Testování ALS prostřednictvím domácích výstupních opatření (ALS AT HOME)

ALS AT HOME je jednocentrová studie až 150 účastníků, která se provádí s cílem zjistit, do jaké míry může časté odebírání vzorků zlepšit kvalitu výsledných měření shromážděných doma účastníky studie.

Cíle této studie jsou

1. posoudit, do jaké míry může časté odebírání vzorků snížit variabilitu následujících výsledků měření u pacientů s ALS: ALSFRS-R, kvantitativní sevření rukou, plicní funkce, EIM na 4 končetinách a aktigrafie a sledování hlasu/řeči;
2. hodnotit compliance pacientů s ALS v získaných výsledných měřeních doma v průběhu 9 měsíců;
3. přímo porovnat výsledky měření shromážděné pacienty s měřeními získanými v místech studie v méně častých intervalech společným zařazením 50 pacientů účastnících se studie Answer ALS; a
4. poskytnout informace k odpovědi ALS, aby bylo možné úplněji charakterizovat pacienty v této studii.

Zde navržená studie posoudí, do jaké míry snížení variability měření prostřednictvím častého odběru vzorků může snížit velikost vzorku i dobu trvání klinických studií, poskytne první svého druhu podrobné posouzení progrese onemocnění a vyhodnotí zcela nové paradigma pro účast pacientů v takových studiích bez nutnosti být geograficky spojen s centrem klinických studií. Důležitou součástí tohoto návrhu je společný nábor 50 pacientů, kteří se také účastní studie Answer ALS, která má v úmyslu vytvořit 1000 IP buněčných linií od pacientů, kteří podstupují průběžné hodnocení na 5 klinických pracovištích. 100 účastníků, kteří budou spoluzapsáni do Answer ALS a ALS AT HOME, bude provádět měření výsledků doma, kromě toho, že bude provedeno měření výsledků na klinikách prostřednictvím účasti v odpovědi ALS. Vyšetřovatelé tak budou moci přímo posoudit, jak se měření získaná pacienty doma vztahují k měřením získaným vyškoleným hodnotitelem ve studijním centru pomocí standardních metrik. Vyšetřovatelé také poskytnou všechna data vygenerovaná doma vyšetřovatelům Answer ALS, čímž dále rozšíří fenotypová data dostupná pro tento projekt.