Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost BCX7353 k prevenci záchvatů angioedému u subjektů s dědičným angioedémem (APeX-1)

3. března 2021 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dávkově rozložená, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky BCX7353 jako preventivní léčby ke snížení frekvence útoků u pacientů s dědičným angioedémem

Tato třídílná studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost perorální léčby BCX7353 při prevenci záchvatů angioedému u subjektů s hereditárním angioedémem (HAE). V části 1 studie budou způsobilí jedinci randomizováni tak, aby dostávali perorální BCX7353 nebo placebo po dobu 4 týdnů. Za předpokladu úspěšného dokončení části 1 budou další subjekty randomizovány v části 2 k jedné ze 2 nižších dávek BCX7353 nebo placeba. Část 3 zařadí další subjekty do jedné ze tří dávek BCX7353 nebo placeba. Studie bude porovnávat počet akutních záchvatů v každé léčebné skupině, stejně jako řadu dalších klinických a farmakologických výsledků a bezpečnost a snášenlivost každé dávky BCX7353 ve srovnání s placebem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

75

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
      • Campbelltown, Austrálie
  • Dánsko
      • Odense, Dánsko
  • Itálie
      • Milano, Itálie
      • Padova, Itálie
      • Salerno, Itálie
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
  • Německo
      • Berlin, Německo
      • Frankfurt, Německo
      • Ulm, Německo
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko
      • Vienna, Rakousko
  • Severní Makedonie
      • Skopje, Severní Makedonie
  • Spojené království
      • Brimingham, Spojené království
      • Bristol, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Oxford, Spojené království
      • Southampton, Spojené království
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
      • Madrid, Španělsko
      • Sevilla, Španělsko
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza HAE typu I nebo II
  • Zdokumentované útoky HAE v rámci definovaného kalendářního období
  • Přístup k lékům na akutní záchvaty
  • Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži musí používat účinnou antikoncepci

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Jakýkoli klinický stav nebo anamnéza, která by narušovala bezpečnost subjektu nebo schopnost účastnit se studie
  • Použití C1INH, androgenů nebo kyseliny tranexamové k profylaxi záchvatů HAE
  • Anamnéza nebo současné zneužívání alkoholu nebo drog
  • Infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo HIV
  • Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léků v současné době nebo během posledních 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Část 1: BCX7353 350 mg jednou denně
BCX7353 tobolky, dávka 350 mg podávaná jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: BCX7353
Plazmatický inhibitor kalikreinu
EXPERIMENTÁLNÍ: Části 2 a 3: BCX7353 250 mg jednou denně
BCX7353 tobolky, dávka 250 mg podávaná jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: BCX7353
Plazmatický inhibitor kalikreinu
EXPERIMENTÁLNÍ: Části 2 a 3: BCX7353 125 mg jednou denně
BCX7353 tobolky, dávka 125 mg podávaná jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: BCX7353
Plazmatický inhibitor kalikreinu
PLACEBO_COMPARATOR: Části 1, 2 a 3: Placebo
Placebo kapsle, podávané jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: Placebo
EXPERIMENTÁLNÍ: Část 3: BCX7353 62,5 mg jednou denně
BCX7353 tobolky, dávka 62,5 mg podávaná jednou denně po dobu 28 dnů
Lék: BCX7353
Plazmatický inhibitor kalikreinu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet potvrzených HAE útoků
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Účinnost byla hodnocena počtem akutních záchvatů angioedému. Aby bylo zajištěno, že při přijímání údajů o útocích hlášených subjektem byla použita konzistentní objektivní hodnocení, posoudila skupina odborných lékařů v léčbě pacientů s HAE všechny útoky hlášené subjektem před jejich zahrnutím do primárních analýz účinnosti.
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Podíl subjektů, které byly bez HAE útoku během celého období dávkování
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Posouzení podílu subjektů, které neměly žádné záchvaty HAE během celého dávkovacího období
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet potvrzených abdominálních záchvatů HAE
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Předem specifikovaný sekundární cíl analyzoval potvrzené ataky podle anatomické lokalizace; abdominální záchvaty HAE zahrnovaly jakékoli břišní příznaky (tj. otok žaludku/střeva nebo jakékoli příznaky nevolnosti, zvracení nebo bolesti břicha)
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Počet potvrzených periferních útoků HAE
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Předem specifikovaný sekundární cíl analyzoval potvrzené ataky podle anatomické lokalizace; periferní záchvaty zahrnovaly jakékoli pouze s periferními příznaky (tj. periferní otok nebo erythema marginatum).
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Útoky HAE vyžadující léčbu
Časové okno: Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Předem specifikovaný sekundární cíl analyzoval počet záchvatů vyžadujících léčbu akutní medikací HAE (Berinert, Firazyr, Cinryze nebo Ruconest)
Vyšetřovatelé shromáždili data z deníků pacientů od prvního dne dávkování až do dne 29 nebo posledního dne dávkování +24 hodin (období efektivního dávkování).
Aktivita onemocnění HAE – modifikované skóre aktivity angioedému
Časové okno: Doba léčení 28 dní + 1 den
Aktivita nemoci (tj. závažnost onemocnění) byla hodnocena pomocí modifikovaného skóre aktivity angioedému (AAS). Relevantním koncovým bodem pro tuto studii bylo celkové modifikované skóre AAS, definované jako součet jednotlivých skóre pro 4 domény AAS (denní aktivity, vzhled, fyzické nepohodlí a celková závažnost) pro všechny ataky hlášené subjektem hlášené během období léčby. Skóre jednotlivých domén vycházelo z odpovědí na otázky, z nichž každá měla 4 možné odpovědi se skóre 0–3 (0 – žádný dopad; 1–3 – zvyšující se úrovně dopadu). Celkové upravené skóre AAS na útok se může pohybovat od 0 do 12; nižší skóre a vyšší skóre představují nižší a vyšší aktivity onemocnění. Nicméně celkové celkové modifikované skóre AAS hlášené pro tuto studii zahrnovalo celkové skóre všech útoků hlášených subjektem, proto byla horní hranice rozmezí specifická pro subjekt. Statistická analýza celkových modifikovaných skóre AAS pro období léčby je uvedena níže.
Doba léčení 28 dní + 1 den
Angioedém Kvalita života (AE-QoL)
Časové okno: Subjektem dokončená AE-QoL byla podávána na začátku (den 1) a v den 29
Kvalita života (QoL) specifická pro hereditární angioedém (HAE) byla hodnocena na začátku a 29. den pomocí dotazníku (tj. AE-QoL) skládající se ze 17 otázek, které pokrývaly 4 oblasti (fungování, únava/nálada, strach/styd a výživa). Každá otázka AE-QoL měla 5 možností odpovědi (skóre 1-5), přičemž nižší a vyšší skóre indikovalo menší a větší nepříznivý dopad. Skóre pro jednotlivé subjekty pro každou doménu bylo vypočítáno pomocí vhodného skórovacího algoritmu aplikovaného na skóre odpovědi na otázku pro každou doménu. Celkové skóre na subjekt (včetně všech 4 domén) bylo podobně vypočítáno pomocí skóre odpovědí na otázky pro všech 17 otázek. Výstupy z skórovacího algoritmu byly normalizovány na stupnici od 0 (menší nepříznivý dopad) do 100 (nejvíce nepříznivý dopad). Statistická analýza změny celkového skóre AE-QoL od výchozí hodnoty do dne 29 je uvedena níže.
Subjektem dokončená AE-QoL byla podávána na začátku (den 1) a v den 29
DASS (škály deprese, úzkosti a stresu)
Časové okno: DASS byl podáván na začátku (den 1), den 14 a den 29.
Škála deprese, úzkosti a stresu (DASS) byla použita k měření negativních emočních stavů deprese, úzkosti a stresu. Toto hodnocení bylo založeno na dotazníku DASS podávaném na začátku, 14. a 29. den. Dotazník se skládal ze 3 škál DASS (deprese, úzkost a stres) obsahující 14 položek, každou na škále od 0 do 3 (0, se mě vůbec netýkalo; 1 se na mě vztahovala do určité míry/někdy; 2 se na mě vztahovalo do značné míry/značnou část času; 3 se na mě vztahovalo velmi nebo většinou). Skóre pro jednotlivé subjekty pro škály deprese, úzkosti a stresu bylo získáno sečtením skóre pro příslušné položky dotazníku pro příslušnou kategorii. Celkové skóre DASS bylo poté odvozeno jako součet 3 jednotlivých škál a pohybovalo se od 0 do 126. Vyšší a nižší celkové skóre jsou spojeny s větším a menším nepříznivým dopadem. Statistická analýza změny celkového skóre DASS od základní hodnoty do dne 29 je uvedena níže.
DASS byl podáván na začátku (den 1), den 14 a den 29.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2016

První zveřejněno (ODHAD)

18. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCX7353-203

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit