettiin ALXN1210 1800 mg. Jatkojaksolla osallistujat jatkoivat samalla annoksella ja samalla tiheydellä kuin ensisijainen arviointijakso. |
Osallistujille annettiin ravulitsumabia IV-infuusiona 4 viikon välein.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoissa lähtötasosta päivään 169
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Lähtötaso määriteltiin kaikkien saatavilla olevien arvioiden keskiarvona ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
|
Perustaso, päivä 169
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos vapaassa hemoglobiinitasossa lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
|
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
|
Haptoglobiinin prosenttimuutos lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
|
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
|
Prosenttimuutos retikulosyyttien/erytrosyyttien määrässä lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
|
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
|
Prosenttimuutos paroksismaalisen yöllisen hemoglobinuria (PNH) punasolujen (RBC) klooneissa lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1933
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1933
|
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
|
Perustaso, päivä 169, päivä 1933
|
|
Prosenttimuutos D-dimeeritasoissa lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
|
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
|
Muutos PNH:n kliinisissä ilmenemismuodoissa lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
Kliinisiksi ilmenemismuodoiksi määritellään kohorttikohtaisesti väsymys, vatsakipu, hengenahdistus, dysfagia, rintakipu ja erektiohäiriö (ED).
Parantumisen määritellään esiintyvän lähtötilanteessa ja puuttuvana päivän 169 päätepisteessä.
Paheneminen määritellään poissaoloksi lähtötilanteessa ja esiintyväksi päivän 169 päätepisteessä.
|
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
|
|
Seerumin pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue ajasta 0 (annostus) viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUCt) päivänä 1
Aikaikkuna: Päivä 1
|
AUCt ilmoitetaan tunneissa*mikrogrammaa/millilitra (h*ug/ml).
|
Päivä 1
|
|
AUCt/ Annosnormalisoitu (D) Päivänä 1
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Päivä 1
|
|
|
Seerumin pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue ajasta 0 (annostus) annosteluvälin loppuun (AUCtau) päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 141
|
Päivä 141
|
|
|
AUCtau/D Päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 141
|
Päivä 141
|
|
|
Suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax) päivänä 1 ja päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 141
|
Päivä 1 ja päivä 141
|
|
|
Cmax/D päivänä 1 ja päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 141
|
Päivä 1 ja päivä 141
|
|
|
Pitoisuus annosvälin lopussa (Ctrough) päivänä 1 ja päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 141
|
Päivä 1 ja päivä 141
|
|
|
Aika maksimaaliseen havaittuun seerumipitoisuuteen (Tmax) päivänä 1 ja päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 141
|
Päivä 1 ja päivä 141
|
|
|
Prosenttimuutos kanan punasolujen (cRBC) hemolyysissä lähtötasosta päivään 1709
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1709
|
Lähtötilanne, päivä 1709
|
|
|
Ilmaisen komplementin komponentin 5 (C5) pitoisuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 1709
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1709
|
Lähtötilanne, päivä 1709
|
|
|
Prosenttimuutos kokonais-C5-pitoisuudessa lähtötilanteesta päivään 1709
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1709
|
Lähtötilanne, päivä 1709
|
|
|
Osallistujat, jotka kokevat lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Päivä 1821
|
Päivä 1821
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ravulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1210-PNH-103
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .