通过基于家庭的结果测量进行 ALS 测试 (ALS AT HOME)

ALS AT HOME 是一项对多达 150 名参与者进行的单中心研究，旨在确定频繁抽样可以在多大程度上提高研究参与者在家中收集的结果测量的质量。

本研究的目的是

1. 评估频繁采样可以在多大程度上减少 ALS 患者以下结果测量的可变性：ALSFRS-R、定量手握力、肺功能、4 个肢体的 EIM 以及活动记录和语音/语音跟踪；
2. 在 9 个月的过程中评估 ALS 患者在家中获得的结果测量的依从性；
3. 通过共同招募 50 名参与 Answer ALS 研究的患者，直接比较患者收集的结果测量值与在研究地点以较低频率获得的测量值；和
4. 向 Answer ALS 提供信息，以更全面地描述该研究中患者的特征。

这里提出的研究将评估通过频繁采样减少测量变异性可以减少样本量和临床试验持续时间的程度，提供对疾病进展的首创详细评估，并评估一个全新的范例患者参与此类试验，而无需在地理上束缚于临床研究中心。 该提案的一个重要组成部分是联合招募 50 名也参与 Answer ALS 研究的患者，该研究旨在从在 5 个临床地点接受持续评估的患者中生成 1000 个 IP 细胞系。 将在 Answer ALS 和 ALS AT HOME 中共同注册的 100 名参与者除了通过参与 Answer ALS 在诊所进行结果测量外，还将在家中进行结果测量。 因此，研究人员将能够使用标准指标直接评估患者在家中获得的测量值与研究中心训练有素的评估人员获得的测量值之间的关系。 调查人员还将向 Answer ALS 调查人员提供在家中生成的所有数据，进一步增加该项目可用的表型数据。