ALS-Tests durch häusliche Ergebnismessungen (ALS AT HOME)

ALS AT HOME ist eine monozentrische Studie mit bis zu 150 Teilnehmern, die durchgeführt wird, um festzustellen, inwieweit häufige Stichproben die Qualität der von den Studienteilnehmern zu Hause gesammelten Ergebnismessungen verbessern können.

Die Ziele dieser Studie sind

1. Bewerten Sie das Ausmaß, in dem häufige Probenahmen die Variabilität für die folgenden Ergebnismessungen bei ALS-Patienten verringern können: ALSFRS-R, quantitativer Handgriff, Lungenfunktion, EIM in 4 Extremitäten und Aktigraphie und Stimm-/Sprachverfolgung;
2. Bewertung der Compliance von ALS-Patienten bei den erzielten Ergebnismessungen zu Hause über einen Zeitraum von 9 Monaten;
3. direkten Vergleich der von Patienten gesammelten Ergebnismessungen mit Messungen, die an Studienzentren in weniger häufigen Intervallen durchgeführt wurden, indem 50 Patienten, die an der Answer ALS-Studie teilnahmen, gemeinsam aufgenommen wurden; Und
4. Bereitstellung von Informationen für Answer ALS, um die Patienten in dieser Studie umfassender zu charakterisieren.

Die hier vorgeschlagene Studie wird bewerten, inwieweit die Reduzierung der Messvariabilität durch häufige Stichproben sowohl die Stichprobengröße als auch die Dauer klinischer Studien reduzieren kann, eine erste detaillierte Bewertung des Krankheitsverlaufs ihrer Art liefern und ein völlig neues Paradigma für evaluieren Patiententeilnahme an solchen Studien ohne die Notwendigkeit, geografisch mit einem klinischen Studienzentrum verbunden zu sein. Ein wichtiger Bestandteil dieses Vorschlags ist die gemeinsame Rekrutierung von 50 Patienten, die auch an der Answer ALS-Studie teilnehmen, die beabsichtigt, 1000 IP-Zelllinien von Patienten zu erzeugen, die einer laufenden Bewertung an 5 klinischen Standorten unterzogen werden. Die 100 Teilnehmer, die gemeinsam in Answer ALS und ALS AT HOME eingeschrieben werden, führen Ergebnismessungen zu Hause durch, zusätzlich zu den Ergebnismessungen an Klinikstandorten durch die Teilnahme an Answer ALS. Daher können die Forscher direkt beurteilen, wie die Messungen, die von Patienten zu Hause erhalten wurden, zu denen passen, die von einem geschulten Bewerter in einem Studienzentrum unter Verwendung von Standardmetriken erhalten wurden. Die Ermittler werden den Answer ALS-Ermittlern auch alle zu Hause generierten Daten zur Verfügung stellen, wodurch die für dieses Projekt verfügbaren phänotypischen Daten weiter erhöht werden.