Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Danicopan bij deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

31 mei 2022 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een fase 2 open-label proof of concept-studie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van ACH-0144471 te beoordelen bij onbehandelde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Het doel van deze studie was om de veiligheid en werkzaamheid van ACH-0144471 (ook bekend als danicopan en ALXN2040) te bepalen bij momenteel onbehandelde deelnemers met PNH.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Na 12 weken behandeling kregen deelnemers die klinisch voordeel behaalden deelname aan een afzonderlijk langdurig verlengingsonderzoek aangeboden (ACH471-103, NCT03181633).

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
10

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Momenteel onbehandelde PNH-deelnemers met PNH Type III erytrocyten- en/of granulocytenkloongrootte ≥10% en anemie (hemoglobine
  • LDH ≥1,5 x de bovengrens van normaal.
  • Bloedplaatjes ≥50.000/microliter zonder de noodzaak van bloedplaatjestransfusies.
  • Documentatie van vaccinatie tegen Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza en Streptococcus pneumoniae, of bereidheid om vaccinaties te ontvangen tijdens de screeningperiode.
  • Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen voorafgaand aan dosering en gedurende het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van een belangrijke orgaantransplantatie (bijvoorbeeld hart, long, nier, lever) of hematopoëtische stamcel-/mergtransplantatie.
  • Deelnemers die een ander onderzoeksmiddel hadden gekregen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden na het onderzoeksmiddel voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, welke van de twee het grootst is.
  • Deelnemers die in de afgelopen 75 dagen vóór deelname aan het onderzoek eculizumab hadden gekregen in een willekeurige dosis of interval.
  • Deelnemers met bekende of vermoede complementdeficiëntie.
  • Deelnemers met actieve bacteriële infectie of klinisch significante actieve virale infectie, een lichaamstemperatuur >38°Celsius, of ander bewijs van infectie op dag 1, of met een voorgeschiedenis van koortsachtige ziekte binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Voorgeschiedenis van meningokokkeninfectie, of een eerstegraads familielid of gezinscontact met een voorgeschiedenis van meningokokkeninfectie.
  • Vrouwen die zwanger waren, borstvoeding gaven of van plan waren zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of deelnemers met een vrouwelijke partner die zwanger waren, borstvoeding gaven of van plan waren zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na het onderzoeksgeneesmiddel administratie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Danicopan
De startdoses van danicopan varieerden van 100 tot 150 milligram (mg) driemaal daags (TID), met daaropvolgende dosisescalatie tot 200 mg TID op basis van respons (klinisch en biochemisch) gedurende 28 dagen (Deel 1). Deelnemers met verlagingen van lactaatdehydrogenase (LDH) die aan gespecificeerde criteria voldeden, kregen een voortgezette dosering aangeboden na dag 28, gedurende maximaal 8 extra weken (Deel 2).
Geneesmiddel: Danicopan
Danicopan werd toegediend als meervoudige orale doses gedurende een periode van ten minste 28 dagen.
Andere namen:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in serum LDH-niveaus op dag 28
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Verandering ten opzichte van baseline = serum LDH-waarden op dag 28 - baseline serum LDH-waarden.
Basislijn, dag 28

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in hemoglobine (Hgb) op dag 28 en 84
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28 en 84
Verandering van baseline = Hgb-waarden op dag 28 of 84 - Baseline Hgb-waarden.
Basislijn, dag 28 en 84
Verandering van baseline in serum LDH-niveaus op dag 84
Tijdsspanne: Basislijn, dag 84
Verandering ten opzichte van baseline = serum LDH-waarden op dag 84 - baseline serum LDH-waarden.
Basislijn, dag 84
Paroxismale Nachtelijke Hemoglobinurie (PNH) Type III Rode Bloedcel (RBC) Kloongrootte
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28 en dag 84
PNH RBC, gesommeerd type III, kloongrootteniveaus werden beoordeeld vanaf baseline tot dag 28 en dag 84. De PNH-kloongrootte verwijst naar het percentage door PNH aangetaste cellen versus normale cellen binnen de totale celpopulatie.
Basislijn, dag 28 en dag 84
Ernstige bijwerkingen (SAE's), Graad 3 en Graad 4 Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en bijwerkingen die tot stopzetting leiden
Tijdsspanne: Na de eerste dosis onderzoeksmedicatie (dag 1) tot 14 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie (tot dag 104)
Een AE was zoals elke ongewenste medische gebeurtenis die verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd. Een SAE was een AE die voldeed aan ten minste 1 van de volgende criteria: resulteerde in de dood, was levensbedreigend, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname voor de AE, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om te handelen. normale levensfuncties, aangeboren afwijking/geboorteafwijking (bij het kind van een deelnemer die werd blootgesteld aan het onderzoeksgeneesmiddel), belangrijke medische gebeurtenis of reactie. De intensiteit van een AE werd beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. Een samenvatting van SAE's en andere niet-ernstige AE's, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Na de eerste dosis onderzoeksmedicatie (dag 1) tot 14 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie (tot dag 104)
Graad 3 en graad 4 laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Na de eerste dosis onderzoeksmedicatie (dag 1) tot 14 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie (tot dag 104).
Laboratoriumafwijkingen werden bepaald op basis van laboratoriummetingen die werden geanalyseerd in de centrale of lokale laboratoria en werden beoordeeld met behulp van CTCAE.
Na de eerste dosis onderzoeksmedicatie (dag 1) tot 14 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie (tot dag 104).
Farmacokinetiek (PK): gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf het tijdstip van toediening tot 8 uur na toediening (AUC0-8)
Tijdsspanne: Dag 6 en 20
Seriële bloedmonsters werden verzameld vóór de dosis en tot 8 uur na de dosis.
Dag 6 en 20
PK: maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 6 en 20
Seriële bloedmonsters werden verzameld vóór de dosis en tot 12 uur na de dosis.
Dag 6 en 20
PK: tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Dag 6 en 20
Seriële bloedmonsters werden verzameld vóór de dosis en tot 12 uur na de dosis.
Dag 6 en 20
Complementeer Alternatieve Pathway (AP) Functionele Activiteit
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Serum AP functionele activiteit werd gemeten met de Wieslab functionele immunoassay-methode.
Basislijn en dag 28
Aanvulling Bb
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Plasma Bb werd gemeten door enzym-gekoppelde immunosorbent assay (ELISA).
Basislijn en dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Alexion Pharmaceuticals

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
31 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
14 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
14 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
1 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 februari 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
14 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
23 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
31 mei 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1190-3490 (Andere identificatie: UTN)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen