ALS-testning genom hembaserade resultatmått (ALS AT HOME)

ALS AT HOME är en encenterstudie med upp till 150 deltagare som görs för att fastställa i vilken utsträckning frekventa provtagningar kan förbättra kvaliteten på resultatmått som samlas in hemma av studiedeltagare.

Syftet med denna studie är att

1. bedöma i vilken utsträckning frekvent provtagning kan minska variabiliteten för följande utfallsmått hos ALS-patienter: ALSFRS-R, kvantitativt handgrepp, lungfunktion, EIM i 4 extremiteter och aktigrafi och röst-/talspårning;
2. bedöma följsamheten hos ALS-patienter i erhållna resultatmått hemma under loppet av 9 månader;
3. direkt jämföra resultatmått som samlats in av patienter med mätningar som erhållits vid studieplatser med mindre frekventa intervall genom att samtidigt registrera 50 patienter som deltar i Answer ALS-studien; och
4. ge information till Svar ALS för att mer fullständigt karakterisera patienter i den studien.

Den här föreslagna studien kommer att bedöma i vilken utsträckning en minskning av mätvariabiliteten genom frekvent provtagning kan minska både provstorleken och varaktigheten av kliniska prövningar, ge en första i sitt slag detaljerad bedömning av sjukdomsprogression och utvärdera ett helt nytt paradigm för patientdeltagande i sådana prövningar utan att behöva vara geografiskt kopplad till ett kliniskt studiecentrum. En viktig komponent i detta förslag är att gemensamt rekrytera 50 patienter som också deltar i Answer ALS-studien som avser att generera 1000 IP-cellinjer från patienter som får löpande bedömning på 5 kliniska platser. De 100 deltagare som kommer att saminskrivas i Answer ALS och ALS AT HOME kommer att utföra resultatmätningar i hemmet förutom att få resultatmått utförda på kliniker genom Answer ALS-deltagande. Därför kommer utredarna att direkt kunna bedöma hur de mått som patienterna erhållit i hemmet relaterar till de som en utbildad utvärderare vid ett studiecenter erhållit med hjälp av standardmått. Utredarna kommer också att tillhandahålla all data som genereras hemma till Answer ALS-utredarna, vilket ytterligare ökar de fenotypiska data som är tillgängliga för det projektet.