Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Danicopan hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

31. mai 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 2 åpen konseptstudie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til ACH-0144471 hos ubehandlede pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Hensikten med denne studien var å bestemme sikkerheten og effekten av ACH-0144471 (også kjent som danicopan og ALXN2040) hos for tiden ubehandlede deltakere med PNH.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Etter 12 ukers behandling ble deltakere som oppnådde klinisk fordel tilbudt å melde seg inn i en egen langtidsforlengelsesstudie (ACH471-103, NCT03181633).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
10

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Florence, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Foreløpig ubehandlede PNH-deltakere med PNH Type III erytrocytt og/eller granulocytt klonstørrelse ≥10 % og anemi (hemoglobin
  • LDH ≥1,5 x øvre normalgrense.
  • Blodplater ≥50 000/mikroliter uten behov for blodplatetransfusjoner.
  • Dokumentasjon på vaksinasjon mot Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza og Streptococcus pneumoniae, eller vilje til å motta vaksinasjoner i screeningsperioden.
  • Negativ graviditetstest for kvinner før dosering og gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om en større organtransplantasjon (for eksempel hjerte, lunge, nyre, lever) eller hematopoetisk stamcelle/margtransplantasjon.
  • Deltakere som hadde mottatt et annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider av undersøkelsesmidlet før studiestart, avhengig av hva som er størst.
  • Deltakere som hadde fått eculizumab ved en hvilken som helst dose eller intervall i løpet av de siste 75 dagene før studiestart.
  • Deltakere med kjent eller mistenkt komplementmangel.
  • Deltakere med aktiv bakteriell infeksjon eller klinisk signifikant aktiv virusinfeksjon, kroppstemperatur >38°C, eller andre tegn på infeksjon på dag 1, eller med en historie med febril sykdom innen 14 dager før første studiemedisin.
  • Historie med meningokokkinfeksjon, eller en førstegrads slektning eller husholdningskontakt med en historie med meningokokkinfeksjon.
  • Kvinner som var gravide, ammet eller planla å bli gravide under studien eller innen 90 dager etter administrering av studiemedikamentet eller deltakere med en kvinnelig partner som var gravid, ammet eller planla å bli gravid under studien eller innen 90 dager etter studiemedisinen administrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Danicopan
Startdoser av danicopan varierte fra 100 til 150 milligram (mg) tre ganger daglig (TID), med påfølgende doseøkning opp til 200 mg TID basert på respons (klinisk og biokjemisk) i 28 dager (del 1). Deltakere med reduksjoner i laktatdehydrogenase (LDH) som oppfyller spesifiserte kriterier, ble tilbudt fortsatt dosering utover dag 28, i opptil 8 ekstra uker (del 2).
Legemiddel: Danicopan
Danicopan ble administrert som flere orale doser over en periode på minst 28 dager.
Andre navn:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serum-LDH-nivåer på dag 28
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28
Endring fra Baseline = Serum LDH nivåer på dag 28 - Baseline Serum LDH nivåer.
Grunnlinje, dag 28

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hemoglobin (Hgb) på dag 28 og 84
Tidsramme: Baseline, dag 28 og 84
Endring fra Baseline = Hgb-nivåer på dag 28 eller 84 - Baseline Hgb-nivåer.
Baseline, dag 28 og 84
Endring fra baseline i serum LDH-nivåer på dag 84
Tidsramme: Grunnlinje, dag 84
Endring fra Baseline = Serum LDH nivåer på dag 84 - Baseline Serum LDH nivåer.
Grunnlinje, dag 84
Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) Type III røde blodlegemer (RBC) Klonstørrelse
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28 og dag 84
PNH RBC, summert type III, klonstørrelsesnivåer ble vurdert fra baseline til dag 28 og dag 84. PNH-klonstørrelsen refererer til prosentandelen av PNH-påvirkede celler versus normale celler innenfor den totale cellepopulasjonen.
Grunnlinje, dag 28 og dag 84
Alvorlige bivirkninger (SAE), grad 3 og grad 4 behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og bivirkninger (AE) som fører til seponering
Tidsramme: Etter den første dosen med studiemedisin (dag 1) til og med 14 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet (opp til dag 104)
En AE var som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som narkotikarelatert eller ikke. En SAE var en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse for AE, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å opptre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet til en deltaker som ble eksponert for studiemedikamentet), viktig medisinsk hendelse eller reaksjon. Intensiteten til en AE ble gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. Et sammendrag av SAE og andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Etter den første dosen med studiemedisin (dag 1) til og med 14 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet (opp til dag 104)
Grad 3 og grad 4 laboratorieavvik
Tidsramme: Etter den første dosen med studiemedisin (dag 1) til og med 14 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet (opp til dag 104).
Laboratorieavvik ble bestemt fra laboratoriemålinger analysert ved sentrale eller lokale laboratorier, og ble gradert ved bruk av CTCAE.
Etter den første dosen med studiemedisin (dag 1) til og med 14 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet (opp til dag 104).
Farmakokinetikk (PK): Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra administrasjonstidspunkt til 8 timer etter dose (AUC0-8)
Tidsramme: Dag 6 og 20
Serieblodprøver ble tatt før dose og opptil 8 timer etter dose.
Dag 6 og 20
PK: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 6 og 20
Serieblodprøver ble tatt før dose og opptil 12 timer etter dose.
Dag 6 og 20
PK: Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 6 og 20
Serieblodprøver ble tatt før dose og opptil 12 timer etter dose.
Dag 6 og 20
Kompletter funksjonell aktivitet for alternativ vei (AP).
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
Serum AP funksjonell aktivitet ble målt ved Wieslab funksjonell immunoassay metode.
Grunnlinje og dag 28
Komplement Bb
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
Plasma Bb ble målt ved enzymbundet immunosorbentanalyse (ELISA).
Grunnlinje og dag 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
31. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
14. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
14. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
1. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. februar 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. mai 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1190-3490 (Annen identifikator: UTN)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger