Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van JR-141 bij patiënten met mucopolysaccharidose II

21 juli 2025 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fase II-studie van JR-141 bij patiënten met mucopolysaccharidose II

Een fase II open-label, gerandomiseerde, parallelle groep, 2 locaties (Brazilië), ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van 3 doses onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van MPS II te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
18

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brazilië
        • Igeim - Unifesp

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannetjes met bevestigde diagnose van MPS II, gebaseerd op deficiënte activiteit van IDS in leukocyten of fibroblasten en/of pathogene mutaties geïdentificeerd in het IDS-gen (als de enzymdiagnose in gedroogde bloedvlekken of plasma was, is bevestiging door moleculaire genetica verplicht).

  • Een van de volgende leeftijdsgroepen:

    1. 0 tot 3 jaar en 11 maanden oud (6 patiënten, 2 in elke dosis)
    2. 4 jaar tot 7 jaar en 11 maanden oud (6 patiënten, 2 in elke dosis)
    3. 8 jaar of ouder (6 patiënten, 2 in elke dosis)
  • In staat om zelf schriftelijke toestemming te geven, tenzij de patiënt jonger is dan 18 jaar op het moment van het proces van geïnformeerde toestemming, of het niet mogelijk is om toestemming van de patiënt zelf te krijgen vanwege zijn verstandelijke handicap in verband met MPS II.
  • In het geval van een patiënt die jonger is dan 18 jaar of van wie het niet mogelijk is om toestemming te krijgen vanwege zijn verstandelijke handicap in verband met MSP II, kan hij worden opgenomen als schriftelijke toestemming kan worden gegeven door wettelijke vertegenwoordiger; waar mogelijk dient echter ook schriftelijke toestemming van de patiënt zelf te worden verkregen.
  • Naïeve patiënten of patiënten die een enzymvervangende therapie met idursulfase krijgen, kunnen worden opgenomen als de behandeling de afgelopen 6 maanden stabiel is geweest en ermee instemmen om de behandeling ten minste één week vóór de eerste infusie met het onderzoeksgeneesmiddel te onderbreken, en ermee instemmen deze behandeling gedurende de duur van het proces.

Uitsluitingscriteria:

  • Weigering om het formulier voor geïnformeerde toestemming te ondertekenen.
  • Kan de onderzoeksprocedures niet uitvoeren, behalve neurocognitieve tests.
  • Vorige geënte BMT / HSCT.
  • Chirurgische of andere grote medische ingreep gepland vóór week 26.
  • Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 12 maanden.
  • Geoordeeld door de onderzoeker of subonderzoeker als niet in staat om een ​​lumbale punctie te ondergaan, inclusief degenen die moeite hebben om een ​​positie in te nemen voor houtpunctie als gevolg van gewrichtscontractuur of degenen die waarschijnlijk moeite zullen hebben met ademhalen tijdens het lumbaalpunctieproces.
  • Door de onderzoeker of subonderzoeker beoordeeld als niet in aanmerking komend voor deelname aan het onderzoek vanwege een voorgeschiedenis van een ernstige geneesmiddelallergie of -gevoeligheid.
  • Anders beoordeeld door de onderzoeker of subonderzoeker om niet in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek vanwege de veiligheid van de proefpersoon.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: JR-141 2,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie (gevriesdroogd poeder), 1,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie (gevriesdroogd poeder), 2,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie (gevriesdroogd poeder), 4,0 mg/kg/week
Experimenteel: JR-141 1,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie (gevriesdroogd poeder), 1,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie (gevriesdroogd poeder), 2,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie (gevriesdroogd poeder), 4,0 mg/kg/week
Experimenteel: JR-141 4,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie (gevriesdroogd poeder), 1,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie (gevriesdroogd poeder), 2,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie (gevriesdroogd poeder), 4,0 mg/kg/week

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 26 weken
  • Bijwerkingen
  • Antidrug-antilichamen
  • Bloeddruk in mmHg
  • Hartslag in slagen/minuut
  • Ademhalingsfrequentie in ademhalingen/minuut
  • Temperatuur in °C
  • Aanwezigheid of afwezigheid van afwijkingen voor lichamelijk onderzoek
  • Aanwezigheid of afwezigheid van afwijkingen voor 12-afleidingen elektrocardiogram
  • Routinematige laboratoriumtests in bloed (hematologie, leverfunctie, nierfunctie, ijzergerelateerde niveaus) en urine (urineonderzoek)
26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetische plasmaparameter [Maximale plasmaconcentratie [Cmax]]
Tijdsspanne: 21 uur na dosering bij de eerste en laatste infusies
Plasmaconcentratie van JR-141
21 uur na dosering bij de eerste en laatste infusies
Plasma farmacokinetische parameter [Area Under the Curve [AUC]]
Tijdsspanne: 21 uur na dosering bij de eerste en laatste infusies
Plasmaconcentratie van JR-141
21 uur na dosering bij de eerste en laatste infusies
Lever- en miltvolumes (MRI)
Tijdsspanne: 26 weken
26 weken
Linkerventrikelmassa door een standaard 2-dimensionaal Doppler-echocardiogram
Tijdsspanne: 26 weken
26 weken
Heparaansulfaatconcentraties in de urine
Tijdsspanne: 26 weken
26 weken
Dermatansulfaatconcentraties in de urine
Tijdsspanne: 26 weken
26 weken
Serum heparaansulfaatconcentraties
Tijdsspanne: 26 weken
26 weken
Serum dermataansulfaatconcentraties
Tijdsspanne: 26 weken
26 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
26 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
4 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
4 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
17 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
29 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
2 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
24 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
21 juli 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • JR-141-BR21

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen