Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Danicopan-tutkimus potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)

tiistai 31. toukokuuta 2022 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Vaiheen 2 avoin käsitetodistetutkimus ACH-0144471:n tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi hoitamattomilla potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää ACH-0144471:n (tunnetaan myös nimellä danicopan ja ALXN2040) turvallisuus ja tehokkuus tällä hetkellä hoitamattomilla PNH-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

12 viikon hoidon jälkeen kliinistä hyötyä saaneille osallistujille tarjottiin ilmoittautumista erilliseen pitkäaikaiseen jatkotutkimukseen (ACH471-103, NCT03181633).

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
10

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tällä hetkellä hoitamattomat PNH-osallistujat, joiden PNH-tyypin erytrosyyttien ja/tai granulosyyttien kloonikoko on ≥10 % ja anemia (hemoglobiini)
  • LDH ≥1,5 x normaalin yläraja.
  • Verihiutaleet ≥50 000/mikrolitra ilman verihiutaleiden siirtoa.
  • Dokumentaatio Neisseria meningitidis-, Haemophilus influenza- ja Streptococcus pneumoniae -rokotuksista tai halukkuudesta saada rokotuksia seulontajakson aikana.
  • Negatiivinen raskaustesti naisille ennen annostelua ja koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi suuri elinsiirto (esimerkiksi sydän, keuhko, munuainen, maksa) tai hematopoieettinen kantasolu-/ydinsiirto.
  • Osallistujat, jotka olivat saaneet toista tutkimusainetta 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa tutkimusaineesta ennen tutkimukseen tuloa sen mukaan, kumpi on suurempi.
  • Osallistujat, jotka olivat saaneet ekulitsumabia millä tahansa annoksella tai aikavälillä viimeisten 75 päivän aikana ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Osallistujat, joilla on tunnettu tai epäilty komplementin puutos.
  • Osallistujat, joilla on aktiivinen bakteeri-infektio tai kliinisesti merkittävä aktiivinen virusinfektio, ruumiinlämpö >38 °C tai muita merkkejä infektiosta päivänä 1 tai joilla on ollut kuumetauti 14 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista.
  • Aiempi meningokokki-infektio tai ensimmäisen asteen sukulainen tai kotitalouskontakti, jolla on meningokokki-infektio.
  • Naiset, jotka olivat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta tai osallistujat, joiden naispuolinen kumppani oli raskaana, imetti tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä tutkimuslääkkeestä hallinto.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Danicopan
Danikopaanin aloitusannokset vaihtelivat välillä 100-150 milligrammaa (mg) kolme kertaa päivässä (TID), minkä jälkeen annosta nostettiin 200 mg:aan TID vasteen (kliinisen ja biokemiallisen) perusteella 28 päivän ajan (osa 1). Osallistujille, joilla oli alentunut laktaattidehydrogenaasi (LDH), jotka täyttävät määritellyt kriteerit, tarjottiin jatkuvaa annostelua päivän 28 jälkeen, jopa 8 lisäviikkoa (osa 2).
Lääke: Danicopan
Danicopania annettiin useana suun kautta vähintään 28 päivän ajan.
Muut nimet:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta seerumin LDH-tasoissa päivänä 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28
Muutos lähtötasosta = Seerumin LDH-tasot päivänä 28 - Perustason seerumin LDH-tasot.
Lähtötilanne, päivä 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinin (Hgb) muutos lähtötasosta päivinä 28 ja 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 28 ja 84
Muutos lähtötasosta = Hgb-tasot päivinä 28 tai 84 - Perustason Hgb-tasot.
Lähtötilanne, päivät 28 ja 84
Muutos lähtötilanteesta seerumin LDH-tasoissa päivänä 84
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 84
Muutos lähtötasosta = Seerumin LDH-tasot päivänä 84 - Perustason seerumin LDH-tasot.
Lähtötilanne, päivä 84
Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) Tyypin III punasolujen (RBC) kloonikoko
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 84
PNH RBC, summattu tyyppi III, kloonikokotasot arvioitiin lähtötasosta päivään 28 ja päivään 84. PNH-kloonin koko viittaa PNH:n vaikutuksen saaneiden solujen prosenttiosuuteen normaaleihin soluihin verrattuna kokonaissolupopulaatiossa.
Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 84
Vakavat haittatapahtumat (SAE), asteen 3 ja 4 hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) ja haittatapahtumat (AE), jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (päivä 1) - 14 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (päivään 104 asti)
AE oli kuten mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi huumeeseen vai ei. SAE oli haittavaikutus, joka täytti vähintään yhden seuraavista kriteereistä: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa AE:n vuoksi, jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys tai huomattava häiriö johtamiskyvyssä normaalit elämäntoiminnot, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio (tutkimuslääkkeelle altistetun osallistujan lapsella), tärkeä lääketieteellinen tapahtuma tai reaktio. AE:n intensiteetti arvioitiin haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) haittatapahtumien vakavuusluokitustaulukon mukaisesti. Yhteenveto vakavista haittatapauksista ja muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (päivä 1) - 14 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (päivään 104 asti)
Asteen 3 ja asteen 4 laboratoriopoikkeamat
Aikaikkuna: Ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (päivä 1) - 14 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (päivään 104 asti).
Laboratoriopoikkeavuudet määritettiin keskus- tai paikallislaboratorioissa analysoiduista laboratoriomittauksista, ja ne luokiteltiin käyttämällä CTCAE:tä.
Ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (päivä 1) - 14 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (päivään 104 asti).
Farmakokinetiikka (PK): Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala antoajasta 8 tuntiin annoksen jälkeen (AUC0-8)
Aikaikkuna: Päivät 6 ja 20
Sarjaverinäytteitä kerättiin ennen annostusta ja enintään 8 tuntia annostuksen jälkeen.
Päivät 6 ja 20
PK: Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivät 6 ja 20
Sarjaverinäytteitä kerättiin ennen annostusta ja 12 tuntia annoksen jälkeen.
Päivät 6 ja 20
PK: Aika maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivät 6 ja 20
Sarjaverinäytteitä kerättiin ennen annostusta ja 12 tuntia annoksen jälkeen.
Päivät 6 ja 20
Täydennä vaihtoehtoisen polun (AP) toiminnallista toimintaa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
Seerumin AP:n toiminnallinen aktiivisuus mitattiin Wieslabin toiminnallisella immunomääritysmenetelmällä.
Lähtötilanne ja päivä 28
Täydennä Bb
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
Plasma Bb mitattiin entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA).
Lähtötilanne ja päivä 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Alexion Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 31. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 14. marraskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 14. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 10. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 14. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 23. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 31. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (EudraCT-numero)
  • U1111-1190-3490 (Muu tunniste: UTN)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia