Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti alogenních infuzí pupečníkové krve u dětí s dětskou mozkovou obrnou

2. prosince 2019 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD
Tato studie je jednomístná, fáze I, prospektivní studie bezpečnosti intravenózní infuze sourozenecké pupečníkové krve u 15 dětí ve věku 1-6 let s dětskou mozkovou obrnou (CP). Všechny subjekty budou léčeny buňkami sourozenecké pupečníkové krve. Prvních šest obdrží buňky z pupečníkové krve od sourozence shodného s HLA. Následujících devět subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od HLA-neshodného (≥3/6 shody) nebo shodného sourozence. Délka účasti ve studii bude šest měsíců od doby infuze pupečníkové krve.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je fáze I, prospektivní, otevřená studie navržená k posouzení bezpečnosti jedné alogenní infuze sourozenecké pupečníkové krve u malých dětí s dětskou mozkovou obrnou. Zúčastnit se budou děti ve věku od jednoho do šesti let s nekomplikovanou mozkovou obrnou a dostupnou HLA odpovídající nebo haploidentickou, kvalifikovanou, sourozeneckou jednotkou pupečníkové krve. Všichni účastníci dostanou jednu intravenózní infuzi alogenní sourozenecké pupečníkové krve. Všichni účastníci budou mít vstupní klinické hodnocení k ověření diagnózy dětské mozkové obrny a určení způsobilosti. Hlavním koncovým bodem je bezpečnost, pro kterou budou hodnoceny akutní reakce na infuzi a také výskyt infekcí a reakce štěpu proti hostiteli. Funkční výsledná měření, popsaná níže, budou hodnocena na začátku a šest měsíců po infuzi pupečníkové krve sourozenců a popsána.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥12 měsíců a ≤ 6 let v době infuze CB.
  2. Diagnóza: Dětská mozková obrna s diplegií, hemiplegií nebo kvadruplegií.

  3. Stav výkonu:

    • Oboustranná dětská mozková obrna (diplegie nebo kvadraplegie):

    Úroveň skóre klasifikace funkce hrubé motoriky II - IV nebo skóre klasifikace funkce hrubé motoriky úroveň I, věk ≥ 2 roky

    • Hemiplegie: Skóre klasifikace funkce hrubé motoriky úrovně II - IV nebo minimální funkční schopnosti postižené horní končetiny. Subjekt klasifikovaný jako GMFCS úrovně I s významným postižením horní končetiny bude způsobilý, pokud bude postižená horní končetina použita pouze jako pomoc.
  4. Kontrola zobrazení mozku (získaná jako standardní péče před vstupem do studie) nenaznačuje genetický stav nebo malformaci mozku.
  5. Vhodně spárovaná sourozenecká dárcovská CB jednotka (podrobnosti o shodě viz část 6.2) dostupná v soukromé nebo veřejné bance pupečníkové krve s minimální celkovou dávkou jaderných buněk ≥ 2,5 x 107 buněk/kilogram.
  6. Souhlas zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

  1. K dispozici kvalifikovaná autologní jednotka pupečníkové krve
  2. Autismus a poruchy autistického spektra bez motorického postižení.
  3. Hypsarytmie.
  4. Neléčitelné záchvaty způsobující epileptickou encefalopatii.
  5. Důkaz progresivního neurologického onemocnění.
  6. Má aktivní, nekontrolovanou systémovou infekci nebo dokumentaci HIV+ stavu.
  7. Známé genetické onemocnění nebo fenotypový důkaz genetického onemocnění při fyzickém vyšetření.
  8. Současné genetické nebo získané onemocnění nebo komorbidita (komorbidity), které by mohly vyžadovat budoucí alogenní transplantaci kmenových buněk.
  9. Vyžaduje ventilační podporu, včetně domácího ventilátoru, CPAP, BiPAP nebo doplňkového kyslíku.
  10. Zhoršená funkce ledvin nebo jater zjištěná sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl a/nebo celkovým bilirubinem > 1,3 mg/dl kromě pacientů se známou Gilbertovou chorobou.
  11. Možná imunosuprese, definovaná jako WBC <3 000 buněk/ml nebo absolutní počet lymfocytů (ALC) pod normou pro věk s abnormálními podskupinami T-buněk.
  12. Zdravotní stav pacienta neumožňuje bezpečné cestování.
  13. Dříve dostávali jakoukoli formu buněčné terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Odpovídající související pupečníková krev
Šest subjektů dostane infuzi HLA odpovídajících sourozeneckých buněk z pupečníkové krve.
Biologický: sourozenecká pupečníková krev
Všichni jedinci dostanou jednu infuzi alogenní sourozenecké pupečníkové krve. Prvních šest subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od sourozence shodného s HLA. Následujících 9 subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od HLA-neshodného (≥3/6 shody) nebo shodného sourozence. Šest z 15 subjektů musí být léčeno haplo-identickým sourozeneckým CB. Délka účasti ve studii bude šest měsíců od doby infuze CB.
Experimentální: Neodpovídající související pupečníková krev
Devět subjektů dostane infuzi HLA-neshodných (≥3/6 shoda) nebo shodných sourozeneckých buněk z pupečníkové krve.
Biologický: sourozenecká pupečníková krev
Všichni jedinci dostanou jednu infuzi alogenní sourozenecké pupečníkové krve. Prvních šest subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od sourozence shodného s HLA. Následujících 9 subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od HLA-neshodného (≥3/6 shody) nebo shodného sourozence. Šest z 15 subjektů musí být léčeno haplo-identickým sourozeneckým CB. Délka účasti ve studii bude šest měsíců od doby infuze CB.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnocení reakcí na infuzi, infekcí, reakce štěpu proti hostiteli nebo jakýchkoli jiných nežádoucích příhod
Časové okno: 6 měsíců
Primárním koncovým bodem této studie je bezpečnost, která bude hodnocena hodnocením výskytu akutních reakcí na infuzi, infekcí, reakce štěpu proti hostiteli.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení zlepšení funkce hrubé motoriky
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení zlepšení funkce hrubé motoriky pomocí ověřených nástrojů.
6 měsíců
Hodnocení zlepšení funkce jemné motoriky
Časové okno: 6 měsíců
Posouzení funkce jemné motoriky pomocí ověřených nástrojů.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Joanne Kurtzberg, MD

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jessica Sun, MD, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. prosince 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00065043

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení