Teste de ELA por meio de medidas de resultados domiciliares (ALS AT HOME)

ALS AT HOME é um estudo de centro único de até 150 participantes sendo realizado para determinar até que ponto a amostragem frequente pode melhorar a qualidade das medidas de resultados coletadas em casa pelos participantes do estudo.

Os objetivos deste estudo são

1. avaliar até que ponto a amostragem frequente pode reduzir a variabilidade para as seguintes medidas de resultado em pacientes com ELA: ALSFRS-R, aperto de mão quantitativo, função pulmonar, EIM em 4 extremidades e actigrafia e rastreamento de voz/fala;
2. avaliar a conformidade dos pacientes com ELA em medidas de resultados obtidos em casa ao longo de 9 meses;
3. comparar diretamente as medidas de resultado coletadas pelos pacientes com as medidas obtidas nos locais de estudo em intervalos menos frequentes ao co-inscrever 50 pacientes que participam do estudo Answer ALS; e
4. forneça informações ao Answer ALS para caracterizar mais completamente os pacientes nesse estudo.

O estudo proposto aqui avaliará até que ponto a redução da variabilidade da medição por meio de amostragem frequente pode reduzir o tamanho da amostra e a duração dos ensaios clínicos, fornecer uma avaliação detalhada inédita da progressão da doença e avaliar um paradigma totalmente novo para participação do paciente em tais ensaios sem a necessidade de estar geograficamente vinculado a um centro de estudos clínicos. Um componente importante desta proposta é recrutar em conjunto 50 pacientes que também participam do estudo Answer ALS, que pretende gerar 1.000 linhas de células IP de pacientes que recebem avaliação contínua em 5 locais clínicos. Os 100 participantes que serão co-inscritos no Answer ALS e ALS AT HOME realizarão medidas de resultados em casa, além de ter medidas de resultados realizadas em clínicas por meio da participação do Answer ALS. Portanto, os investigadores poderão avaliar diretamente como as medidas obtidas pelos pacientes em casa se relacionam com as obtidas por um avaliador treinado em um centro de estudos usando métricas padrão. Os investigadores também fornecerão todos os dados gerados em casa aos investigadores do Answer ALS, aumentando ainda mais os dados fenotípicos disponíveis para esse projeto.