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Estudo de Danicopan em Participantes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)

31 de maio de 2022 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo de prova de conceito aberto de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de ACH-0144471 em pacientes não tratados com hemoglobinúria paroxística noturna

O objetivo deste estudo foi determinar a segurança e eficácia de ACH-0144471 (também conhecido como danicopan e ALXN2040) em participantes atualmente não tratados com HPN.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Após 12 semanas de tratamento, foi oferecido aos participantes que obtiveram benefícios clínicos a inscrição em um estudo separado de extensão de longo prazo (ACH471-103, NCT03181633).

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
10

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Florence, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Itália
        • Clinical Trial Site
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes de HPN atualmente não tratados com tamanho de eritrócitos tipo III e/ou clone de granulócitos ≥10% e anemia (hemoglobina
  • LDH ≥1,5 x o limite superior do normal.
  • Plaquetas ≥50.000/microlitro sem necessidade de transfusão de plaquetas.
  • Documentação de vacinação para Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza e Streptococcus pneumoniae, ou vontade de receber vacinas durante o período de triagem.
  • Teste de gravidez negativo para mulheres antes da dosagem e durante o estudo.

Critério de exclusão:

  • Histórico de transplante de órgão importante (por exemplo, coração, pulmão, rim, fígado) ou transplante de células-tronco hematopoiéticas/medula.
  • Participantes que receberam outro agente experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente experimental antes da entrada no estudo, o que for maior.
  • Participantes que receberam eculizumabe em qualquer dose ou intervalo nos últimos 75 dias antes da entrada no estudo.
  • Participantes com deficiência de complemento conhecida ou suspeita.
  • Participantes com infecção bacteriana ativa ou infecção viral ativa clinicamente significativa, temperatura corporal >38°Celsius ou outra evidência de infecção no Dia 1, ou com histórico de doença febril nos 14 dias anteriores à primeira administração do medicamento do estudo.
  • História de infecção meningocócica ou parente de primeiro grau ou contato domiciliar com história de infecção meningocócica.
  • Mulheres que estavam grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a administração do medicamento do estudo ou participantes com uma parceira que estava grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após o medicamento do estudo administração.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Danicopan
As doses iniciais de danicopan variaram de 100 a 150 miligramas (mg) três vezes ao dia (TID), com aumento subsequente da dose até 200 mg TID com base na resposta (clínica e bioquímica) por 28 dias (Parte 1). Aos participantes com reduções na lactato desidrogenase (LDH) que atendem aos critérios especificados, foi oferecida a dosagem contínua além do Dia 28, por até 8 semanas adicionais (Parte 2).
Medicamento: Danicopan
Danicopan foi administrado em doses orais múltiplas durante um período de pelo menos 28 dias.
Outros nomes:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base nos níveis séricos de LDH no dia 28
Prazo: Linha de base, dia 28
Alteração da linha de base = níveis séricos de LDH no dia 28 - níveis de linha de base de LDH sérico.
Linha de base, dia 28

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na hemoglobina (Hgb) nos dias 28 e 84
Prazo: Linha de base, dias 28 e 84
Alteração da linha de base = níveis de Hgb nos dias 28 ou 84 - níveis de linha de base de Hgb.
Linha de base, dias 28 e 84
Mudança da linha de base nos níveis séricos de LDH no dia 84
Prazo: Linha de base, dia 84
Alteração da linha de base = níveis séricos de LDH no dia 84 - níveis de linha de base de LDH sérico.
Linha de base, dia 84
Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) Tamanho do Clone de Eritrócitos (RBC) Tipo III
Prazo: Linha de base, dia 28 e dia 84
RBC HPN, tipo III somado, níveis de tamanho de clone foram avaliados desde a linha de base até o dia 28 e dia 84. O tamanho do clone de HPN refere-se à porcentagem de células afetadas por HPN versus células normais dentro da população total de células.
Linha de base, dia 28 e dia 84
Eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) de grau 3 e 4 e eventos adversos (EAs) que levaram à descontinuação
Prazo: Após a primeira dose do medicamento do estudo (Dia 1) até 14 dias após a última dose do medicamento do estudo (até o Dia 104)
Um EA era qualquer ocorrência médica desagradável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento. Um SAE foi um EA que atendeu a pelo menos 1 dos seguintes critérios: resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente para o EA, deficiência/incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir funções vitais normais, anomalia congênita/defeito congênito (no filho de um participante que foi exposto ao medicamento do estudo), evento ou reação médica importante. A intensidade de um EA foi classificada de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) Tabela de Classificação de Gravidade de Eventos Adversos. Um resumo dos EAGs e outros EAs não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Relatados.
Após a primeira dose do medicamento do estudo (Dia 1) até 14 dias após a última dose do medicamento do estudo (até o Dia 104)
Anormalidades laboratoriais de grau 3 e grau 4
Prazo: Após a primeira dose da medicação em estudo (Dia 1) até 14 dias após a última dose da droga em estudo (até o Dia 104).
As anormalidades laboratoriais foram determinadas a partir de medidas laboratoriais analisadas nos laboratórios centrais ou locais, e foram graduadas usando CTCAE.
Após a primeira dose da medicação em estudo (Dia 1) até 14 dias após a última dose da droga em estudo (até o Dia 104).
Farmacocinética (PK): Área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o momento da administração até 8 horas após a dose (AUC0-8)
Prazo: Dias 6 e 20
Amostras seriadas de sangue foram coletadas antes da dose e até 8 horas após a dose.
Dias 6 e 20
PK: Concentração Plasmática Máxima (Cmax)
Prazo: Dias 6 e 20
Amostras seriadas de sangue foram coletadas antes da dose e até 12 horas após a dose.
Dias 6 e 20
PK: Tempo para Concentração Máxima (Tmax)
Prazo: Dias 6 e 20
Amostras seriadas de sangue foram coletadas antes da dose e até 12 horas após a dose.
Dias 6 e 20
Atividade Funcional de Via Alternativa Complementar (AP)
Prazo: Linha de base e dia 28
A atividade funcional do PA sérico foi medida pelo método de imunoensaio funcional de Wieslab.
Linha de base e dia 28
Complemento Bb
Prazo: Linha de base e dia 28
O Bb plasmático foi medido por ensaio imunossorvente ligado a enzima (ELISA).
Linha de base e dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
31 de março de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
14 de novembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
14 de novembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
1 de fevereiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de fevereiro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de fevereiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de maio de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (Número EudraCT)
  • U1111-1190-3490 (Outro identificador: UTN)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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