在宅アウトカム測定によるALS検査 (ALS AT HOME)

ALS AT HOME は、最大 150 人の参加者を対象とした単一施設研究であり、研究参加者が自宅で収集したアウトカム指標の質を頻繁なサンプリングによってどの程度改善できるかを判断するために行われています。

この研究の目的は、

1. 頻繁なサンプリングが、ALS 患者の次のアウトカム指標の変動性をどの程度減らすことができるかを評価します: ALSFRS-R、定量的ハンドグリップ、肺機能、四肢の EIM、およびアクティグラフィーと音声/スピーチ追跡;
2. 9 か月間に自宅で得られたアウトカム測定値で ALS 患者のコンプライアンスを評価します。
3. Answer ALS 研究に参加している 50 人の患者を共同登録することにより、患者によって収集された転帰測定値を、より少ない間隔で研究サイトで得られた測定値と直接比較します。と
4. Answer ALS に情報を提供して、その研究で患者をより完全に特徴付けます。

ここで提案されている研究は、頻繁なサンプリングによる測定のばらつきの減少が臨床試験のサンプルサイズと期間の両方を削減できる範囲を評価し、病気の進行に関する初めての詳細な評価を提供し、完全に新しいパラダイムを評価します。臨床研究センターに地理的に縛られる必要なく、そのような試験に患者が参加できるようにします。 この提案の重要な要素は、5 つの臨床施設で進行中の評価を受ける患者から 1000 の IP 細胞株を生成することを目的とした Answer ALS 研究にも参加する 50 人の患者を共同で募集することです。 Answer ALSとALS AT HOMEに共同登録される100名の参加者は、Answer ALSへの参加を通じてクリニックの現場でアウトカム測定を行うことに加えて、自宅でアウトカム測定を行います。 したがって、研究者は、自宅で患者によって得られた測定値が、標準的な測定基準を使用して研究センターで訓練を受けた評価者によって得られた測定値とどのように関連しているかを直接評価することができます。 また、研究者は自宅で生成されたすべてのデータを Answer ALS 研究者に提供し、そのプロジェクトで利用できる表現型データをさらに増やします。