Evaluación de la seguridad de las infusiones alogénicas de sangre de cordón umbilical en niños con parálisis cerebral

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 12 meses y ≤ 6 años en el momento de la infusión de CB.
2. Diagnóstico: parálisis cerebral con diplejía, hemiplejía o cuadriplejía.

3. Estado de rendimiento:

   • Parálisis cerebral bilateral (diplejia o tetraplejia):

   Niveles de puntaje de clasificación de función motora gruesa II - IV, o nivel de puntaje de clasificación de función motora gruesa I, edad ≥ 2 años

   • Hemiplejia: Clasificación de la función motora gruesa Niveles de puntaje II - IV o capacidades funcionales mínimas en la extremidad superior afectada. Un sujeto clasificado como nivel I de GMFCS con una discapacidad significativa de las extremidades superiores será elegible si la extremidad superior afectada se usa solo como ayuda.
4. La revisión de las imágenes cerebrales (obtenidas como estándar de atención antes del ingreso al estudio) no sugiere una condición genética o una malformación cerebral.
5. Unidad CB de donante hermano adecuadamente compatible (consulte la sección 6.2 para conocer los detalles de compatibilidad) disponible en un banco de sangre de cordón umbilical público o privado con una dosis mínima total de células nucleadas de ≥ 2,5 x 107 células/kilogramo.
6. Consentimiento del representante legal autorizado.

Criterio de exclusión:

1. Unidad de sangre de cordón umbilical autóloga calificada disponible
2. Autismo y trastornos del espectro autista sin discapacidad motora.
3. Hipsarritmia.
4. Convulsiones intratables que causan encefalopatía epiléptica.
5. Evidencia de una enfermedad neurológica progresiva.
6. Tiene una infección sistémica activa no controlada o documentación de estado VIH+.
7. Enfermedad genética conocida o evidencia fenotípica de una enfermedad genética en el examen físico.
8. Enfermedad genética o adquirida concurrente o comorbilidad(es) que podrían requerir un alotrasplante de células madre en el futuro.
9. Requiere soporte ventilatorio, incluido ventilador doméstico, CPAP, BiPAP u oxígeno suplementario.
10. Deterioro de la función renal o hepática determinada por creatinina sérica > 1,5 mg/dl y/o bilirrubina total > 1,3 mg/dl excepto en pacientes con enfermedad de Gilbert conocida.
11. Posible inmunosupresión, definida como WBC <3000 células/mL o recuento absoluto de linfocitos (ALC) por debajo de lo normal para la edad con subconjuntos de células T anormales.
12. La condición médica del paciente no permite un viaje seguro.
13. Recibió previamente algún tipo de terapia celular.