Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af sikkerheden ved allogene navlestrengsblodinfusioner hos børn med cerebral parese

2. december 2019 opdateret af: Joanne Kurtzberg, MD
Denne undersøgelse er et enkelt sted, fase I, prospektiv undersøgelse af sikkerheden ved intravenøs infusion af søskendenavlestrengsblod hos 15 børn i alderen 1-6 år med cerebral parese (CP). Alle forsøgspersoner vil blive behandlet med søskende navlestrengsblodceller. De første seks vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-matchet søskende. De følgende ni forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søskende. Varigheden af ​​undersøgelsesdeltagelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for infusion af navlestrengsblod.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et fase I, prospektivt, åbent forsøg designet til at vurdere sikkerheden ved en enkelt allogen infusion af søskendestrengsblod hos små børn med cerebral parese. Børn i alderen et til seks år med ukompliceret cerebral parese og en tilgængelig HLA-matchet eller haploidentisk, kvalificeret søskendenavlestrengsblodsenhed vil være berettiget til at deltage. Alle deltagere vil modtage en enkelt intravenøs infusion af allogent søskendeblod. Alle deltagere vil have en indledende klinisk evaluering for at verificere diagnosen cerebral parese og bestemme egnethed. Hovedendepunktet er sikkerhed, hvor akutte infusionsreaktioner samt forekomst af infektioner og graft versus host-sygdom vil blive vurderet. Funktionelle resultatmål, beskrevet nedenfor, vil blive vurderet ved baseline og seks måneder efter infusion af søskendenavlestrengsblod og beskrevet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥12 måneder og ≤ 6 år på tidspunktet for CB-infusion.
  2. Diagnose: Cerebral parese med diplegi, hemiplegi eller quadriplegi.

  3. Ydeevnestatus:

    • Bilateral cerebral parese (diplegi eller quadraplegia):

    Bruttomotorisk funktionsklassifikationsscore niveau II - IV, eller grovmotorisk funktionsklassifikationsscore niveau I, alder ≥ 2 år

    • Hemiplegi: Gross Motor Function Classification Score niveauer II - IV eller minimale funktionelle evner i den berørte overekstremitet. En forsøgsperson klassificeret som GMFCS-niveau I med betydelig svækkelse af øvre ekstremiteter vil være berettiget, hvis den berørte overekstremitet kun bruges som en hjælp.
  4. Gennemgang af hjernebilleddannelse (opnået som standardbehandling før studiestart) tyder ikke på en genetisk tilstand eller hjernemisdannelse.
  5. Passende matchet søskendedonor-CB-enhed (se afsnit 6.2 for matchende detaljer) tilgængelig i en privat eller offentlig navlestrengsblodbank med en minimumsdosis af kerneceller på ≥ 2,5 x 107 celler/kilogram.
  6. Samtykke fra juridisk autoriseret repræsentant.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilgængelig kvalificeret autolog navlestrengsblod-enhed
  2. Autisme og autistiske spektrum forstyrrelser uden motorisk handicap.
  3. Hypsarrhytmi.
  4. Intraktable anfald, der forårsager epileptisk encefalopati.
  5. Bevis på en progressiv neurologisk sygdom.
  6. Har en aktiv, ukontrolleret systemisk infektion eller dokumentation for HIV+-status.
  7. Kendt genetisk sygdom eller fænotypisk bevis på en genetisk sygdom ved fysisk undersøgelse.
  8. Samtidig genetisk eller erhvervet sygdom eller komorbiditet(er), der kan kræve en fremtidig allogen stamcelletransplantation.
  9. Kræver respiratorstøtte, inklusive hjemmeventilator, CPAP, BiPAP eller supplerende ilt.
  10. Nedsat nyre- eller leverfunktion som bestemt af serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL undtagen hos patienter med kendt Gilberts sygdom.
  11. Mulig immunsuppression, defineret som WBC <3.000 celler/mL eller absolut lymfocyttal (ALC) under det normale for alder med unormale T-celle-undergrupper.
  12. Patientens medicinske tilstand tillader ikke sikker rejse.
  13. Tidligere modtaget enhver form for cellulær terapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Matchet beslægtet navlestrengsblod
Seks forsøgspersoner vil modtage en infusion af HLA-matchede søskendenavlestrengsblodceller.
Biologisk: søskende navlestrengsblod
Alle forsøgspersoner vil modtage en enkelt infusion af allogent søskendeblod. De første seks forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-matchet søskende. De følgende 9 forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søskende. Seks af de 15 forsøgspersoner skal behandles med haplo-identisk søskende-CB. Varigheden af ​​studiedeltagelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for CB-infusion.
Eksperimentel: Umatchede beslægtet navlestrengsblod
Ni forsøgspersoner vil modtage en infusion af HLA-mismatchede (≥3/6 match) eller matchede søskendenavlestrengsblodceller.
Biologisk: søskende navlestrengsblod
Alle forsøgspersoner vil modtage en enkelt infusion af allogent søskendeblod. De første seks forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-matchet søskende. De følgende 9 forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søskende. Seks af de 15 forsøgspersoner skal behandles med haplo-identisk søskende-CB. Varigheden af ​​studiedeltagelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for CB-infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering for infusionsreaktioner, infektioner, graft versus host sygdom eller andre bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
Det primære endepunkt for denne undersøgelse er sikkerhed, som vil blive evalueret ved at vurdere forekomsten af ​​akutte infusionsreaktioner, infektioner, graft versus host sygdom.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering for forbedring af den grovmotoriske funktion
Tidsramme: 6 måneder
Vurdering af forbedring af grovmotorisk funktion ved hjælp af validerede værktøjer.
6 måneder
Vurdering for forbedring af finmotorik
Tidsramme: 6 måneder
Vurdering af finmotorik ved hjælp af validerede værktøjer.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Joanne Kurtzberg, MD

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jessica Sun, MD, Duke University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. november 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. december 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pro00065043

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger