Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Danicopan hos deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

31. maj 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et fase 2 open-label Proof of Concept-studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​ACH-0144471 hos ubehandlede patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Formålet med denne undersøgelse var at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​ACH-0144471 (også kendt som danicopan og ALXN2040) hos i øjeblikket ubehandlede deltagere med PNH.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efter 12 ugers behandling blev deltagere, der opnåede kliniske fordele, tilbudt optagelse i et separat langsigtet forlængelsesstudie (ACH471-103, NCT03181633).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I øjeblikket ubehandlede PNH-deltagere med PNH Type III erytrocyt- og/eller granulocytklonstørrelse ≥10 % og anæmi (hæmoglobin
  • LDH ≥1,5 x den øvre normalgrænse.
  • Blodplader ≥50.000/mikroliter uden behov for blodpladetransfusioner.
  • Dokumentation for vaccination mod Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza og Streptococcus pneumoniae eller villighed til at modtage vaccinationer i screeningsperioden.
  • Negativ graviditetstest for kvinder før dosering og under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med en større organtransplantation (f.eks. hjerte, lunge, nyre, lever) eller hæmatopoietisk stamcelle-/marvtransplantation.
  • Deltagere, der havde modtaget et andet forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider af forsøgsmidlet før studiestart, alt efter hvad der er størst.
  • Deltagere, der havde modtaget eculizumab ved en hvilken som helst dosis eller interval inden for de sidste 75 dage før studiestart.
  • Deltagere med kendt eller mistænkt komplementmangel.
  • Deltagere med aktiv bakteriel infektion eller klinisk signifikant aktiv viral infektion, en kropstemperatur >38°Celsius eller andre tegn på infektion på dag 1, eller med en anamnese med febril sygdom inden for 14 dage før indgivelse af første studielægemiddel.
  • Anamnese med meningokokinfektion, eller en førstegrads slægtning eller husstandskontakt med en historie med meningokokinfektion.
  • Kvinder, der var gravide, ammede eller planlagde at blive gravide under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter administration af undersøgelseslægemidlet eller deltagere med en kvindelig partner, der var gravid, ammede eller planlagde at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter undersøgelseslægemidlet administration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Danicopan
Startdoser af danicopan varierede fra 100 til 150 milligram (mg) tre gange dagligt (TID), med efterfølgende dosiseskalering op til 200 mg TID baseret på respons (klinisk og biokemisk) i 28 dage (del 1). Deltagere med reduktioner i lactatdehydrogenase (LDH), der opfylder specificerede kriterier, blev tilbudt fortsat dosering efter dag 28 i op til 8 yderligere uger (del 2).
Medicin: Danicopan
Danicopan blev administreret som multiple orale doser over en periode på mindst 28 dage.
Andre navne:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serum LDH-niveauer på dag 28
Tidsramme: Baseline, dag 28
Ændring fra Baseline = Serum LDH-niveauer på dag 28 - Baseline Serum LDH-niveauer.
Baseline, dag 28

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hæmoglobin (Hgb) på dag 28 og 84
Tidsramme: Baseline, dag 28 og 84
Ændring fra baseline = Hgb-niveauer på dag 28 eller 84 - Baseline-Hgb-niveauer.
Baseline, dag 28 og 84
Ændring fra baseline i serum-LDH-niveauer på dag 84
Tidsramme: Baseline, dag 84
Ændring fra baseline = Serum LDH niveauer på dag 84 - Baseline serum LDH niveauer.
Baseline, dag 84
Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) Type III røde blodlegemer (RBC) Klonstørrelse
Tidsramme: Baseline, dag 28 og dag 84
PNH RBC, opsummeret type III, klonstørrelsesniveauer blev vurderet fra baseline til dag 28 og dag 84. PNH-klonstørrelsen refererer til procentdelen af ​​PNH-påvirkede celler versus normale celler inden for den samlede cellepopulation.
Baseline, dag 28 og dag 84
Alvorlige bivirkninger (SAE), grad 3 og grad 4 behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og bivirkninger (AE), der fører til seponering
Tidsramme: Efter den første dosis af undersøgelsesmedicin (dag 1) til og med 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til dag 104)
En AE var som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. En SAE var en AE, der opfyldte mindst 1 af følgende kriterier: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse for AE, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet af en deltager, der blev udsat for undersøgelseslægemidlet), vigtig medicinsk begivenhed eller reaktion. Intensiteten af ​​en AE blev klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. En oversigt over SAE'er og andre ikke-alvorlige AE'er uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Efter den første dosis af undersøgelsesmedicin (dag 1) til og med 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til dag 104)
Grad 3 og Grad 4 Laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Efter den første dosis af undersøgelsesmedicin (dag 1) til og med 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til dag 104).
Laboratorieabnormaliteter blev bestemt ud fra laboratoriemålinger analyseret på de centrale eller lokale laboratorier og blev bedømt ved hjælp af CTCAE.
Efter den første dosis af undersøgelsesmedicin (dag 1) til og med 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til dag 104).
Farmakokinetik (PK): Areal under plasmakoncentrationstidskurven fra administrationstidspunkt til 8 timer efter dosis (AUC0-8)
Tidsramme: Dag 6 og 20
Serielle blodprøver blev indsamlet før dosis og op til 8 timer efter dosis.
Dag 6 og 20
PK: Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 6 og 20
Serieblodprøver blev udtaget før dosis og op til 12 timer efter dosis.
Dag 6 og 20
PK: Tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Dag 6 og 20
Serieblodprøver blev udtaget før dosis og op til 12 timer efter dosis.
Dag 6 og 20
Suppler Alternative Pathway (AP) funktionel aktivitet
Tidsramme: Baseline og dag 28
Serum AP funktionel aktivitet blev målt ved Wieslab funktionelle immunoassay-metoden.
Baseline og dag 28
Komplement Bb
Tidsramme: Baseline og dag 28
Plasma Bb blev målt ved enzym-linked immunosorbent assay (ELISA).
Baseline og dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. november 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. februar 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. maj 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (EudraCT nummer)
  • U1111-1190-3490 (Anden identifikator: UTN)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger