Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie JR-141 u pacientů s mukopolysacharidózou II

21. července 2025 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie fáze II JR-141 u pacientů s mukopolysacharidózou II

Fáze II otevřená, randomizovaná, paralelní skupina, 2 místa (Brazílie), navržená pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti 3 dávek studovaného léčiva pro léčbu MPS II.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brazílie
        • Igeim - Unifesp

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži s potvrzenou diagnózou MPS II na základě nedostatečné aktivity IDS v leukocytech nebo fibroblastech a/nebo patogenních mutací identifikovaných v genu IDS (pokud byla enzymatická diagnostika v zaschlých krevních skvrnách nebo plazmě, je povinné molekulárně genetické potvrzení).

  • Jedna z následujících věkových skupin:

    1. 0 až 3 roky a 11 měsíců (6 pacientů, 2 v každé dávce)
    2. 4 roky až 7 let a 11 měsíců (6 pacientů, 2 v každé dávce)
    3. 8 let nebo starší (6 pacientů, 2 v každé dávce)
  • Schopný poskytnout písemný souhlas sám, pokud pacient není v době informovaného souhlasu mladší 18 let nebo není možné získat souhlas od samotného pacienta z důvodu jeho mentálního postižení souvisejícího s MPS II.
  • V případě pacienta, který je mladší 18 let nebo od kterého nelze získat souhlas z důvodu jeho mentálního postižení souvisejícího s MSP II, může být zařazen, pokud lze udělit písemný souhlas zákonného zástupce; písemný souhlas by však měl být získán také od samotného pacienta, kdykoli je to možné.
  • Naivní pacienti nebo pacienti, kteří dostávají enzymovou substituční terapii idursulfázou, mohou být zařazeni, pokud poskytnutá léčba byla v posledních 6 měsících stabilní a souhlasí s přerušením léčby alespoň jeden týden před první infuzí studovaného léku a souhlasí s pozastavením této léčby pro dobu trvání soudu.

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí podepsat formulář informovaného souhlasu.
  • Nelze provést studijní postupy, s výjimkou neurokognitivního testování.
  • Předchozí roubované BMT/HSCT.
  • Chirurgický nebo jiný velký lékařský zákrok, který se má uskutečnit před 26. týdnem.
  • Účast v klinické studii s hodnoceným lékem v posledních 12 měsících.
  • Vyšetřovatel nebo dílčí vyšetřovatel posoudí jako neschopné podstoupit lumbální punkci, včetně těch, kteří mají potíže zaujmout polohu pro lumbální punkci kvůli kontraktuře kloubu nebo ti, kteří pravděpodobně budou mít potíže s dýcháním během procesu lumbální punkce.
  • Zkoušející nebo subinvestigator posoudí jako nezpůsobilý k účasti ve studii kvůli anamnéze závažné alergie nebo citlivosti na léky.
  • V opačném případě bylo zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím posouzeno jako nezpůsobilé k účasti ve studii s ohledem na bezpečnost subjektu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: JR-141 2,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 1,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 2,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 4,0 mg/kg/týden
Experimentální: JR-141 1,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 1,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 2,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 4,0 mg/kg/týden
Experimentální: JR-141 4,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 1,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 2,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 4,0 mg/kg/týden

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 26 týdnů
  • Nežádoucí události
  • Protilátky proti lékům
  • Krevní tlak v mmHg
  • Tepová frekvence v tepech/minutu
  • Dechová frekvence v dechech/minutu
  • Teplota ve °C
  • Přítomnost nebo nepřítomnost abnormalit pro fyzikální vyšetření
  • Přítomnost nebo nepřítomnost abnormalit pro 12svodový elektrokardiogram
  • Rutinní laboratorní testy v krvi (hematologie, funkce jater, funkce ledvin, hladiny související se železem) a moči (analýza moči)
26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický parametr v plazmě [Maximální koncentrace v plazmě [Cmax]]
Časové okno: 21 hodin po podání první a poslední infuze
Plazmatická koncentrace JR-141
21 hodin po podání první a poslední infuze
Farmakokinetický parametr plazmy [Area Under the Curve [AUC]]
Časové okno: 21 hodin po podání první a poslední infuze
Plazmatická koncentrace JR-141
21 hodin po podání první a poslední infuze
Objemy jater a sleziny (MRI)
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Hmotnost levé komory standardním 2-rozměrným dopplerovským echokardiogramem
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Koncentrace heparansulfátu v moči
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Koncentrace dermatansulfátu v moči
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Koncentrace heparansulfátu v séru
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Koncentrace dermatansulfátu v séru
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • JR-141-BR21

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení