Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av BCX7353 for å forhindre angioødemangrep hos personer med arvelig angioødem (APeX-1)

3. mars 2021 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, dose-varierende, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til BCX7353 som en forebyggende behandling for å redusere hyppigheten av angrep hos personer med arvelig angioødem

Denne 3-delte studien vil evaluere sikkerheten og effekten av en oral behandling, BCX7353, for å forhindre angioødemanfall hos personer med arvelig angioødem (HAE). I del 1 av studien vil kvalifiserte forsøkspersoner bli randomisert til å motta oral BCX7353 eller placebo i 4 uker. Forutsatt vellykket gjennomføring av del 1, vil flere forsøkspersoner bli randomisert i del 2 til en av 2 lavere doser av BCX7353 eller placebo. Del 3 vil registrere flere forsøkspersoner til en av tre doser av BCX7353 eller placebo. Studien vil sammenligne antall akutte angrep i hver behandlingsgruppe, samt en rekke andre kliniske og farmakologiske utfall, og sikkerheten og toleransen for hver dose av BCX7353 sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
75

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Campbelltown, Australia
  • Canada
      • Quebec City, Canada
      • Toronto, Canada
  • Danmark
      • Odense, Danmark
  • Italia
      • Milano, Italia
      • Padova, Italia
      • Salerno, Italia
  • Nord-Makedonia
      • Skopje, Nord-Makedonia
  • Spania
      • Barcelona, Spania
      • Madrid, Spania
      • Sevilla, Spania
  • Storbritannia
      • Brimingham, Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia
      • Southampton, Storbritannia
  • Sveits
      • Zürich, Sveits
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Ulm, Tyskland
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike
      • Vienna, Østerrike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • En klinisk diagnose av HAE type I eller II
  • Dokumenterte HAE-angrep innenfor en definert kalenderperiode
  • Tilgang til akutte angrepsmedisiner
  • Seksuelt aktive kvinner i fertil alder og seksuelt aktive menn må bruke effektiv prevensjon

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Enhver klinisk tilstand eller medisinsk historie som ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien
  • Bruk av C1INH, androgener eller tranexamsyre for profylakse av HAE-anfall
  • Historie om eller nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk
  • Infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV
  • Deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie for øyeblikket eller i løpet av de siste 30 dagene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: FOREBYGGING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Del 1: BCX7353 350 mg én gang daglig
BCX7353 kapsler, 350 mg dose administrert én gang daglig i 28 dager
Legemiddel: BCX7353
Plasma kallikrein-hemmer
EKSPERIMENTELL: Del 2 og 3: BCX7353 250 mg én gang daglig
BCX7353 kapsler, 250 mg dose administrert én gang daglig i 28 dager
Legemiddel: BCX7353
Plasma kallikrein-hemmer
EKSPERIMENTELL: Del 2 og 3: BCX7353 125 mg én gang daglig
BCX7353 kapsler, 125 mg dose administrert én gang daglig i 28 dager
Legemiddel: BCX7353
Plasma kallikrein-hemmer
PLACEBO_COMPARATOR: Del 1, 2 og 3: Placebo
Placebo-kapsler, administrert én gang daglig i 28 dager
Legemiddel: Placebo
EKSPERIMENTELL: Del 3: BCX7353 62,5 mg én gang daglig
BCX7353 kapsler, 62,5 mg dose administrert én gang daglig i 28 dager
Legemiddel: BCX7353
Plasma kallikrein-hemmer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall bekreftede HAE-angrep
Tidsramme: Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).
Effekten ble evaluert ut fra antall akutte angioødemanfall. For å sikre at konsistente, objektive vurderinger ble brukt for å akseptere forsøksrapporterte angrepsdata, dømte et panel av ekspertleger i behandlingen av HAE-pasienter alle forsøksrapporterte angrep før de ble inkludert i primære effektivitetsanalyser.
Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).
Andel forsøkspersoner som var fri for HAE-angrep under hele doseringsperioden
Tidsramme: Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).
Vurdering av andelen forsøkspersoner som ikke hadde noen HAE-anfall under hele doseringsperioden
Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall bekreftede abdominale HAE-anfall
Tidsramme: Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).
Et forhåndsspesifisert sekundært endepunkt analyserte bekreftet angrep etter anatomisk plassering; abdominale HAE-anfall inkluderte eventuelle abdominale symptomer (dvs. hevelse i mage/tarm, eller symptomer på kvalme, oppkast eller magesmerter)
Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).
Antall bekreftede perifere HAE-angrep
Tidsramme: Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).
Et forhåndsspesifisert sekundært endepunkt analyserte bekreftet angrep etter anatomisk plassering; perifere angrep inkluderte bare alle med perifere symptomer (dvs. perifer hevelse eller erythema marginatum).
Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).
HAE-anfall som krever behandling
Tidsramme: Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).
Et forhåndsspesifisert sekundært endepunkt analyserte antall angrep som krever behandling med akutt HAE-medisin (Berinert, Firazyr, Cinryze eller Ruconest)
Etterforskerne samlet inn data fra pasientdagbøker fra første doseringsdag til dag 29 eller siste doseringsdag +24 timer (den effektive doseringsperioden).
HAE Disease Activity - Modifisert angioødem aktivitetspoeng
Tidsramme: 28 dagers behandlingstid + 1 dag
Sykdomsaktivitet (dvs. sykdomsgrad) ble vurdert ved å bruke en modifisert angioødem Activity Score (AAS). Det relevante endepunktet for denne studien var den totale modifiserte AAS-skåren, definert som summen av de individuelle skårene for 4 AAS-domener (daglige aktiviteter, utseende, fysisk ubehag og generell alvorlighetsgrad) for alle forsøksperson-rapporterte angrep rapportert i løpet av behandlingsperioden. Individuelle domenepoeng var basert på svar på spørsmål som hver hadde 4 mulige svar scoret 0-3 (0 - ingen innvirkning; 1-3 - økende grad av innvirkning). Den totale modifiserte AAS-score per angrep kan variere fra 0 til 12; lavere skår og høyere skår representerer henholdsvis lavere og høyere sykdomsaktiviteter. Imidlertid inkluderte den totale totale modifiserte AAS-skåren som ble rapportert for denne studien totalskåren for alle forsøksrapporterte angrep, derfor var den øvre grensen for området fagspesifikk. Den statistiske analysen av de totale modifiserte AAS-skårene for behandlingsperioden er presentert nedenfor.
28 dagers behandlingstid + 1 dag
Angioødem livskvalitet (AE-QoL)
Tidsramme: Den personen fullførte AE-QoL ble administrert ved baseline (dag 1) og på dag 29
Livskvalitet (QoL) spesifikt for arvelig angioødem (HAE) ble vurdert ved baseline og dag 29 av et spørreskjema (dvs. AE-QoL) bestående av 17 spørsmål som spenner over 4 domener (funksjon, tretthet/humør, frykt/skam og ernæring). Hvert AE-QoL-spørsmål hadde 5 svaralternativer (skårer 1-5), med lavere og høyere skåre som anklaget henholdsvis mindre og mer negativ innvirkning. Per-emne-poengsum for hvert domene ble beregnet ved å bruke den riktige poengalgoritmen brukt på spørsmålssvarskårene for hvert domene. Totalskåre per emne (inkludert alle 4 domener) ble beregnet på samme måte ved å bruke spørsmålssvarscore for alle 17 spørsmål. Utdataene fra scoringsalgoritmen ble normalisert på en skala fra 0 (mindre ugunstig påvirkning) til 100 (mest ugunstig påvirkning). Den statistiske analysen av AE-QoL totalpoengsendringen fra baseline til dag 29 er presentert nedenfor.
Den personen fullførte AE-QoL ble administrert ved baseline (dag 1) og på dag 29
DASS (depresjon, angst og stressskalaer)
Tidsramme: DASS ble administrert ved baseline (dag 1), dag 14 og dag 29.
Depresjon, angst og stress-skalaen (DASS) ble brukt til å måle de negative følelsesmessige tilstandene depresjon, angst og stress. Denne vurderingen var basert på et DASS-spørreskjema administrert ved baseline, dag 14 og dag 29. Spørreskjemaet besto av 3 DASS-skalaer (depresjon, angst og stress) som inneholdt 14 elementer hver på en skala fra 0 til 3 (0, gjaldt ikke meg i det hele tatt; 1, gjaldt meg til en viss grad/noe av tiden; 2, gjaldt meg i betydelig grad/en god del av tiden; 3, gjaldt meg veldig mye eller mesteparten av tiden). Per-emne-skåre for depresjon, angst og stress-skalaer ble oppnådd ved å summere skårene for de aktuelle spørreskjemaelementene for den respektive kategorien. Total DASS-poengsum ble deretter utledet som summen av de 3 individuelle skalaene og varierte fra 0 til 126. Høyere og lavere totalscore er assosiert med henholdsvis mer og mindre uheldig påvirkning. Den statistiske analysen av den totale DASS-poengsendringen fra baseline til dag 29 er presentert nedenfor.
DASS ble administrert ved baseline (dag 1), dag 14 og dag 29.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioCryst Pharmaceuticals

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. august 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. august 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. mars 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BCX7353-203

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger