Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurdering av sikkerheten ved allogene navlestrengsblodinfusjoner hos barn med cerebral parese

2. desember 2019 oppdatert av: Joanne Kurtzberg, MD
Denne studien er et enkelt sted, fase I, prospektiv studie av sikkerheten ved intravenøs infusjon av søskenstrengsblod hos 15 barn i alderen 1-6 år med cerebral parese (CP). Alle forsøkspersoner vil bli behandlet med blodceller fra søskenstreng. De seks første vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-matchet søsken. Følgende ni forsøkspersoner vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søsken. Varigheten av studiedeltakelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for infusjonen av navlestrengsblod.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en fase I, prospektiv, åpen studie designet for å vurdere sikkerheten til en enkelt allogen infusjon av søskenstrengsblod hos små barn med cerebral parese. Barn i alderen ett til seks år med ukomplisert cerebral parese og en tilgjengelig HLA-matchet eller haploidentisk, kvalifisert, søskenledningsblodenhet vil være kvalifisert til å delta. Alle deltakere vil motta en enkelt intravenøs infusjon av allogent søskensnorsblod. Alle deltakere vil ha en innledende klinisk evaluering for å verifisere diagnosen cerebral parese og avgjøre kvalifisering. Hovedendepunktet er sikkerhet, hvor akutte infusjonsreaksjoner samt forekomst av infeksjoner og graft versus host sykdom vil bli vurdert. Funksjonelle utfallsmål, beskrevet nedenfor, vil bli vurdert ved baseline og seks måneder etter infusjon av søskenledningsblod og beskrevet.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
15

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥12 måneder og ≤ 6 år på tidspunktet for CB-infusjon.
  2. Diagnose: Cerebral parese med diplegi, hemiplegi eller quadriplegi.

  3. Ytelsesstatus:

    • Bilateral cerebral parese (diplegi eller quadraplegia):

    Bruttomotorisk funksjonsklassifiseringsscore nivå II - IV, eller grovmotorisk funksjonsklassifiseringsscore nivå I, alder ≥ 2 år

    • Hemiplegi: Gross Motor Function Classification Score nivåer II - IV eller minimal funksjonsevne i den berørte øvre ekstremitet. Et forsøksperson klassifisert som GMFCS-nivå I med betydelig svekkelse av øvre ekstremiteter vil være kvalifisert dersom den berørte øvre ekstremitet kun brukes som assistanse.
  4. Gjennomgang av hjerneavbildning (oppnådd som standardbehandling før studiestart) antyder ikke en genetisk tilstand eller hjernemisdannelse.
  5. Passende avstemt søskendonor-CB-enhet (se avsnitt 6.2 for samsvarende detaljer) tilgjengelig i en privat eller offentlig navlestrengsblodbank med en minimum total kjernecelledose på ≥ 2,5 x 107 celler/kilogram.
  6. Samtykke fra juridisk autorisert representant.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilgjengelig kvalifisert autolog navlestrengsblodenhet
  2. Autisme og autistiske spektrumforstyrrelser uten motorisk funksjonshemming.
  3. Hypsarytmi.
  4. Intraktable anfall som forårsaker epileptisk encefalopati.
  5. Bevis på en progressiv nevrologisk sykdom.
  6. Har en aktiv, ukontrollert systemisk infeksjon eller dokumentasjon på HIV+-status.
  7. Kjent genetisk sykdom eller fenotypisk bevis på en genetisk sykdom ved fysisk undersøkelse.
  8. Samtidig genetisk eller ervervet sykdom eller komorbiditet(er) som kan kreve en fremtidig allogen stamcelletransplantasjon.
  9. Krever ventilasjonsstøtte, inkludert hjemmeventilator, CPAP, BiPAP eller ekstra oksygen.
  10. Nedsatt nyre- eller leverfunksjon som bestemt av serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL bortsett fra hos pasienter med kjent Gilberts sykdom.
  11. Mulig immunsuppresjon, definert som WBC <3000 celler/ml eller absolutt lymfocyttantall (ALC) under normalen for alder med unormale T-celleundergrupper.
  12. Pasientens medisinske tilstand tillater ikke sikker reise.
  13. Tidligere mottatt noen form for cellulær terapi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Matchet beslektet navlestrengsblod
Seks forsøkspersoner vil motta en infusjon av HLA-matchede søskennavlestrengsblodceller.
Biologisk: søskennavlestrengsblod
Alle forsøkspersoner vil få en enkelt infusjon av allogent søskenblod. De første seks forsøkspersonene vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-matchet søsken. Følgende 9 forsøkspersoner vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søsken. Seks av de 15 forsøkspersonene må behandles med haplo-identisk søsken-CB. Varigheten av studiedeltakelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for CB-infusjon.
Eksperimentell: Mismatchende relatert navlestrengsblod
Ni forsøkspersoner vil få en infusjon av HLA-mismatchede (≥3/6 match) eller matchede søskennavlestrengsblodceller.
Biologisk: søskennavlestrengsblod
Alle forsøkspersoner vil få en enkelt infusjon av allogent søskenblod. De første seks forsøkspersonene vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-matchet søsken. Følgende 9 forsøkspersoner vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søsken. Seks av de 15 forsøkspersonene må behandles med haplo-identisk søsken-CB. Varigheten av studiedeltakelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for CB-infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering for infusjonsreaksjoner, infeksjoner, graft versus host sykdom eller andre bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
Det primære endepunktet for denne studien er sikkerhet som vil bli evaluert ved å vurdere forekomsten av akutte infusjonsreaksjoner, infeksjoner, graft versus host sykdom.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering for bedring av grovmotorisk funksjon
Tidsramme: 6 måneder
Vurdering av forbedring i grovmotorisk funksjon ved bruk av validerte verktøy.
6 måneder
Vurdering for forbedring av finmotorisk funksjon
Tidsramme: 6 måneder
Vurdering av finmotorisk funksjon ved bruk av validerte verktøy.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Joanne Kurtzberg, MD

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Jessica Sun, MD, Duke University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. november 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
6. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. desember 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • Pro00065043

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger