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Efficacia e sicurezza di BCX7353 per prevenire attacchi di angioedema in soggetti con angioedema ereditario (APeX-1)

3 marzo 2021 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio variabile, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di BCX7353 come trattamento preventivo per ridurre la frequenza degli attacchi in soggetti con angioedema ereditario

Questo studio in 3 parti valuterà la sicurezza e l'efficacia di un trattamento orale, BCX7353, nella prevenzione degli attacchi di angioedema in soggetti con angioedema ereditario (HAE). Nella Parte 1 dello studio, i soggetti idonei saranno randomizzati a ricevere BCX7353 orale o placebo per 4 settimane. Supponendo che la Parte 1 abbia completato con successo, ulteriori soggetti saranno randomizzati nella Parte 2 a una delle 2 dosi inferiori di BCX7353 o placebo. La parte 3 arruolerà ulteriori soggetti in una delle tre dosi di BCX7353 o placebo. Lo studio confronterà il numero di attacchi acuti in ciascun gruppo di trattamento, nonché una serie di altri risultati clinici e farmacologici, e la sicurezza e la tollerabilità di ciascuna dose di BCX7353 rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
75

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Campbelltown, Australia
  • Austria
      • Graz, Austria
      • Vienna, Austria
  • Canada
      • Quebec City, Canada
      • Toronto, Canada
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca
  • Germania
      • Berlin, Germania
      • Frankfurt, Germania
      • Ulm, Germania
  • Italia
      • Milano, Italia
      • Padova, Italia
      • Salerno, Italia
  • Macedonia del Nord
      • Skopje, Macedonia del Nord
  • Regno Unito
      • Brimingham, Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito
      • Southampton, Regno Unito
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
      • Madrid, Spagna
      • Sevilla, Spagna
  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Una diagnosi clinica di HAE di tipo I o II
  • Attacchi HAE documentati entro un periodo di calendario definito
  • Accesso ai farmaci per attacchi acuti
  • Le donne sessualmente attive in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare una contraccezione efficace

Criteri chiave di esclusione:

  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Qualsiasi condizione clinica o anamnesi che possa interferire con la sicurezza o la capacità del soggetto di partecipare allo studio
  • Uso di C1INH, androgeni o acido tranexamico per la profilassi degli attacchi di HAE
  • Storia o attuale abuso di alcol o droghe
  • Infezione da epatite B, epatite C o HIV
  • - Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci attualmente o negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Parte 1: BCX7353 350 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule, dose da 350 mg somministrata una volta al giorno per 28 giorni
Droga: BCX7353
Inibitore della callicreina plasmatica
SPERIMENTALE: Parti 2 e 3: BCX7353 250 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule, dose da 250 mg somministrata una volta al giorno per 28 giorni
Droga: BCX7353
Inibitore della callicreina plasmatica
SPERIMENTALE: Parti 2 e 3: BCX7353 125 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule, dose da 125 mg somministrata una volta al giorno per 28 giorni
Droga: BCX7353
Inibitore della callicreina plasmatica
PLACEBO_COMPARATORE: Parti 1, 2 e 3: Placebo
Capsule di placebo, somministrate una volta al giorno per 28 giorni
Droga: Placebo
SPERIMENTALE: Parte 3: BCX7353 62,5 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule, dose da 62,5 mg somministrata una volta al giorno per 28 giorni
Droga: BCX7353
Inibitore della callicreina plasmatica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi HAE confermati
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
L'efficacia è stata valutata dal numero di attacchi di angioedema acuto. Per garantire che siano state utilizzate valutazioni coerenti e obiettive nell'accettare i dati sugli attacchi segnalati dal soggetto, un gruppo di medici esperti nel trattamento dei pazienti affetti da HAE ha giudicato tutti gli attacchi segnalati dal soggetto prima della loro inclusione nelle analisi di efficacia primaria.
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Proporzione di soggetti che erano liberi da attacchi di HAE durante l'intero periodo di somministrazione
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Valutazione della percentuale di soggetti che non hanno avuto attacchi di HAE durante l'intero periodo di somministrazione
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi di HAE addominale confermati
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Un endpoint secondario prespecificato ha analizzato gli attacchi confermati in base alla posizione anatomica; gli attacchi di HAE addominale includevano qualsiasi sintomo addominale (es. gonfiore allo stomaco/intestino o qualsiasi sintomo di nausea, vomito o dolore addominale)
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Numero di attacchi HAE periferici confermati
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Un endpoint secondario prespecificato ha analizzato gli attacchi confermati in base alla posizione anatomica; gli attacchi periferici includevano solo quelli con sintomi periferici (es. gonfiore periferico o eritema marginato).
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Attacchi di HAE che richiedono un trattamento
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Un endpoint secondario prespecificato ha analizzato il numero di attacchi che richiedono un trattamento con farmaci per l'HAE acuto (Berinert, Firazyr, Cinryze o Ruconest)
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Attività della malattia HAE - Punteggio di attività dell'angioedema modificato
Lasso di tempo: Periodo di trattamento di 28 giorni + 1 giorno
Attività della malattia (es. gravità della malattia) è stata valutata utilizzando un Angioedema Activity Score (AAS) modificato. L'endpoint rilevante per questo studio era il punteggio totale AAS modificato, definito come la somma dei punteggi individuali per 4 domini AAS (attività quotidiane, aspetto, disagio fisico e gravità complessiva) per tutti gli attacchi segnalati dal soggetto durante il periodo di trattamento. I punteggi dei domini individuali erano basati sulle risposte alle domande, ciascuna delle quali aveva 4 possibili risposte con punteggio 0-3 (0 - nessun impatto; 1-3 - livelli di impatto crescenti). Il punteggio AAS modificato totale per attacco potrebbe variare da 0 a 12; punteggi più bassi e punteggi più alti rappresentano rispettivamente attività della malattia più basse e più alte. Tuttavia, il punteggio AAS modificato totale complessivo riportato per questo studio includeva i punteggi totali per tutti gli attacchi segnalati dal soggetto, pertanto il limite superiore dell'intervallo era specifico per soggetto. L'analisi statistica dei punteggi AAS modificati totali per il periodo di trattamento è presentata di seguito.
Periodo di trattamento di 28 giorni + 1 giorno
Angioedema Qualità della vita (AE-QoL)
Lasso di tempo: L'AE-QoL completato dal soggetto è stato somministrato al basale (giorno 1) e al giorno 29
La qualità della vita (QoL) specifica per l'angioedema ereditario (HAE) è stata valutata al basale e al giorno 29 mediante un questionario (es. AE-QoL) composto da 17 domande che abbracciavano 4 domini (funzionamento, affaticamento/umore, paura/vergogna e alimentazione). Ogni domanda AE-QoL aveva 5 opzioni di risposta (punteggio 1-5), con punteggi più bassi e più alti che indicavano rispettivamente un impatto minore e più negativo. I punteggi per soggetto per ciascun dominio sono stati calcolati utilizzando l'algoritmo di punteggio appropriato applicato ai punteggi di risposta alla domanda per ciascun dominio. I punteggi totali per soggetto (inclusi tutti e 4 i domini) sono stati calcolati in modo simile utilizzando i punteggi delle risposte alle domande per tutte le 17 domande. I risultati dell'algoritmo di punteggio sono stati normalizzati su una scala che va da 0 (impatto negativo minore) a 100 (impatto negativo maggiore). L'analisi statistica della variazione del punteggio totale AE-QoL dal basale al giorno 29 è presentata di seguito.
L'AE-QoL completato dal soggetto è stato somministrato al basale (giorno 1) e al giorno 29
DASS (Depressione, ansia e scale di stress)
Lasso di tempo: Il DASS è stato somministrato al basale (giorno 1), giorno 14 e giorno 29.
La Depression, Anxiety & Stress Scale (DASS) è stata utilizzata per misurare gli stati emotivi negativi di depressione, ansia e stress. Questa valutazione si basava su un questionario DASS somministrato al basale, giorno 14 e giorno 29. Il questionario consisteva in 3 scale DASS (depressione, ansia e stress) contenenti 14 item ciascuna su una scala da 0 a 3 (0, non mi riguardava affatto; 1, mi applicava in una certa misura/alcune volte; 2, applicato a me in misura considerevole/una buona parte del tempo; 3, applicato a me molto o la maggior parte del tempo). I punteggi per soggetto per le scale di depressione, ansia e stress sono stati ottenuti sommando i punteggi per gli elementi del questionario appropriati per la rispettiva categoria. I punteggi DASS totali sono stati quindi ricavati come somma delle 3 scale individuali e variavano da 0 a 126. Punteggi totali più alti e più bassi sono associati rispettivamente a un impatto negativo maggiore e minore. L'analisi statistica della variazione totale del punteggio DASS dal basale al giorno 29 è presentata di seguito.
Il DASS è stato somministrato al basale (giorno 1), giorno 14 e giorno 29.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 agosto 2016

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 marzo 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BCX7353-203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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