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Étude du Danicopan chez des participants atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

31 mai 2022 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Une étude de preuve de concept ouverte de phase 2 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'ACH-0144471 chez des patients non traités atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

Le but de cette étude était de déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'ACH-0144471 (également connu sous le nom de danicopan et ALXN2040) chez les participants actuellement non traités atteints d'HPN.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Après 12 semaines de traitement, les participants bénéficiant d'un bénéfice clinique se sont vu proposer de s'inscrire à une étude d'extension à long terme distincte (ACH471-103, NCT03181633).

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
10

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Participants à l'HPN actuellement non traités avec une taille de clone d'érythrocytes et/ou de granulocytes HPN de type III ≥ 10 % et une anémie (hémoglobine
  • LDH ≥1,5 x la limite supérieure de la normale.
  • Plaquettes ≥ 50 000/microlitre sans avoir besoin de transfusions de plaquettes.
  • Documentation de la vaccination contre Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza et Streptococcus pneumoniae, ou volonté de se faire vacciner pendant la période de dépistage.
  • Test de grossesse négatif pour les femmes avant l'administration et tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de greffe d'organe majeur (par exemple, cœur, poumon, rein, foie) ou greffe de cellules souches hématopoïétiques/moelle.
  • Participants qui avaient reçu un autre agent expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies de l'agent expérimental avant l'entrée dans l'étude, selon la plus élevée.
  • Participants ayant reçu de l'éculizumab à n'importe quelle dose ou intervalle au cours des 75 derniers jours précédant l'entrée dans l'étude.
  • Participants présentant un déficit connu ou suspecté en complément.
  • Participants présentant une infection bactérienne active ou une infection virale active cliniquement significative, une température corporelle > 38 °Celsius ou d'autres signes d'infection au jour 1, ou ayant des antécédents de maladie fébrile dans les 14 jours précédant la première administration du médicament à l'étude.
  • Antécédents d'infection à méningocoque, ou un parent au premier degré ou un contact familial ayant des antécédents d'infection à méningocoque.
  • Femmes enceintes, allaitantes ou prévoyant de devenir enceintes pendant l'étude ou dans les 90 jours suivant l'administration du médicament à l'étude ou participantes avec une partenaire féminine enceinte, allaitant ou prévoyant de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 90 jours suivant le médicament à l'étude administration.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Danicopan
Les doses initiales de danicopan variaient de 100 à 150 milligrammes (mg) trois fois par jour (TID), avec une augmentation ultérieure de la dose jusqu'à 200 mg TID en fonction de la réponse (clinique et biochimique) pendant 28 jours (Partie 1). Les participants présentant des réductions de la lactate déshydrogénase (LDH) répondant aux critères spécifiés se sont vu offrir une dose continue au-delà du jour 28, jusqu'à 8 semaines supplémentaires (partie 2).
Médicament: Danicopan
Danicopan a été administré en doses orales multiples sur une période d'au moins 28 jours.
Autres noms:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des taux sériques de LDH au jour 28
Délai: Base de référence, jour 28
Changement par rapport à la ligne de base = taux sériques de LDH au jour 28 - taux sériques de base de LDH.
Base de référence, jour 28

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'hémoglobine (Hb) par rapport à la ligne de base aux jours 28 et 84
Délai: Ligne de base, jours 28 et 84
Changement par rapport à la ligne de base = niveaux d'Hb aux jours 28 ou 84 - niveaux de base de l'Hb.
Ligne de base, jours 28 et 84
Changement par rapport à la ligne de base des taux sériques de LDH au jour 84
Délai: Ligne de base, jour 84
Changement par rapport à la ligne de base = taux de LDH sérique au jour 84 - taux de LDH sérique de base.
Ligne de base, jour 84
Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) Type III Taille des clones de globules rouges (GR)
Délai: Ligne de base, jour 28 et jour 84
PNH RBC, additionné de type III, les niveaux de taille des clones ont été évalués de la ligne de base au jour 28 et au jour 84. La taille du clone HPN fait référence au pourcentage de cellules affectées par l'HPN par rapport aux cellules normales au sein de la population cellulaire totale.
Ligne de base, jour 28 et jour 84
Événements indésirables graves (EIG), événements indésirables (EIAT) de grade 3 et de grade 4 liés au traitement et événements indésirables (EI) entraînant l'arrêt du traitement
Délai: Après la première dose du médicament à l'étude (Jour 1) jusqu'à 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (jusqu'au Jour 104)
Un EI était tout événement médical indésirable associé à l'utilisation d'un médicament chez l'homme, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un EIG était un EI qui répondait à au moins l'un des critères suivants : entraînait la mort, mettait la vie en danger, nécessitait une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante pour l'EI, une invalidité/incapacité persistante ou importante ou une perturbation importante de la capacité à conduire fonctions vitales normales, anomalie congénitale/malformation congénitale (chez l'enfant d'un participant qui a été exposé au médicament à l'étude), événement médical important ou réaction. L'intensité d'un EI a été graduée selon les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) Tableau de classement de la gravité des événements indésirables. Un résumé des EIG et autres EI non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
Après la première dose du médicament à l'étude (Jour 1) jusqu'à 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (jusqu'au Jour 104)
Anomalies de laboratoire de grade 3 et de grade 4
Délai: Après la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (jusqu'au jour 104).
Les anomalies de laboratoire ont été déterminées à partir de mesures de laboratoire analysées dans les laboratoires centraux ou locaux, et ont été classées à l'aide du CTCAE.
Après la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (jusqu'au jour 104).
Pharmacocinétique (PK) : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps, du moment de l'administration à 8 heures après l'administration (AUC0-8)
Délai: Jours 6 et 20
Des échantillons de sang en série ont été prélevés avant la dose et jusqu'à 8 heures après la dose.
Jours 6 et 20
PK : concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Jours 6 et 20
Des échantillons de sang en série ont été prélevés avant la dose et jusqu'à 12 heures après la dose.
Jours 6 et 20
PK : temps jusqu'à la concentration maximale (Tmax)
Délai: Jours 6 et 20
Des échantillons de sang en série ont été prélevés avant la dose et jusqu'à 12 heures après la dose.
Jours 6 et 20
Compléter l'activité fonctionnelle de la voie alternative (AP)
Délai: Ligne de base et jour 28
L'activité fonctionnelle AP sérique a été mesurée par la méthode d'immunodosage fonctionnel de Wieslab.
Ligne de base et jour 28
Complément Sib
Délai: Ligne de base et jour 28
La Bb plasmatique a été mesurée par dosage immuno-enzymatique (ELISA).
Ligne de base et jour 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Alexion Pharmaceuticals

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
31 mars 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
14 novembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
14 novembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
1 février 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 février 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 février 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
23 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
31 mai 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1190-3490 (Autre identifiant: UTN)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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