Valutazione della sicurezza delle infusioni di sangue del cordone ombelicale allogenico nei bambini con paralisi cerebrale

Criterio di inclusione:

1. Età ≥12 mesi e ≤ 6 anni al momento dell'infusione di CB.
2. Diagnosi: paralisi cerebrale con diplegia, emiplegia o tetraplegia.

3. Lo stato della prestazione:

   • Paralisi cerebrale bilaterale (diplegia o tetraplegia):

   Classificazione della funzione motoria lorda Livelli di punteggio II - IV, o classificazione della funzione motoria lorda Livello di punteggio I, età ≥ 2 anni

   • Emiplegia: classificazione della funzione motoria lorda Livelli di punteggio II - IV o capacità funzionali minime nell'arto superiore interessato. Un soggetto classificato come GMFCS livello I con significativa compromissione dell'arto superiore sarà idoneo se l'arto superiore interessato viene utilizzato solo come assistenza.
4. La revisione dell'imaging cerebrale (ottenuta come standard di cura prima dell'ingresso nello studio) non suggerisce una condizione genetica o una malformazione cerebrale.
5. Unità di SCO di donatore di fratelli adeguatamente compatibile (vedere la sezione 6.2 per i dettagli sulla corrispondenza) disponibile presso una banca privata o pubblica di sangue del cordone ombelicale con una dose totale minima di cellule nucleate di ≥ 2,5 x 107 cellule/chilogrammo.
6. Consenso del rappresentante legale autorizzato.

Criteri di esclusione:

1. Disponibile unità di sangue cordonale autologo qualificato
2. Autismo e disturbi dello spettro autistico senza disabilità motoria.
3. Ipsaritmia.
4. Convulsioni intrattabili che causano encefalopatia epilettica.
5. Evidenza di una malattia neurologica progressiva.
6. Ha un'infezione sistemica attiva e incontrollata o documentazione dello stato HIV+.
7. Malattia genetica nota o evidenza fenotipica di una malattia genetica all'esame obiettivo.
8. Malattie genetiche o acquisite concomitanti o comorbidità che potrebbero richiedere un futuro trapianto di cellule staminali allogeniche.
9. Richiede supporto ventilatorio, incluso ventilatore domiciliare, CPAP, BiPAP o ossigeno supplementare.
10. Compromissione della funzionalità renale o epatica determinata dalla creatinina sierica >1,5 mg/dL e/o dalla bilirubina totale >1,3 mg/dL, tranne nei pazienti con malattia di Gilbert nota.
11. Possibile immunosoppressione, definita come WBC <3.000 cellule/mL o conta assoluta dei linfociti (ALC) al di sotto del normale per l'età con sottoinsiemi di cellule T anormali.
12. Le condizioni mediche del paziente non consentono un viaggio sicuro.
13. Precedentemente ricevuto qualsiasi forma di terapia cellulare.