Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение даникопана у участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

31 мая 2022 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Открытое исследование фазы 2 для проверки концепции для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики ACH-0144471 у нелеченных пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

Цель этого исследования состояла в том, чтобы определить безопасность и эффективность ACH-0144471 (также известного как даникопан и ALXN2040) у нелеченных в настоящее время участников с ПНГ.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

После 12 недель лечения участникам, получившим клиническую пользу, было предложено зачисление в отдельное долгосрочное дополнительное исследование (ACH471-103, NCT03181633).

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
10

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • В настоящее время нелеченные участники ПНГ с размером клона эритроцитов и/или гранулоцитов типа III ПНГ ≥10% и анемией (гемоглобин
  • ЛДГ ≥1,5 x верхняя граница нормы.
  • Тромбоциты ≥50 000/мкл без необходимости переливания тромбоцитов.
  • Документация о вакцинации против Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza и Streptococcus pneumoniae или готовность пройти вакцинацию в период скрининга.
  • Отрицательный тест на беременность для женщин до дозирования и на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • История трансплантации крупных органов (например, сердца, легких, почек, печени) или трансплантации гемопоэтических стволовых клеток / костного мозга.
  • Участники, которые получали другой исследуемый агент в течение 30 дней или 5 периодов полураспада исследуемого агента до включения в исследование, в зависимости от того, что больше.
  • Участники, которые получали экулизумаб в любой дозе или с любым интервалом в течение последних 75 дней до включения в исследование.
  • Участники с известным или подозреваемым дефицитом комплемента.
  • Участники с активной бактериальной инфекцией или клинически значимой активной вирусной инфекцией, температурой тела >38°C или другими признаками инфекции в 1-й день или с лихорадкой в ​​анамнезе в течение 14 дней до первого введения исследуемого препарата.
  • Менингококковая инфекция в анамнезе, или родственник первой степени родства или бытовой контакт с менингококковой инфекцией в анамнезе.
  • Женщины, которые были беременны, кормили грудью или планировали забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после приема исследуемого препарата, или участники с партнершей, которая была беременна, кормила грудью или планировала забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после приема исследуемого препарата. администрация.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Даникопан
Начальные дозы даникопана варьировались от 100 до 150 миллиграммов (мг) три раза в день (три раза в день) с последующим повышением дозы до 200 мг три раза в день в зависимости от ответа (клинического и биохимического) в течение 28 дней (часть 1). Участникам со снижением уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ), отвечающим указанным критериям, было предложено продолжить прием препарата после 28-го дня в течение дополнительных 8 недель (часть 2).
Лекарство: Даникопан
Даникопан вводили в виде многократных пероральных доз в течение как минимум 28 дней.
Другие имена:
  • ALXN2040
  • АСН-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • АЧ-0144471

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня ЛДГ в сыворотке по сравнению с исходным уровнем на 28-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни ЛДГ в сыворотке на 28-й день - исходные уровни ЛДГ в сыворотке.
Исходный уровень, день 28

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение гемоглобина (Hgb) по сравнению с исходным уровнем на 28-й и 84-й дни
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 28 и 84
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни Hgb на 28 или 84 день - исходные уровни Hgb.
Исходный уровень, дни 28 и 84
Изменение уровня ЛДГ в сыворотке по сравнению с исходным уровнем на 84-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 84
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни ЛДГ в сыворотке на 84-й день - исходные уровни ЛДГ в сыворотке.
Исходный уровень, день 84
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) Тип III Эритроциты (эритроциты) Размер клона
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28 и день 84
PNH RBC, суммарный тип III, уровни размера клона оценивали от исходного уровня до дня 28 и дня 84. Размер клона ПНГ относится к проценту пораженных ПНГ клеток по сравнению с нормальными клетками в общей клеточной популяции.
Исходный уровень, день 28 и день 84
Серьезные нежелательные явления (СНЯ), нежелательные явления, возникшие после лечения (ТНЯЯ) 3-й и 4-й степени, а также нежелательные явления (НЯ), приведшие к прекращению лечения
Временное ограничение: После первой дозы исследуемого препарата (1-й день) и в течение 14 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 104-го дня)
НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением препарата у людей, независимо от того, считалось ли оно связанным с наркотиками или нет. СНЯ было НЯ, которое соответствовало по крайней мере 1 из следующих критериев: привело к смерти, было опасно для жизни, потребовало стационарной госпитализации или продления имеющейся госпитализации по поводу НЯ, стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности или существенного нарушения способности проводить нормальные жизненные функции, врожденная аномалия/врожденный дефект (у ребенка участника, подвергшегося воздействию исследуемого препарата), важное медицинское событие или реакция. Интенсивность НЯ оценивалась в соответствии с Таблицей оценки тяжести нежелательных явлений Общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE). Сводка СНЯ и других несерьезных НЯ независимо от причинно-следственной связи находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
После первой дозы исследуемого препарата (1-й день) и в течение 14 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 104-го дня)
Лабораторные нарушения 3 и 4 степени
Временное ограничение: После первой дозы исследуемого препарата (день 1) и в течение 14 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 104-го дня).
Лабораторные отклонения определялись на основании лабораторных измерений, проанализированных в центральных или местных лабораториях, и оценивались с помощью CTCAE.
После первой дозы исследуемого препарата (день 1) и в течение 14 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 104-го дня).
Фармакокинетика (ФК): площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от момента введения до 8 часов после введения дозы (AUC0-8)
Временное ограничение: Дни 6 и 20
Серийные образцы крови были собраны до введения дозы и в течение 8 часов после ее введения.
Дни 6 и 20
PK: максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Дни 6 и 20
Серийные образцы крови были собраны до введения дозы и в течение 12 часов после ее введения.
Дни 6 и 20
PK: время достижения максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Дни 6 и 20
Серийные образцы крови были собраны до введения дозы и в течение 12 часов после ее введения.
Дни 6 и 20
Дополнить функциональную активность альтернативного пути (AP)
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Функциональную активность AP в сыворотке измеряли методом функционального иммуноанализа Wieslab.
Исходный уровень и 28-й день
Дополнение си-бемоль
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Плазменный Bb измеряли с помощью твердофазного иммуноферментного анализа (ELISA).
Исходный уровень и 28-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Alexion Pharmaceuticals

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
31 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
14 ноября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
14 ноября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
1 февраля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 февраля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
14 февраля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
23 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
31 мая 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (Номер EudraCT)
  • U1111-1190-3490 (Другой идентификатор: UTN)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками