Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost BCX7353 k prevenci záchvatů angioedému u subjektů s dědičným angioedémem (APeX-1)

3. března 2021 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dávkově rozložená, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky BCX7353 jako preventivní léčby ke snížení frekvence útoků u pacientů s dědičným angioedémem

Tato třídílná studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost perorální léčby BCX7353 při prevenci záchvatů angioedému u subjektů s hereditárním angioedémem (HAE). V části 1 studie budou způsobilí jedinci randomizováni tak, aby dostávali perorální BCX7353 nebo placebo po dobu 4 týdnů. Za předpokladu úspěšného dokončení části 1 budou další subjekty randomizovány v části 2 k jedné ze 2 nižších dávek BCX7353 nebo placeba. Část 3 zařadí další subjekty do jedné ze tří dávek BCX7353 nebo placeba. Studie bude porovnávat počet akutních záchvatů v každé léčebné skupině, stejně jako řadu dalších klinických a farmakologických výsledků a bezpečnost a snášenlivost každé dávky BCX7353 ve srovnání s placebem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
75

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
      • Campbelltown, Austrálie
  • Dánsko
      • Odense, Dánsko
  • Itálie
      • Milano, Itálie
      • Padova, Itálie
      • Salerno, Itálie
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
  • Německo
      • Berlin, Německo
      • Frankfurt, Německo
      • Ulm, Německo
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko
      • Vienna, Rakousko
  • Severní Makedonie
      • Skopje, Severní Makedonie
  • Spojené království
      • Brimingham, Spojené království
      • Bristol, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Oxford, Spojené království
      • Southampton, Spojené království
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
      • Madrid, Španělsko
      • Sevilla, Španělsko
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza HAE typu I nebo II
  • Zdokumentované útoky HAE v rámci definovaného kalendářního období
  • Přístup k lékům na akutní záchvaty
  • Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži musí používat účinnou antikoncepci

