Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JR-141:n tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

maanantai 21. heinäkuuta 2025 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Vaiheen II tutkimus JR-141:stä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

Vaiheen II avoin, satunnaistettu rinnakkaisryhmä, 2 paikkaa (Brasilia), suunniteltu arvioimaan kolmen tutkimuslääkeannoksen turvallisuutta ja tehoa MPS II:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
18

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasilia
        • Igeim - Unifesp

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 sekunti ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehillä, joilla on vahvistettu MPS II -diagnoosi, joka perustuu IDS:n puutteelliseen aktiivisuuteen leukosyyteissä tai fibroblasteissa ja/tai IDS-geenissä tunnistettuihin patogeenisiin mutaatioihin (jos entsyymidiagnoosi tehtiin kuivuneissa veripisteissä tai plasmassa, molekyyligenetiikan vahvistus on pakollinen).

  • Jokin seuraavista ikäryhmistä:

    1. 0-3 vuotta ja 11 kuukautta vanha (6 potilasta, 2 kussakin annoksessa)
    2. 4 vuotta - 7 vuotta ja 11 kuukautta vanha (6 potilasta, 2 kussakin annoksessa)
    3. 8 vuotta tai vanhempi (6 potilasta, 2 kussakin annoksessa)
  • Pystyy antamaan kirjallisen suostumuksen itse, ellei potilas ole alle 18-vuotias tietoisen suostumusprosessin aikana tai potilaalta itseltään ei ole mahdollista saada suostumusta hänen MPS II:een liittyvien älyllisten vammojensa vuoksi.
  • Jos potilas on alle 18-vuotias tai jolta ei ole mahdollista saada suostumusta MSP II:een liittyvien henkisten vammojensa vuoksi, hänet voidaan ottaa mukaan, jos laillinen edustaja voi antaa kirjallisen suostumuksen; kirjallinen suostumus tulee kuitenkin saada myös potilaalta itseltään, aina kun mahdollista.
  • Aiemmin hoitamattomat potilaat tai potilaat, jotka saavat entsyymikorvaushoitoa idursulfaasilla, voidaan ottaa mukaan, jos hoito on ollut vakaa viimeisen 6 kuukauden aikana ja suostuu keskeyttämään hoidon vähintään viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkeinfuusiota ja suostumaan keskeyttämään tämän hoidon oikeudenkäynnin kesto.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kieltäytyminen allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumuslomaketta.
  • Ei pysty suorittamaan tutkimustoimenpiteitä, paitsi neurokognitiivista testausta.
  • Aikaisemmin istutettu BMT/HSCT.
  • Kirurginen tai muu merkittävä lääketieteellinen toimenpide on suunniteltu tapahtuvaksi ennen viikkoa 26.
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Tutkija tai osatutkija on arvioinut, että he eivät voi tehdä lannepunktiota, mukaan lukien ne, joilla on vaikeuksia ottaa asentoa puunpunktiota varten nivelen supistumisen vuoksi tai jotka todennäköisesti kokevat hengitysvaikeuksia lannepunktioprosessin aikana.
  • Tutkija tai osatutkija arvioi, ettei hän voi osallistua tutkimukseen, koska hänellä on ollut vakava lääkeaineallergia tai -herkkyys.
  • Muussa tapauksessa tutkija tai osatutkija on katsonut, ettei se ole kelvollinen osallistumaan tutkimukseen tutkittavan turvallisuuden vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: JR-141 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 1,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 4,0 mg/kg/viikko
Kokeellinen: JR-141 1,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 1,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 4,0 mg/kg/viikko
Kokeellinen: JR-141 4,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 1,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 4,0 mg/kg/viikko

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 26 viikkoa
  • Vastoinkäymiset
  • Lääkkeiden vastaiset vasta-aineet
  • Verenpaineet mmHg
  • Syke lyönteinä/minuutti
  • Hengitystiheys hengityksiä/minuutti
  • Lämpötila °C
  • Fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksien esiintyminen tai puuttuminen
  • Poikkeavuuksien esiintyminen tai puuttuminen 12-kytkentäisessä elektrokardiogrammissa
  • Rutiininomaiset laboratoriotutkimukset veressä (hematologia, maksan toiminta, munuaisten toiminta, rautaan liittyvät tasot) ja virtsassa (virtsaanalyysi)
26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman farmakokineettinen parametri [Plasman enimmäispitoisuus [Cmax]]
Aikaikkuna: 21 tuntia ensimmäisen ja viimeisen infuusion jälkeen
JR-141:n pitoisuus plasmassa
21 tuntia ensimmäisen ja viimeisen infuusion jälkeen
Plasman farmakokineettinen parametri [käyrän alla oleva pinta-ala [AUC]]
Aikaikkuna: 21 tuntia ensimmäisen ja viimeisen infuusion jälkeen
JR-141:n pitoisuus plasmassa
21 tuntia ensimmäisen ja viimeisen infuusion jälkeen
Maksan ja pernan tilavuudet (MRI)
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Vasemman kammion massa tavallisella 2-ulotteisella Doppler-kaikukardiogrammilla
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Virtsan heparaanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Virtsan dermataanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Seerumin heparaanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Seerumin dermataanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 26. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 4. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 4. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 17. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 29. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Lauantai 2. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 24. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 21. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • JR-141-BR21

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia