Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af JR-141 hos patienter med mucopolysaccharidosis II

21. juli 2025 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fase II undersøgelse af JR-141 i patienter med mucopolysaccharidosis II

En fase II åben, randomiseret, parallel gruppe, 2 steder (Brasilien), designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​3 doser af undersøgelseslægemidlet til behandling af MPS II.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasilien
        • Igeim - Unifesp

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd med bekræftet diagnose af MPS II, baseret på mangelfuld aktivitet af IDS i leukocytter eller fibroblaster og/eller patogene mutationer identificeret i IDS-genet (hvis enzymdiagnosen var i tørrede blodpletter eller plasma, er molekylærgenetisk bekræftelse obligatorisk).

  • En af følgende aldersgrupper:

    1. 0 til 3 år og 11 måneder gammel (6 patienter, 2 i hver dosis)
    2. 4 år til 7 år og 11 måneder gammel (6 patienter, 2 i hver dosis)
    3. 8 år eller ældre (6 patienter, 2 i hver dosis)
  • I stand til at give skriftligt samtykke af sig selv, medmindre patienten er under 18 år på tidspunktet for informeret samtykkeproces, eller det ikke er muligt at indhente samtykke fra patienten selv på grund af hans intellektuelle handicap i forbindelse med MPS II.
  • Hvis der er tale om en patient, der er under 18 år, eller som det ikke er muligt at indhente samtykke fra på grund af hans intellektuelle handicap i forbindelse med MSP II, kan denne medtages, hvis der kan gives skriftligt samtykke fra juridisk repræsentant; dog skal der indhentes skriftligt samtykke fra patienten selv, hvor det er muligt.
  • Naive patienter eller patienter, som modtager enzymerstatningsbehandling med idursulfase, kan inkluderes, hvis behandlingen har været stabil i de sidste 6 måneder og accepterer at afbryde behandlingen mindst en uge før den første lægemiddelinfusion i undersøgelsen, og er enige om at suspendere denne behandling for varigheden af ​​retssagen.

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at underskrive den informerede samtykkeerklæring.
  • Ude af stand til at udføre undersøgelsesprocedurerne, bortset fra neurokognitive tests.
  • Tidligere enpodet BMT/HSCT.
  • Kirurgisk eller anden større medicinsk intervention er planlagt til at ske inden uge 26.
  • Deltagelse i et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 12 måneder.
  • Bedømmes af investigator eller subinvestigator som værende ude af stand til at gennemgå lumbalpunktur, herunder dem, der har svært ved at tage stilling til tømmerpunktur på grund af ledkontraktur eller dem, der sandsynligvis vil opleve åndedrætsbesvær under lumbalpunkturprocessen.
  • Vurderet af investigator eller subinvestigator til ikke at være berettiget til at deltage i undersøgelsen på grund af en historie med en alvorlig lægemiddelallergi eller følsomhed.
  • Ellers vurderet af investigator eller sub-investigator at være uegnet til at deltage i undersøgelsen af ​​hensyn til emnets sikkerhed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: JR-141 2,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver), 1,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver), 2,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver), 4,0 mg/kg/uge
Eksperimentel: JR-141 1,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver), 1,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver), 2,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver), 4,0 mg/kg/uge
Eksperimentel: JR-141 4,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver), 1,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver), 2,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver), 4,0 mg/kg/uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 26 uger
  • Uønskede hændelser
  • Antidrug antistoffer
  • Blodtryk i mmHg
  • Puls i slag/minut
  • Respirationsfrekvens i vejrtrækninger/minut
  • Temperatur i °C
  • Tilstedeværelse eller fravær af abnormiteter til fysisk undersøgelse
  • Tilstedeværelse eller fravær af abnormiteter for 12-aflednings elektrokardiogram
  • Rutinemæssige laboratorieundersøgelser i blod (hæmatologi, leverfunktion, nyrefunktion, jernrelaterede niveauer) og urin (urinalyse)
26 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetisk parameter [Maksimal plasmakoncentration [Cmax]]
Tidsramme: 21 timer efter dosering ved første og sidste infusion
Plasmakoncentration af JR-141
21 timer efter dosering ved første og sidste infusion
Plasma farmakokinetisk parameter [Area Under the Curve [AUC]]
Tidsramme: 21 timer efter dosering ved første og sidste infusion
Plasmakoncentration af JR-141
21 timer efter dosering ved første og sidste infusion
Lever- og miltvolumener (MRI)
Tidsramme: 26 uger
26 uger
Venstre ventrikelmasse ved et standard 2-dimensionelt Doppler-ekkokardiogram
Tidsramme: 26 uger
26 uger
Koncentrationer af heparansulfat i urinen
Tidsramme: 26 uger
26 uger
Dermatansulfatkoncentrationer i urinen
Tidsramme: 26 uger
26 uger
Serum heparansulfat koncentrationer
Tidsramme: 26 uger
26 uger
Serum dermatansulfatkoncentrationer
Tidsramme: 26 uger
26 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. november 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • JR-141-BR21

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger