Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose II

21. juli 2025 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fase II-studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose II

En fase II åpen, randomisert, parallell gruppe, 2 steder (Brasil), designet for å evaluere sikkerheten og effekten av 3 doser med studiemedisin for behandling av MPS II.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
18

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasil
        • Igeim - Unifesp

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hanner med bekreftet diagnose MPS II, basert på mangelfull aktivitet av IDS i leukocytter eller fibroblaster og/eller patogene mutasjoner identifisert i IDS-genet (hvis enzymdiagnose var i tørkede blodflekker eller plasma, er molekylærgenetisk bekreftelse obligatorisk).

  • En av følgende aldersgrupper:

    1. 0 til 3 år og 11 måneder gammel (6 pasienter, 2 i hver dose)
    2. 4 år til 7 år og 11 måneder gammel (6 pasienter, 2 i hver dose)
    3. 8 år eller eldre (6 pasienter, 2 i hver dose)
  • I stand til å gi skriftlig samtykke av seg selv, med mindre pasienten er under 18 år på tidspunktet for informert samtykkeprosessen, eller det ikke er mulig å innhente samtykke fra pasienten selv på grunn av hans utviklingshemming knyttet til MPS II.
  • Når det gjelder en pasient som er under 18 år eller som det ikke er mulig å innhente samtykke fra på grunn av hans utviklingshemming knyttet til MSP II, kan han inkluderes dersom skriftlig samtykke kan gis av juridisk representant; skriftlig samtykke bør imidlertid innhentes fra pasienten selv, der det er mulig.
  • Naive pasienter eller pasienter som får enzymerstatningsbehandling med idursulfase kan inkluderes dersom behandlingen har vært stabil i løpet av de siste 6 månedene og samtykker i å avbryte behandlingen minst én uke før den første studiemedikamentinfusjonen, og samtykker i å suspendere denne behandlingen for varigheten av rettssaken.

Ekskluderingskriterier:

  • Avslag på å signere skjemaet for informert samtykke.
  • Kan ikke utføre studieprosedyrene, bortsett fra nevrokognitiv testing.
  • Tidligere enpodet BMT/HSCT.
  • Kirurgisk eller annen større medisinsk intervensjon planlagt å skje før uke 26.
  • Deltakelse i en klinisk utprøving med et undersøkelsesmiddel de siste 12 månedene.
  • Bedømt av etterforsker eller underetterforsker som ute av stand til å gjennomgå lumbalpunksjon, inkludert de som har vanskeligheter med å ta stilling for trelastpunktur på grunn av leddkontraktur eller de som sannsynligvis vil oppleve pustevansker under lumbalpunksjonsprosessen.
  • Bedømt av etterforskeren eller underetterforskeren til å være ikke kvalifisert til å delta i studien på grunn av en historie med alvorlig legemiddelallergi eller sensitivitet.
  • Ellers bedømt av etterforskeren eller underetterforskeren å være ikke kvalifisert til å delta i studien av hensyn til fagets sikkerhet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: JR-141 2,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 1,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 2,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 4,0 mg/kg/uke
Eksperimentell: JR-141 1,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 1,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 2,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 4,0 mg/kg/uke
Eksperimentell: JR-141 4,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 1,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 2,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 4,0 mg/kg/uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 26 uker
  • Uønskede hendelser
  • Antistoff antistoffer
  • Blodtrykk i mmHg
  • Hjertefrekvens i slag/minutt
  • Respirasjonsfrekvens i pust/minutt
  • Temperatur i °C
  • Tilstedeværelse eller fravær av abnormiteter for fysisk undersøkelse
  • Tilstedeværelse eller fravær av abnormiteter for elektrokardiogram med 12 avledninger
  • Rutinemessige laboratorietester i blod (hematologi, leverfunksjon, nyrefunksjon, jernrelaterte nivåer) og urin (urinalyse)
26 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetisk parameter [Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax]]
Tidsramme: 21 timer etter dosering ved første og siste infusjon
Plasmakonsentrasjon av JR-141
21 timer etter dosering ved første og siste infusjon
Plasma farmakokinetisk parameter [Area Under the Curve [AUC]]
Tidsramme: 21 timer etter dosering ved første og siste infusjon
Plasmakonsentrasjon av JR-141
21 timer etter dosering ved første og siste infusjon
Lever- og miltvolum (MR)
Tidsramme: 26 uker
26 uker
Venstre ventrikkelmasse ved et standard 2-dimensjonalt doppler-ekkokardiogram
Tidsramme: 26 uker
26 uker
Konsentrasjoner av heparansulfat i urinen
Tidsramme: 26 uker
26 uker
Konsentrasjoner av dermatansulfat i urinen
Tidsramme: 26 uker
26 uker
Serum heparansulfatkonsentrasjoner
Tidsramme: 26 uker
26 uker
Serum dermatansulfatkonsentrasjoner
Tidsramme: 26 uker
26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
26. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
4. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
4. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. juli 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • JR-141-BR21

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger