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Bewertung der Sicherheit allogener Nabelschnurblutinfusionen bei Kindern mit Zerebralparese

2. Dezember 2019 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD
Bei dieser Studie handelt es sich um eine prospektive Phase-I-Studie an einem einzigen Standort zur Sicherheit der intravenösen Nabelschnurblutinfusion von Geschwistern bei 15 Kindern im Alter von 1 bis 6 Jahren mit Zerebralparese (CP). Alle Probanden werden mit Nabelschnurblutzellen der Geschwister behandelt. Die ersten sechs erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-passenden Geschwister. Die folgenden neun Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-unpassenden (≥3/6 Übereinstimmung) oder passenden Geschwister. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt sechs Monate ab dem Zeitpunkt der Nabelschnurblutinfusion.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine prospektive, offene Phase-I-Studie zur Beurteilung der Sicherheit einer einzelnen allogenen Nabelschnurblutinfusion von Geschwistern bei kleinen Kindern mit Zerebralparese. Teilnahmeberechtigt sind Kinder im Alter von ein bis sechs Jahren mit unkomplizierter Zerebralparese und einer verfügbaren HLA-passenden oder haploidentischen, qualifizierten Geschwister-Nabelschnurblut-Einheit. Alle Teilnehmer erhalten eine einzige intravenöse Infusion von allogenem Nabelschnurblut der Geschwister. Alle Teilnehmer werden einer ersten klinischen Untersuchung unterzogen, um die Diagnose einer Zerebralparese zu überprüfen und die Eignung zu bestimmen. Der Hauptendpunkt ist die Sicherheit, für die akute Infusionsreaktionen sowie das Auftreten von Infektionen und Graft-versus-Host-Erkrankungen bewertet werden. Die unten beschriebenen funktionellen Ergebnismaße werden zu Studienbeginn und sechs Monate nach der Nabelschnurblutinfusion der Geschwister bewertet und beschrieben.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥12 Monate und ≤ 6 Jahre zum Zeitpunkt der CB-Infusion.
  2. Diagnose: Zerebralparese mit Diplegie, Hemiplegie oder Tetraplegie.

  3. Performanz Status:

    • Bilaterale Zerebralparese (Diplegie oder Tetraplegie):

    Klassifizierungsscore der grobmotorischen Funktion, Stufe II–IV, oder Klassifizierungsscore der grobmotorischen Funktion, Stufe I, Alter ≥ 2 Jahre

    • Hemiplegie: Klassifizierung der grobmotorischen Funktionen der Stufen II–IV oder minimale funktionelle Fähigkeiten in der betroffenen oberen Extremität. Ein Proband der GMFCS-Stufe I mit erheblicher Beeinträchtigung der oberen Extremität ist teilnahmeberechtigt, wenn die betroffene obere Extremität nur als Hilfsmittel verwendet wird.
  4. Die Überprüfung der Bildgebung des Gehirns (die standardmäßig vor Studienbeginn durchgeführt wurde) deutet nicht auf eine genetische Erkrankung oder Fehlbildung des Gehirns hin.
  5. Passend abgestimmte Geschwister-Spender-CB-Einheit (siehe Abschnitt 6.2 für passende Details), erhältlich bei einer privaten oder öffentlichen Nabelschnurblutbank mit einer minimalen Gesamtdosis kernhaltiger Zellen von ≥ 2,5 x 107 Zellen/Kilogramm.
  6. Einwilligung des gesetzlichen Vertreters.

Ausschlusskriterien:

  1. Verfügbare qualifizierte Einheit für autologes Nabelschnurblut
  2. Autismus und Autismus-Spektrum-Störungen ohne motorische Behinderung.
  3. Hypsarrhythmie.
  4. Hartnäckige Anfälle, die eine epileptische Enzephalopathie verursachen.
  5. Hinweise auf eine fortschreitende neurologische Erkrankung.
  6. Hat eine aktive, unkontrollierte systemische Infektion oder dokumentiert einen HIV+-Status.
  7. Bekannte genetische Erkrankung oder phänotypischer Nachweis einer genetischen Erkrankung bei körperlicher Untersuchung.
  8. Gleichzeitige genetische oder erworbene Krankheit oder Komorbidität(en), die eine zukünftige allogene Stammzelltransplantation erfordern könnten.
  9. Erfordert Beatmungsunterstützung, einschließlich Heimbeatmungsgerät, CPAP, BiPAP oder zusätzlichen Sauerstoff.
  10. Beeinträchtigte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin > 1,5 mg/dl und/oder Gesamtbilirubin > 1,3 mg/dl, außer bei Patienten mit bekannter Gilbert-Krankheit.
  11. Mögliche Immunsuppression, definiert als Leukozytenzahl < 3.000 Zellen/ml oder absolute Lymphozytenzahl (ALC) unter dem altersgemäßen Wert mit abnormalen T-Zell-Untergruppen.
  12. Der Gesundheitszustand des Patienten lässt eine sichere Reise nicht zu.
  13. Zuvor irgendeine Form von Zelltherapie erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Passendes verwandtes Nabelschnurblut
Sechs Probanden erhalten eine Infusion von HLA-passenden Nabelschnurblutzellen der Geschwister.
Biologisch: Nabelschnurblut der Geschwister
Alle Probanden erhalten eine einzige Infusion allogenen Nabelschnurbluts der Geschwister. Die ersten sechs Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-passenden Geschwister. Die folgenden 9 Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-unpassenden (≥3/6 Übereinstimmung) oder passenden Geschwister. Sechs der 15 Probanden müssen mit haploidentischem Geschwister-CB behandelt werden. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt sechs Monate ab dem Zeitpunkt der CB-Infusion.
Experimental: Nicht übereinstimmendes verwandtes Nabelschnurblut
Neun Probanden erhalten eine Infusion von HLA-nicht übereinstimmenden (≥ 3/6 Übereinstimmung) oder übereinstimmenden Nabelschnurblutzellen von Geschwistern.
Biologisch: Nabelschnurblut der Geschwister
Alle Probanden erhalten eine einzige Infusion allogenen Nabelschnurbluts der Geschwister. Die ersten sechs Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-passenden Geschwister. Die folgenden 9 Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-unpassenden (≥3/6 Übereinstimmung) oder passenden Geschwister. Sechs der 15 Probanden müssen mit haploidentischem Geschwister-CB behandelt werden. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt sechs Monate ab dem Zeitpunkt der CB-Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung auf Infusionsreaktionen, Infektionen, Graft-versus-Host-Krankheit oder andere unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
Der primäre Endpunkt dieser Studie ist die Sicherheit, die anhand der Häufigkeit akuter Infusionsreaktionen, Infektionen und Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankungen bewertet wird.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung der Verbesserung der grobmotorischen Funktion
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung der Verbesserung der grobmotorischen Funktion mithilfe validierter Tools.
6 Monate
Beurteilung zur Verbesserung der Feinmotorik
Zeitfenster: 6 Monate
Beurteilung der Feinmotorik mit validierten Werkzeugen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Joanne Kurtzberg, MD

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Jessica Sun, MD, Duke University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Pro00065043

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