Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie danikopanu u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

31 maja 2022 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte badanie koncepcyjne fazy 2 w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki ACH-0144471 u nieleczonych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Celem tego badania było określenie bezpieczeństwa i skuteczności ACH-0144471 (znanego również jako danikopan i ALXN2040) u obecnie nieleczonych uczestników z PNH.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Po 12 tygodniach leczenia uczestnikom, którzy odnieśli korzyść kliniczną, zaproponowano włączenie do osobnego długoterminowego badania przedłużonego (ACH471-103, NCT03181633).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Obecnie nieleczeni uczestnicy PNH z erytrocytami typu III PNH i/lub klonami granulocytów o wielkości ≥10% i niedokrwistością (hemoglobina
  • LDH ≥1,5 x górna granica normy.
  • Płytki krwi ≥50 000/mikrolitr bez konieczności transfuzji płytek krwi.
  • Dokumentacja szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza i Streptococcus pneumoniae lub chęć przyjęcia szczepienia w okresie przesiewowym.
  • Ujemny test ciążowy u samic przed podaniem dawki iw trakcie badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia przeszczepu dużego narządu (na przykład serca, płuc, nerki, wątroby) lub przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych/szpiku.
  • Uczestnicy, którzy otrzymali inny badany środek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania badanego środka przed włączeniem do badania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Uczestnicy, którzy otrzymywali ekulizumab w dowolnej dawce lub odstępie czasu w ciągu ostatnich 75 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Uczestnicy ze stwierdzonym lub podejrzewanym niedoborem dopełniacza.
  • Uczestnicy z aktywną infekcją bakteryjną lub klinicznie istotną aktywną infekcją wirusową, temperaturą ciała >38°C lub innymi objawami infekcji w dniu 1 lub z chorobą przebiegającą z gorączką w ciągu 14 dni przed pierwszym podaniem badanego leku.
  • Zakażenie meningokokowe w wywiadzie lub krewny pierwszego stopnia lub kontakt domowy z zakażeniem meningokokowym w wywiadzie.
  • Kobiety, które były w ciąży, karmiły piersią lub planowały zajście w ciążę podczas badania lub w ciągu 90 dni od podania badanego leku lub uczestniczki z partnerką, która była w ciąży, karmiła piersią lub planowała zajście w ciążę podczas badania lub w ciągu 90 dni od podania badanego leku administracja.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Danikopan
Dawki początkowe danikopanu wahały się od 100 do 150 miligramów (mg) trzy razy na dobę (trzy razy na dobę), a następnie zwiększano dawkę do 200 mg trzy razy na dobę w zależności od odpowiedzi (klinicznej i biochemicznej) przez 28 dni (część 1). Uczestnikom ze zmniejszoną aktywnością dehydrogenazy mleczanowej (LDH) spełniającym określone kryteria zaproponowano kontynuację dawkowania po dniu 28, przez okres do 8 dodatkowych tygodni (Część 2).
Lek: Danikopan
Danikopan podawano w wielokrotnych dawkach doustnych przez okres co najmniej 28 dni.
Inne nazwy:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu LDH w surowicy w stosunku do wartości początkowej w dniu 28
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
Zmiana od poziomu wyjściowego = poziom LDH w surowicy w dniu 28 - poziom wyjściowy LDH w surowicy.
Wartość bazowa, dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny (Hgb) w stosunku do wartości wyjściowych w dniach 28 i 84
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 28 i 84
Zmiana od poziomu wyjściowego = Hgb w dniach 28 lub 84 - Poziom wyjściowy Hgb.
Linia bazowa, dni 28 i 84
Zmiana poziomu LDH w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 84
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 84
Zmiana od wartości wyjściowej = poziom LDH w surowicy w dniu 84 — poziom wyjściowy LDH w surowicy.
Wartość bazowa, dzień 84
Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) typ III krwinek czerwonych (RBC) Wielkość klonu
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 28 i dzień 84
PNH RBC, zsumowane poziomy wielkości klonów typu III, oceniano od linii podstawowej do dnia 28 i dnia 84. Wielkość klonu PNH odnosi się do odsetka komórek dotkniętych PNH w porównaniu z normalnymi komórkami w całej populacji komórek.
Linia bazowa, dzień 28 i dzień 84
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) stopnia 3. i 4. oraz zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Po pierwszej dawce badanego leku (dzień 1) do 14 dni po ostatniej dawce badanego leku (do dnia 104)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z lekiem, czy nie. SAE było zdarzeniem niepożądanym, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji z powodu zdarzenia niepożądanego, trwała lub znaczna niepełnosprawność/niezdolność lub znaczne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalne funkcje życiowe, wada wrodzona/wada wrodzona (u dziecka uczestnika, który miał kontakt z badanym lekiem), ważne zdarzenie lub reakcja medyczna. Nasilenie zdarzenia niepożądanego oceniono zgodnie z tabelą stopniowania ciężkości zdarzeń niepożądanych Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). Podsumowanie SAE i innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Po pierwszej dawce badanego leku (dzień 1) do 14 dni po ostatniej dawce badanego leku (do dnia 104)
Nieprawidłowości laboratoryjne stopnia 3 i 4
Ramy czasowe: Po pierwszej dawce badanego leku (dzień 1) do 14 dni po ostatniej dawce badanego leku (do dnia 104).
Nieprawidłowości laboratoryjne zostały określone na podstawie pomiarów laboratoryjnych analizowanych w centralnych lub lokalnych laboratoriach i zostały ocenione za pomocą CTCAE.
Po pierwszej dawce badanego leku (dzień 1) do 14 dni po ostatniej dawce badanego leku (do dnia 104).
Farmakokinetyka (PK): pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu podania do 8 godzin po podaniu (AUC0-8)
Ramy czasowe: Dni 6 i 20
Seryjne próbki krwi pobierano przed podaniem dawki i do 8 godzin po podaniu.
Dni 6 i 20
PK: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dni 6 i 20
Seryjne próbki krwi pobierano przed podaniem dawki i do 12 godzin po podaniu.
Dni 6 i 20
PK: Czas do maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Dni 6 i 20
Seryjne próbki krwi pobierano przed podaniem dawki i do 12 godzin po podaniu.
Dni 6 i 20
Uzupełnij aktywność funkcjonalną ścieżki alternatywnej (AP).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Aktywność funkcjonalną AP surowicy mierzono metodą funkcjonalnego testu immunologicznego Wieslaba.
Wartość bazowa i dzień 28
Uzupełnij Bb
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Bb w osoczu mierzono za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA).
Wartość bazowa i dzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
14 listopada 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (Numer EudraCT)
  • U1111-1190-3490 (Inny identyfikator: UTN)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami