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Avaliação da Segurança de Infusões Alogênicas de Sangue de Cordão Umbilical em Crianças com Paralisia Cerebral

2 de dezembro de 2019 atualizado por: Joanne Kurtzberg, MD
Este estudo é um único local, fase I, estudo prospectivo da segurança da infusão intravenosa de sangue do cordão umbilical em 15 crianças de 1 a 6 anos com Paralisia Cerebral (PC). Todos os indivíduos serão tratados com células sanguíneas do cordão umbilical. Os seis primeiros receberão células sanguíneas do cordão umbilical de um irmão com HLA compatível. Os nove indivíduos a seguir receberão células sanguíneas do cordão umbilical de um HLA incompatível (≥3/6 compatível) ou irmão compatível. A duração da participação no estudo será de seis meses a partir do momento da infusão do sangue do cordão umbilical.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo prospectivo de fase I, aberto, projetado para avaliar a segurança de uma única infusão alogênica de sangue do cordão umbilical em crianças pequenas com paralisia cerebral. Crianças de um a seis anos com paralisia cerebral não complicada e uma unidade de sangue do cordão umbilical compatível ou haploidêntica disponível, qualificada, serão elegíveis para participar. Todos os participantes receberão uma única infusão intravenosa de sangue alogênico do cordão umbilical. Todos os participantes terão uma avaliação clínica inicial para verificar o diagnóstico de paralisia cerebral e determinar a elegibilidade. O principal objetivo é a segurança, para a qual serão avaliadas as reações agudas à infusão, bem como a incidência de infecções e doença do enxerto versus hospedeiro. As medidas de resultado funcional, descritas abaixo, serão avaliadas no início e seis meses após a infusão de sangue do cordão umbilical e descritas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
15

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 6 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥12 meses e ≤ 6 anos no momento da infusão de CB.
  2. Diagnóstico: Paralisia cerebral com diplegia, hemiplegia ou quadriplegia.

  3. Estado de desempenho:

    • Paralisia cerebral bilateral (diplegia ou quadriplegia):

    Classificação da Classificação da Função Motora Grossa níveis II - IV, ou Pontuação da Classificação da Função Motora Grossa nível I, idade ≥ 2 anos

    • Hemiplegia: Classificação da Classificação da Função Motora Grossa níveis II - IV ou capacidades funcionais mínimas na extremidade superior afetada. Um indivíduo classificado como GMFCS nível I com comprometimento significativo da extremidade superior será elegível se a extremidade superior afetada for usada apenas como assistência.
  4. A revisão da imagem cerebral (obtida como padrão de tratamento antes da entrada no estudo) não sugere uma condição genética ou malformação cerebral.
  5. Unidade CB de doador irmão compatível (consulte a seção 6.2 para detalhes de correspondência) disponível em um banco de sangue de cordão privado ou público com uma dose total mínima de células nucleadas de ≥ 2,5 x 107 células/kg.
  6. Consentimento do representante legal autorizado.

Critério de exclusão:

  1. Unidade de sangue de cordão autólogo qualificada disponível
  2. Autismo e transtornos do espectro autista sem deficiência motora.
  3. Hipsarritmia.
  4. Convulsões intratáveis ​​causando encefalopatia epiléptica.
  5. Evidência de uma doença neurológica progressiva.
  6. Tem uma infecção sistêmica ativa e descontrolada ou documentação de status HIV+.
  7. Doença genética conhecida ou evidência fenotípica de uma doença genética no exame físico.
  8. Doença genética ou adquirida concomitante ou comorbidade(s) que podem exigir um futuro transplante alogênico de células-tronco.
  9. Requer suporte ventilatório, incluindo ventilador doméstico, CPAP, BiPAP ou oxigênio suplementar.
  10. Função renal ou hepática prejudicada conforme determinado pela creatinina sérica >1,5mg/dL e/ou bilirrubina total >1,3mg/dL, exceto em pacientes com doença de Gilbert conhecida.
  11. Possível imunossupressão, definida como WBC <3.000 células/mL ou contagem absoluta de linfócitos (ALC) abaixo do normal para a idade com subconjuntos anormais de células T.
  12. A condição médica do paciente não permite uma viagem segura.
  13. Recebeu anteriormente qualquer forma de terapia celular.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Sangue de cordão umbilical relacionado compatível
Seis indivíduos receberão uma infusão de células sanguíneas de cordão umbilical de irmãos com HLA compatível.
Biológico: sangue de cordão umbilical irmão
Todos os indivíduos receberão uma única infusão de sangue de cordão irmão alogênico. Os primeiros seis indivíduos receberão células sanguíneas do cordão umbilical de um irmão com HLA compatível. Os 9 indivíduos a seguir receberão células sanguíneas do cordão umbilical de um HLA incompatível (≥3/6 compatível) ou irmão compatível. Seis dos 15 indivíduos devem ser tratados com irmãos haplo-idênticos CB. A duração da participação no estudo será de seis meses a partir do momento da infusão de CB.
Experimental: Sangue de cordão umbilical relacionado incompatível
Nove indivíduos receberão uma infusão de HLA incompatível (≥3/6 correspondência) ou células sanguíneas de cordão umbilical de irmão compatível.
Biológico: sangue de cordão umbilical irmão
Todos os indivíduos receberão uma única infusão de sangue de cordão irmão alogênico. Os primeiros seis indivíduos receberão células sanguíneas do cordão umbilical de um irmão com HLA compatível. Os 9 indivíduos a seguir receberão células sanguíneas do cordão umbilical de um HLA incompatível (≥3/6 compatível) ou irmão compatível. Seis dos 15 indivíduos devem ser tratados com irmãos haplo-idênticos CB. A duração da participação no estudo será de seis meses a partir do momento da infusão de CB.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de reações à infusão, infecções, doença do enxerto versus hospedeiro ou quaisquer outros eventos adversos
Prazo: 6 meses
O endpoint primário deste estudo é a segurança, que será avaliada pela avaliação da incidência de reações agudas à infusão, infecções, doença do enxerto versus hospedeiro.
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação para melhora na função motora grossa
Prazo: 6 meses
Avaliação da melhora na função motora grossa usando ferramentas validadas.
6 meses
Avaliação para melhoria na função motora fina
Prazo: 6 meses
Avaliação da função motora fina usando ferramentas validadas.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Joanne Kurtzberg, MD

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Jessica Sun, MD, Duke University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de novembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de novembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de novembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de dezembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de dezembro de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Pro00065043

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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