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Jakýkoli klinický stav nebo anamnéza, která by narušovala bezpečnost subjektu nebo schopnost účastnit se studie
  • Použití C1INH, androgenů nebo kyseliny tranexamové k profylaxi záchvatů HAE
  • Anamnéza nebo současné zneužívání alkoholu nebo drog
  • Infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo HIV
  • Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léků v současné době nebo během posledních 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Část 1: BCX7353 350 mg jednou denně
BCX7353 tobolky, dávka 350 mg podávaná jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: BCX7353
Plazmatický inhibitor kalikreinu
EXPERIMENTÁLNÍ: Části 2 a 3: BCX7353 250 mg jednou denně
BCX7353 tobolky, dávka 250 mg podávaná jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: BCX7353
Plazmatický inhibitor kalikreinu
EXPERIMENTÁLNÍ: Části 2 a 3: BCX7353 125 mg jednou denně
BCX7353 tobolky, dávka 125 mg podávaná jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: BCX7353
Plazmatický inhibitor kalikreinu
PLACEBO_COMPARATOR: Části 1, 2 a 3: Placebo
Placebo kapsle, podávané jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: Placebo
EXPERIMENTÁLNÍ: Část 3: BCX7353 62,5 mg jednou denně
BCX7353 tobolky, dávka 62,5 mg podávaná jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: BCX7353
Plazmatický inhibitor kalikreinu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet potvrzených HAE útoků
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Účinnost byla hodnocena počtem akutních záchvatů angioedému. Aby bylo zajištěno, že při přijímání údajů o útocích hlášených subjektem byla použita konzistentní objektivní hodnocení, posoudila skupina odborných lékařů v léčbě pacientů s HAE všechny útoky hlášené subjektem před jejich zahrnutím do primárních analýz účinnosti.
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Podíl subjektů, které byly bez HAE útoku během celého období dávkování
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Posouzení podílu subjektů, které neměly žádné záchvaty HAE během celého dávkovacího období
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet potvrzených abdominálních záchvatů HAE
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Předem specifikovaný sekundární cíl analyzoval potvrzené ataky podle anatomické lokalizace; abdominální záchvaty HAE zahrnovaly jakékoli břišní příznaky (tj. otok žaludku/střeva nebo jakékoli příznaky nevolnosti, zvracení nebo bolesti břicha)
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Počet potvrzených periferních útoků HAE
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Předem specifikovaný sekundární cíl analyzoval potvrzené ataky podle anatomické lokalizace; periferní záchvaty zahrnovaly jakékoli pouze s periferními příznaky (tj. periferní otok nebo erythema marginatum).
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Útoky HAE vyžadující léčbu
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Předem specifikovaný sekundární cíl analyzoval počet záchvatů vyžadujících léčbu akutní medikací HAE (Berinert, Firazyr, Cinryze nebo Ruconest)
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Aktivita onemocnění HAE – modifikované skóre aktivity angioedému
Časové okno: Doba léčení 28 dní + 1 den
Aktivita nemoci (tj. závažnost onemocnění) byla hodnocena pomocí modifikovaného skóre aktivity angioedému (AAS). Relevantním koncovým bodem pro tuto studii bylo celkové modifikované skóre AAS, definované jako součet jednotlivých skóre pro 4 domény AAS (denní aktivity, vzhled, fyzické nepohodlí a celková závažnost) pro všechny ataky hlášené subjektem hlášené během období léčby. Skóre jednotlivých domén vycházelo z odpovědí na otázky, z nichž každá měla 4 možné odpovědi se skóre 0–3 (0 – žádný dopad; 1–3 – zvyšující se úrovně dopadu). Celkové upravené skóre AAS na útok se může pohybovat od 0 do 12; nižší skóre a vyšší skóre představují nižší a vyšší aktivity onemocnění. Nicméně celkové celkové modifikované skóre AAS hlášené pro tuto studii zahrnovalo celkové skóre všech útoků hlášených subjektem, proto byla horní hranice rozmezí specifická pro subjekt. Statistická analýza celkových modifikovaných skóre AAS pro období léčby je uvedena níže.
Doba léčení 28 dní + 1 den
Angioedém Kvalita života (AE-QoL)
Časové okno: Subjektem dokončená AE-QoL byla podávána na začátku (den 1) a v den 29
Kvalita života (QoL) specifická pro hereditární angioedém (HAE) byla hodnocena na začátku a 29. den pomocí dotazníku (tj. AE-QoL) skládající se ze 17 otázek, které pokrývaly 4 oblasti (fungování, únava/nálada, strach/styd a výživa). Každá otázka AE-QoL měla 5 možností odpovědi (skóre 1-5), přičemž nižší a vyšší skóre indikovalo menší a větší nepříznivý dopad. Skóre pro jednotlivé subjekty pro každou doménu bylo vypočítáno pomocí vhodného skórovacího algoritmu aplikovaného na skóre odpovědi na otázku pro každou doménu. Celkové skóre na subjekt (včetně všech 4 domén) bylo podobně vypočítáno pomocí skóre odpovědí na otázky pro všech 17 otázek. Výstupy z skórovacího algoritmu byly normalizovány na stupnici od 0 (menší nepříznivý dopad) do 100 (nejvíce nepříznivý dopad). Statistická analýza změny celkového skóre AE-QoL od výchozí hodnoty do dne 29 je uvedena níže.
Subjektem dokončená AE-QoL byla podávána na začátku (den 1) a v den 29
DASS (škály deprese, úzkosti a stresu)
Časové okno: DASS byl podáván na začátku (den 1), den 14 a den 29.
Škála deprese, úzkosti a stresu (DASS) byla použita k měření negativních emočních stavů deprese, úzkosti a stresu. Toto hodnocení bylo založeno na dotazníku DASS podávaném na začátku, 14. a 29. den. Dotazník se skládal ze 3 škál DASS (deprese, úzkost a stres) obsahující 14 položek, každou na škále od 0 do 3 (0, se mě vůbec netýkalo; 1 se na mě vztahovala do určité míry/někdy; 2 se na mě vztahovalo do značné míry/značnou část času; 3 se na mě vztahovalo velmi nebo většinou). Skóre pro jednotlivé subjekty pro škály deprese, úzkosti a stresu bylo získáno sečtením skóre pro příslušné položky dotazníku pro příslušnou kategorii. Celkové skóre DASS bylo poté odvozeno jako součet 3 jednotlivých škál a pohybovalo se od 0 do 126. Vyšší a nižší celkové skóre jsou spojeny s větším a menším nepříznivým dopadem. Statistická analýza změny celkového skóre DASS od základní hodnoty do dne 29 je uvedena níže.
DASS byl podáván na začátku (den 1), den 14 a den 29.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. srpna 2016

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. března 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BCX7353-203

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení