Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Danicopanu u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

31. května 2022 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Fáze 2 otevřená studie důkazu konceptu k posouzení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky ACH-0144471 u neléčených pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Účelem této studie bylo určit bezpečnost a účinnost ACH-0144471 (také známého jako danicopan a ALXN2040) u aktuálně neléčených účastníků s PNH.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Po 12 týdnech léčby byla účastníkům, kteří získali klinický přínos, nabídnuta zařazení do samostatné dlouhodobé prodloužené studie (ACH471-103, NCT03181633).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • V současnosti neléčení účastníci PNH s velikostí erytrocytů a/nebo klonů granulocytů PNH typu III ≥ 10 % a anémií (hemoglobin
  • LDH ≥1,5 x horní hranice normálu.
  • Krevní destičky ≥50 000/mikrolitr bez nutnosti transfuze destiček.
  • Dokumentace o očkování proti Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza a Streptococcus pneumoniae nebo ochota nechat se očkovat během období screeningu.
  • Negativní těhotenský test u žen před podáním dávky a v průběhu studie.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza transplantace velkého orgánu (například srdce, plic, ledvin, jater) nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk/dřeně.
  • Účastníci, kteří dostali jinou zkoumanou látku během 30 dnů nebo 5 poločasů zkoumané látky před vstupem do studie, podle toho, která hodnota je větší.
  • Účastníci, kteří dostali eculizumab v jakékoli dávce nebo intervalu během posledních 75 dnů před vstupem do studie.
  • Účastníci se známým nebo suspektním nedostatkem komplementu.
  • Účastníci s aktivní bakteriální infekcí nebo klinicky významnou aktivní virovou infekcí, tělesnou teplotou >38 °Celsia nebo jinými známkami infekce v den 1 nebo s horečnatým onemocněním v anamnéze během 14 dnů před prvním podáním studijního léku.
  • Meningokoková infekce v anamnéze nebo příbuzný prvního stupně nebo kontakt v domácnosti s anamnézou meningokokové infekce.
  • Ženy, které byly těhotné, kojily nebo plánovaly otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání studovaného léku, nebo účastnice s partnerkou, která byla těhotná, kojila nebo plánovala otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání studovaného léku správa.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Danicopan
Počáteční dávky danicopanu se pohybovaly od 100 do 150 miligramů (mg) třikrát denně (TID), s následným zvýšením dávky až na 200 mg třikrát denně na základě odpovědi (klinické a biochemické) po dobu 28 dnů (část 1). Účastníkům se snížením laktátdehydrogenázy (LDH) splňujícím specifikovaná kritéria bylo nabídnuto pokračování v dávkování po 28. dni až po dalších 8 týdnů (část 2).
Lék: Danicopan
Danicopan byl podáván jako vícenásobné perorální dávky po dobu alespoň 28 dnů.
Ostatní jména:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna sérových hladin LDH od výchozí hodnoty 28. den
Časové okno: Základní stav, den 28
Změna od výchozí hodnoty = hladiny LDH v séru 28. den - výchozí hladiny LDH v séru.
Základní stav, den 28

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hemoglobinu (Hgb) od výchozí hodnoty ve dnech 28 a 84
Časové okno: Základní stav, dny 28 a 84
Změna od základní hodnoty = hladiny Hgb ve dnech 28 nebo 84 - základní hladiny Hgb.
Základní stav, dny 28 a 84
Změna sérových hladin LDH od výchozí hodnoty 84. den
Časové okno: Výchozí stav, den 84
Změna od výchozí hodnoty = hladiny LDH v séru v den 84 – výchozí hladiny LDH v séru.
Výchozí stav, den 84
Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) Typ III červených krvinek (RBC) Velikost klonu
Časové okno: Výchozí stav, den 28 a den 84
Hladiny velikosti klonů PNH RBC, souhrn typu III, byly hodnoceny od výchozího stavu do dne 28 a dne 84. Velikost PNH klonu se týká procenta buněk ovlivněných PNH oproti normálním buňkám v rámci celkové buněčné populace.
Výchozí stav, den 28 a den 84
Závažné nežádoucí příhody (SAE), nežádoucí příhody 3. a 4. stupně související s léčbou (TEAE) a nežádoucí příhody (AE) vedoucí k přerušení léčby
Časové okno: Po první dávce studovaného léčiva (1. den) do 14 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (až do 104. dne)
AE byla jako jakákoliv neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už byla považována za související s drogou či nikoli. SAE byla AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace pro AE, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada (u dítěte účastníka, který byl vystaven zkoumanému léku), důležitá zdravotní událost nebo reakce. Intenzita AE byla odstupňována podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Nežádoucí událost klasifikační tabulky závažnosti. Souhrn SAE a dalších nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Po první dávce studovaného léčiva (1. den) do 14 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (až do 104. dne)
Laboratorní abnormality 3. a 4. stupně
Časové okno: Po první dávce studovaného léčiva (den 1) do 14 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (až do dne 104).
Laboratorní abnormality byly stanoveny z laboratorních měření analyzovaných v centrálních nebo místních laboratořích a byly klasifikovány pomocí CTCAE.
Po první dávce studovaného léčiva (den 1) do 14 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (až do dne 104).
Farmakokinetika (PK): Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od doby podání do 8 hodin po dávce (AUC0-8)
Časové okno: Dny 6 a 20
Sériové vzorky krve byly odebrány před dávkou a až 8 hodin po dávce.
Dny 6 a 20
PK: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Dny 6 a 20
Sériové vzorky krve byly odebrány před dávkou a až 12 hodin po dávce.
Dny 6 a 20
PK: Čas do maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: Dny 6 a 20
Sériové vzorky krve byly odebrány před dávkou a až 12 hodin po dávce.
Dny 6 a 20
Doplňte funkční aktivitu alternativní cesty (AP).
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Funkční aktivita AP v séru byla měřena Wieslabovou funkční imunoanalýzou.
Výchozí stav a den 28
Doplněk Bb
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Plazmový Bb byl měřen enzymatickým imunosorbentním testem (ELISA).
Výchozí stav a den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. května 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1190-3490 (Jiný identifikátor: UTN)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení