Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvio allogeenisten napanuoraveren infuusioiden turvallisuudesta lapsilla, joilla on aivovamma

maanantai 2. joulukuuta 2019 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD
Tämä tutkimus on yksipaikkainen, vaihe I, prospektiivinen tutkimus suonensisäisen napanuoraveren infuusion turvallisuudesta 15:lle 1–6-vuotiaalle lapselle, joilla on aivovamma (CP). Kaikkia koehenkilöitä hoidetaan sisarusten napanuoraverisoluilla. Ensimmäiset kuusi saavat napanuoraverisoluja HLA-yhteensopivalta sisarukselta. Seuraavat yhdeksän koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-vastaavasta (≥3/6) tai vastaavasta sisaruksesta. Tutkimukseen osallistumisen kesto on kuusi kuukautta napanuoraveren infuusion alkamisesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen I, prospektiivinen, avoin tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan yhden allogeenisen sisaruksen napanuoraveren infuusion turvallisuutta pienillä lapsilla, joilla on aivohalvaus. 1–6-vuotiaat lapset, joilla on komplisoitumaton aivohalvaus ja saatavilla HLA-vastaava tai haploidenttinen, pätevä sisarus napanuoraveren yksikkö, voivat osallistua. Kaikki osallistujat saavat yhden suonensisäisen infuusion allogeenista sisarusten napanuoraverta. Kaikille osallistujille tehdään alustava kliininen arviointi aivohalvauksen diagnoosin varmistamiseksi ja kelpoisuuden määrittämiseksi. Pääasiallinen päätetapahtuma on turvallisuus, jonka osalta arvioidaan akuutit infuusioreaktiot sekä infektioiden ja käänteishyljintäsairauden ilmaantuvuus. Alla kuvatut toiminnalliset tulosmittaukset arvioidaan lähtötilanteessa ja kuusi kuukautta sisarusten napanuoraveren infuusion jälkeen ja kuvataan.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
15

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥12 kuukautta ja ≤ 6 vuotta CB-infuusion aikaan.
  2. Diagnoosi: Aivohalvaus, johon liittyy diplegiaa, hemiplegiaa tai quadriplegiaa.

  3. Suorituskyky:

    • Kahdenvälinen aivovamma (diplegia tai quadraplegia):

    Bruttomoottoritoimintojen luokituspisteiden tasot II - IV tai kokonaismoottoritoimintojen luokituspisteiden taso I, ikä ≥ 2 vuotta

    • Hemiplegia: motorisen kokonaistoiminnan luokitus Pisteet II - IV tai minimaaliset toimintakyvyt sairastuneessa yläraajassa. GMFCS-tason I koehenkilö, jolla on merkittävä yläraajojen vajaatoiminta, on kelvollinen, jos sairastavaa yläraajaa käytetään vain apuvälineenä.
  4. Aivojen kuvantamisen tarkastelu (saatu hoidon vakiona ennen tutkimukseen tuloa) ei viittaa geneettiseen tilaan tai aivojen epämuodostumaan.
  5. Sopivasti yhteensopiva sisarusten luovuttajan CB-yksikkö (katso kohta 6.2 täsmäävien yksityiskohtien saamiseksi) saatavilla yksityisestä tai julkisesta napanuoraveripankista, jonka tumallisten solujen kokonaisannos on vähintään ≥ 2,5 x 107 solua/kg.
  6. Laillisen valtuutetun edustajan suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Saatavilla pätevä autologinen napanuoraveriyksikkö
  2. Autismi ja autismin kirjon häiriöt ilman motorisia vammoja.
  3. Hypsarrytmia.
  4. Käsittämättömät kohtaukset, jotka aiheuttavat epileptistä enkefalopatiaa.
  5. Todisteet etenevästä neurologisesta sairaudesta.
  6. Hänellä on aktiivinen, hallitsematon systeeminen infektio tai dokumentoitu HIV+-status.
  7. Tunnettu geneettinen sairaus tai fenotyyppinen näyttö geneettisestä sairaudesta fyysisessä tarkastuksessa.
  8. Samanaikainen geneettinen tai hankittu sairaus tai samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat edellyttää tulevaa allogeenista kantasolusiirtoa.
  9. Vaatii hengitystukea, mukaan lukien kodin ventilaattori, CPAP, BiPAP tai lisähappi.
  10. Munuaisten tai maksan vajaatoiminta määritettynä seerumin kreatiniinilla > 1,5 mg/dl ja/tai kokonaisbilirubiinilla > 1,3 mg/dl paitsi potilailla, joilla on tunnettu Gilbertin tauti.
  11. Mahdollinen immunosuppressio, joka määritellään valkosolujen alle 3 000 solua/ml tai absoluuttisena lymfosyyttimääränä (ALC) alle normaalin iän ja epänormaaleja T-solujen alaryhmiä.
  12. Potilaan terveydentila ei salli turvallista matkustamista.
  13. Aiemmin saanut kaikenlaista soluterapiaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Vastaava napanuoraveri
Kuusi koehenkilöä saa infuusion HLA-sovitetuista sisaruksista napanuoran verisoluista.
Biologinen: sisaruksen napanuoran verta
Kaikki koehenkilöt saavat yhden infuusion allogeenistä sisarusten napanuoraverta. Ensimmäiset kuusi koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-yhteensopivalta sisarukselta. Seuraavat 9 koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-vastaavasta (≥3/6) tai vastaavasta sisaruksesta. Kuusi 15 koehenkilöstä on hoidettava haplo-identtisellä sisarus-CB:llä. Tutkimukseen osallistumisen kesto on kuusi kuukautta CB-infuusion alkamisesta.
Kokeellinen: Yhteensopimaton napanuoraveri
Yhdeksän koehenkilöä saa infuusion HLA:n kanssa yhteensopimattomista (≥ 3/6 vastaavuudesta) tai yhteensopivista sisaruksista napanuoran verisoluista.
Biologinen: sisaruksen napanuoran verta
Kaikki koehenkilöt saavat yhden infuusion allogeenistä sisarusten napanuoraverta. Ensimmäiset kuusi koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-yhteensopivalta sisarukselta. Seuraavat 9 koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-vastaavasta (≥3/6) tai vastaavasta sisaruksesta. Kuusi 15 koehenkilöstä on hoidettava haplo-identtisellä sisarus-CB:llä. Tutkimukseen osallistumisen kesto on kuusi kuukautta CB-infuusion alkamisesta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvio infuusioreaktioiden, infektioiden, käänteishyljintäsairauden tai muiden haittatapahtumien varalta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on turvallisuus, joka arvioidaan arvioimalla akuuttien infuusioreaktioiden, infektioiden ja käänteishyljintäsairauden ilmaantuvuus.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvio motorisen toiminnan parantamisesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Arvio motorisen toiminnan parantumisesta validoitujen työkalujen avulla.
6 kuukautta
Arvio hienomotorisen toiminnan paranemisesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Hienomotorisen toiminnan arviointi validoitujen työkalujen avulla.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Joanne Kurtzberg, MD

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Jessica Sun, MD, Duke University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 2. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 5. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 6. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 4. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 2. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Pro00065043

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia