Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa infuzji allogenicznej krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym

2 grudnia 2019 zaktualizowane przez: Joanne Kurtzberg, MD
Niniejsze badanie jest prospektywnym badaniem fazy I dotyczącym bezpieczeństwa dożylnego wlewu krwi pępowinowej rodzeństwa u 15 dzieci w wieku od 1 do 6 lat z mózgowym porażeniem dziecięcym (CP). Wszyscy pacjenci będą leczeni komórkami krwi pępowinowej rodzeństwa. Pierwsze sześć otrzyma komórki krwi pępowinowej od rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA. Następujących dziewięciu pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od niedopasowanego HLA (zgodność ≥3/6) lub dopasowanego rodzeństwa. Czas udziału w badaniu wyniesie 6 miesięcy od momentu podania krwi pępowinowej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest prospektywnym, otwartym badaniem fazy I, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa infuzji krwi pępowinowej pojedynczego allogenicznego rodzeństwa u małych dzieci z porażeniem mózgowym. Do udziału kwalifikują się dzieci w wieku od jednego do sześciu lat z niepowikłanym mózgowym porażeniem dziecięcym i dostępną dopasowaną HLA lub haploidentyczną, kwalifikowaną jednostką krwi pępowinowej rodzeństwa. Wszyscy uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny alogenicznej krwi pępowinowej rodzeństwa. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani wstępnej ocenie klinicznej w celu zweryfikowania diagnozy porażenia mózgowego i określenia kwalifikowalności. Głównym punktem końcowym jest bezpieczeństwo, dla którego oceniane będą ostre reakcje na wlew, a także częstość występowania zakażeń i choroby przeszczep przeciw gospodarzowi. Opisane poniżej funkcjonalne wskaźniki wyników zostaną ocenione na początku i sześć miesięcy po wlewie krwi pępowinowej rodzeństwa i opisane.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥12 miesięcy i ≤ 6 lat w momencie infuzji CB.
  2. Diagnoza: mózgowe porażenie dziecięce z diplegią, hemiplegią lub tetraplegią.

  3. Stan wydajności:

    • Obustronne porażenie mózgowe (diplegia lub quadraplegia):

    Klasyfikacja funkcji motoryki dużej Poziomy punktacji II - IV lub Klasyfikacja funkcji motoryki dużej Poziom punktacji I, wiek ≥ 2 lata

    • Hemiplegia: Klasyfikacja funkcji motorycznych dużych Poziomy punktacji II - IV lub minimalne możliwości funkcjonalne w zajętej kończynie górnej. Osoba sklasyfikowana jako GMFCS poziom I ze znacznym upośledzeniem kończyny górnej będzie kwalifikować się, jeśli dotknięta kończyna górna będzie używana wyłącznie jako pomoc.
  4. Przegląd obrazowania mózgu (uzyskanego w ramach standardowej opieki przed włączeniem do badania) nie sugeruje choroby genetycznej ani wady rozwojowej mózgu.
  5. Odpowiednio dopasowana jednostka CB dawcy rodzeństwa (szczegóły dotyczące dopasowania znajdują się w części 6.2) dostępna w prywatnym lub publicznym banku krwi pępowinowej z minimalną całkowitą dawką komórek jądrzastych wynoszącą ≥ 2,5 x 107 komórek/kg.
  6. Zgoda upoważnionego przedstawiciela prawnego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Dostępna kwalifikowana autologiczna jednostka krwi pępowinowej
  2. Autyzm i zaburzenia ze spektrum autyzmu bez niepełnosprawności ruchowej.
  3. Hipsarytmia.
  4. Nieuleczalne napady padaczkowe powodujące encefalopatię padaczkową.
  5. Dowód na postępującą chorobę neurologiczną.
  6. Ma aktywną, niekontrolowaną infekcję ogólnoustrojową lub udokumentowany status HIV+.
  7. Znana choroba genetyczna lub fenotypowy dowód choroby genetycznej w badaniu fizykalnym.
  8. Współistniejąca genetyczna lub nabyta choroba lub choroby współistniejące, które mogą wymagać przyszłego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  9. Wymaga wspomagania wentylacji, w tym respiratora domowego, CPAP, BiPAP lub dodatkowego tlenu.
  10. Zaburzenia czynności nerek lub wątroby, określone na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl i/lub stężenia bilirubiny całkowitej >1,3 mg/dl, z wyjątkiem pacjentów z rozpoznaną chorobą Gilberta.
  11. Możliwa immunosupresja, zdefiniowana jako WBC <3000 komórek/ml lub bezwzględna liczba limfocytów (ALC) poniżej normy dla wieku z nieprawidłowymi podgrupami limfocytów T.
  12. Stan zdrowia pacjenta nie pozwala na bezpieczną podróż.
  13. Wcześniej otrzymał jakąkolwiek formę terapii komórkowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Dopasowana spokrewniona krew pępowinowa
Sześciu pacjentów otrzyma infuzję komórek krwi pępowinowej rodzeństwa o dopasowanym HLA.
Biologiczny: krew pępowinowa rodzeństwa
Wszyscy pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję allogenicznej krwi pępowinowej rodzeństwa. Pierwszych sześciu pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA. Następujących 9 pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od niedopasowanego HLA (zgodność ≥3/6) lub dopasowanego rodzeństwa. Sześciu z 15 pacjentów musi być leczonych haplo-identycznym rodzeństwem CB. Czas trwania udziału w badaniu wyniesie sześć miesięcy od momentu podania CB.
Eksperymentalny: Niedopasowana spokrewniona krew pępowinowa
Dziewięciu pacjentów otrzyma infuzję niedopasowanych HLA (zgodność ≥ 3/6) lub dopasowanych komórek krwi pępowinowej rodzeństwa.
Biologiczny: krew pępowinowa rodzeństwa
Wszyscy pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję allogenicznej krwi pępowinowej rodzeństwa. Pierwszych sześciu pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA. Następujących 9 pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od niedopasowanego HLA (zgodność ≥3/6) lub dopasowanego rodzeństwa. Sześciu z 15 pacjentów musi być leczonych haplo-identycznym rodzeństwem CB. Czas trwania udziału w badaniu wyniesie sześć miesięcy od momentu podania CB.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena reakcji na infuzję, infekcji, choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi lub innych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest bezpieczeństwo, które zostanie ocenione poprzez ocenę częstości występowania ostrych reakcji na wlew, infekcji, choroby przeszczep przeciw gospodarzowi.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena poprawy funkcji motoryki dużej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena poprawy funkcji motoryki dużej za pomocą zwalidowanych narzędzi.
6 miesięcy
Ocena poprawy funkcji motorycznych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena funkcji motorycznych za pomocą zatwierdzonych narzędzi.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Joanne Kurtzberg, MD

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Jessica Sun, MD, Duke University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 grudnia 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Pro00065043

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami