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Eficácia e segurança do BCX7353 para prevenir ataques de angioedema em indivíduos com angioedema hereditário (APeX-1)

3 de março de 2021 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de variação de dose, de grupos paralelos para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do BCX7353 como um tratamento preventivo para reduzir a frequência de ataques em indivíduos com angioedema hereditário

Este estudo de 3 partes avaliará a segurança e a eficácia de um tratamento oral, BCX7353, na prevenção de ataques de angioedema em indivíduos com angioedema hereditário (HAE). Na Parte 1 do estudo, os indivíduos elegíveis serão randomizados para receber BCX7353 oral ou placebo por 4 semanas. Assumindo a conclusão bem-sucedida da Parte 1, os indivíduos adicionais serão randomizados na Parte 2 para uma das 2 doses mais baixas de BCX7353 ou placebo. A Parte 3 incluirá indivíduos adicionais em uma das três doses de BCX7353 ou placebo. O estudo irá comparar o número de ataques agudos em cada grupo de tratamento, bem como vários outros resultados clínicos e farmacológicos, e a segurança e tolerabilidade de cada dose de BCX7353 em comparação com o placebo.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
75

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha
      • Ulm, Alemanha
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
      • Campbelltown, Austrália
  • Canadá
      • Quebec City, Canadá
      • Toronto, Canadá
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
      • Madrid, Espanha
      • Sevilla, Espanha
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
  • Itália
      • Milano, Itália
      • Padova, Itália
      • Salerno, Itália
  • Macedônia do Norte
      • Skopje, Macedônia do Norte
  • Reino Unido
      • Brimingham, Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido
      • Southampton, Reino Unido
  • Suíça
      • Zürich, Suíça
  • Áustria
      • Graz, Áustria
      • Vienna, Áustria

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Um diagnóstico clínico de AEH tipo I ou II
  • Ataques HAE documentados dentro de um período de calendário definido
  • Acesso a medicamentos para ataques agudos
  • Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar e homens sexualmente ativos devem utilizar métodos contraceptivos eficazes

Principais Critérios de Exclusão:

  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • Qualquer condição clínica ou histórico médico que interfira na segurança ou na capacidade do sujeito de participar do estudo
  • Uso de C1INH, andrógenos ou ácido tranexâmico para profilaxia de crises de AEH
  • Histórico ou abuso atual de álcool ou drogas
  • Infecção por hepatite B, hepatite C ou HIV
  • Participação em qualquer outro estudo de medicamento experimental atualmente ou nos últimos 30 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: PREVENÇÃO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Parte 1: BCX7353 350 mg uma vez ao dia
Cápsulas BCX7353, dose de 350 mg administrada uma vez por dia durante 28 dias
Medicamento: BCX7353
Inibidor de calicreína plasmática
EXPERIMENTAL: Partes 2 e 3: BCX7353 250 mg uma vez ao dia
Cápsulas BCX7353, dose de 250 mg administrada uma vez por dia durante 28 dias
Medicamento: BCX7353
Inibidor de calicreína plasmática
EXPERIMENTAL: Partes 2 e 3: BCX7353 125 mg uma vez ao dia
Cápsulas BCX7353, dose de 125 mg administrada uma vez por dia durante 28 dias
Medicamento: BCX7353
Inibidor de calicreína plasmática
PLACEBO_COMPARATOR: Partes 1, 2 e 3: Placebo
Cápsulas de placebo, administradas uma vez por dia durante 28 dias
Medicamento: Placebo
EXPERIMENTAL: Parte 3: BCX7353 62,5 mg uma vez ao dia
Cápsulas BCX7353, dose de 62,5 mg administrada uma vez por dia durante 28 dias
Medicamento: BCX7353
Inibidor de calicreína plasmática

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de ataques HAE confirmados
Prazo: Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).
A eficácia foi avaliada pelo número de ataques agudos de angioedema. Para garantir que avaliações consistentes e objetivas fossem usadas na aceitação de dados de ataques relatados pelo indivíduo, um painel de médicos especialistas no tratamento de pacientes com AEH julgou todos os ataques relatados pelo indivíduo antes de sua inclusão nas análises primárias de eficácia.
Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).
Proporção de indivíduos que estavam livres de ataque HAE durante todo o período de dosagem
Prazo: Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).
Avaliação da proporção de indivíduos que não tiveram ataques de HAE durante todo o período de dosagem
Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de ataques de AEH abdominais confirmados
Prazo: Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).
Um endpoint secundário pré-especificado analisou ataques confirmados por localização anatômica; ataques abdominais de AEH incluíram quaisquer sintomas abdominais (i.e. inchaço no estômago/intestino ou qualquer sintoma de náusea, vômito ou dor abdominal)
Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).
Número de ataques HAE periféricos confirmados
Prazo: Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).
Um endpoint secundário pré-especificado analisou ataques confirmados por localização anatômica; ataques periféricos incluíram qualquer um com apenas sintomas periféricos (i.e. edema periférico ou eritema marginado).
Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).
Ataques de HAE que requerem tratamento
Prazo: Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).
Um endpoint secundário pré-especificado analisou o número de ataques que requerem tratamento com medicação aguda HAE (Berinert, Firazyr, Cinryze ou Ruconest)
Os investigadores coletaram dados dos diários dos pacientes desde o primeiro dia de dosagem até o dia 29 ou último dia de dosagem +24 horas (o período de dosagem efetivo).
Atividade da Doença HAE - Pontuação de Atividade de Angioedema Modificada
Prazo: Período de tratamento de 28 dias + 1 dia
Atividade da doença (ou seja, gravidade da doença) foi avaliada usando um Angioedema Activity Score (AAS) modificado. O ponto final relevante para este estudo foi a pontuação AAS modificada total, definida como a soma das pontuações individuais para 4 domínios AAS (atividades diárias, aparência, desconforto físico e gravidade geral) para todos os ataques relatados pelo indivíduo durante o período de tratamento. As pontuações dos domínios individuais foram baseadas em respostas a perguntas, cada uma com 4 respostas possíveis pontuadas de 0 a 3 (0 - sem impacto; 1-3 - níveis crescentes de impacto). A pontuação AAS modificada total por ataque pode variar de 0 a 12; pontuações mais baixas e pontuações mais altas representam atividades de doença mais baixas e mais altas, respectivamente. No entanto, o escore AAS modificado total geral relatado para este estudo incluiu os escores totais para todos os ataques relatados pelo sujeito, portanto, o limite superior da faixa era específico do sujeito. A análise estatística das pontuações AAS modificadas totais para o período de tratamento é apresentada abaixo.
Período de tratamento de 28 dias + 1 dia
Angioedema Qualidade de Vida (AE-QoL)
Prazo: O AE-QoL concluído pelo sujeito foi administrado na linha de base (Dia 1) e no Dia 29
A qualidade de vida (QoL) específica para angioedema hereditário (HAE) foi avaliada no início e no dia 29 por um questionário (ou seja, AE-QoL) composto por 17 questões que abrangiam 4 domínios (funcionamento, fadiga/humor, medo/vergonha e nutrição). Cada pergunta AE-QoL tinha 5 opções de resposta (pontuadas de 1 a 5), ​​com pontuações mais baixas e mais altas indicando menos e mais impacto adverso, respectivamente. As pontuações por assunto para cada domínio foram computadas usando o algoritmo de pontuação apropriado aplicado às pontuações de resposta à pergunta para cada domínio. As pontuações totais por assunto (incluindo todos os 4 domínios) foram calculadas de forma semelhante usando as pontuações de resposta da pergunta para todas as 17 perguntas. Os resultados do algoritmo de pontuação foram normalizados em uma escala que varia de 0 (menos impacto adverso) a 100 (maior impacto adverso). A análise estatística da alteração da pontuação total de AE-QoL desde a linha de base até o dia 29 é apresentada abaixo.
O AE-QoL concluído pelo sujeito foi administrado na linha de base (Dia 1) e no Dia 29
DASS (Escalas de Depressão, Ansiedade e Estresse)
Prazo: O DASS foi administrado na linha de base (dia 1), dia 14 e dia 29.
A Escala de Depressão, Ansiedade e Estresse (DASS) foi usada para medir os estados emocionais negativos de depressão, ansiedade e estresse. Esta avaliação foi baseada em um questionário DASS administrado na linha de base, Dia 14 e Dia 29. O questionário consistia em 3 escalas DASS (depressão, ansiedade e estresse) contendo 14 itens cada uma em uma escala de 0 a 3 (0, não se aplica a mim; 1, se aplica a mim em algum grau/algumas vezes; 2, aplicado a mim em grau considerável/boa parte do tempo; 3, aplicado a mim muito ou na maior parte do tempo). As pontuações por sujeito para as escalas de depressão, ansiedade e estresse foram obtidas pela soma das pontuações dos itens apropriados do questionário para a respectiva categoria. As pontuações totais do DASS foram então derivadas como a soma das 3 escalas individuais e variaram de 0 a 126. Escores totais mais altos e mais baixos estão associados a mais e menos impacto adverso, respectivamente. A análise estatística da alteração total da pontuação do DASS desde a linha de base até o dia 29 é apresentada abaixo.
O DASS foi administrado na linha de base (dia 1), dia 14 e dia 29.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de agosto de 2016

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de agosto de 2017

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de agosto de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de agosto de 2016

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
18 de agosto de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de março de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • BCX7353-203

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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