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Um estudo de JR-141 em pacientes com mucopolissacaridose II

21 de julho de 2025 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Estudo de Fase II de JR-141 em Pacientes com Mucopolissacaridose II

Um grupo paralelo, randomizado, aberto de Fase II, 2 locais (Brasil), projetado para avaliar a segurança e a eficácia de 3 doses do medicamento do estudo para o tratamento da MPS II.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
18

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasil
        • Igeim - Unifesp

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 segundo e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens com diagnóstico confirmado de MPS II, baseado em atividade deficiente de IDS em leucócitos ou fibroblastos e/ou mutações patogênicas identificadas no gene IDS (se o diagnóstico enzimático foi em sangue seco ou plasma, a confirmação genética molecular é obrigatória).

  • Uma das seguintes faixas etárias:

    1. 0 a 3 anos e 11 meses (6 pacientes, 2 em cada dose)
    2. 4 anos a 7 anos e 11 meses (6 pacientes, 2 em cada dose)
    3. 8 anos ou mais (6 pacientes, 2 em cada dose)
  • Capaz de fornecer consentimento por escrito por si mesmo, a menos que o paciente tenha menos de 18 anos no momento do processo de consentimento informado, ou não seja possível obter o consentimento do próprio paciente devido às suas deficiências intelectuais associadas à MPS II.
  • No caso de paciente menor de 18 anos ou do qual não seja possível obter o consentimento devido à deficiência intelectual associada ao MSP II, poderá ser incluído desde que haja consentimento por escrito do representante legal; no entanto, o consentimento por escrito também deve ser obtido do próprio paciente, sempre que possível.
  • Pacientes virgens ou pacientes que estão recebendo terapia de reposição enzimática com idursulfase podem ser incluídos se o tratamento estiver estável nos últimos 6 meses e concordarem em interromper o tratamento pelo menos uma semana antes da primeira infusão do medicamento do estudo e concordar em suspender este tratamento por a duração do julgamento.

Critério de exclusão:

  • Recusa em assinar o termo de consentimento informado.
  • Incapaz de realizar os procedimentos do estudo, exceto para testes neurocognitivos.
  • BMT/HSCT previamente enxertado.
  • Cirurgia ou outra intervenção médica importante planejada para ocorrer antes da semana 26.
  • Participação em ensaio clínico com medicamento em investigação nos últimos 12 meses.
  • Julgados pelo investigador ou subinvestigador como incapazes de se submeter à punção lombar, incluindo aqueles que têm dificuldade em se posicionar para punção lombar devido a contratura articular ou aqueles que provavelmente terão dificuldade para respirar durante o processo de punção lombar.
  • Julgado pelo investigador ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo devido a um histórico de alergia grave ou sensibilidade a medicamentos.
  • Caso contrário, julgado pelo investigador ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo em consideração à segurança do sujeito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: JR-141 2,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 1,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 2,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 4,0 mg/kg/semana
Experimental: JR-141 1,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 1,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 2,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 4,0 mg/kg/semana
Experimental: JR-141 4,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 1,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 2,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 4,0 mg/kg/semana

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 26 semanas
  • Eventos adversos
  • Anticorpos antidrogas
  • Pressão arterial em mmHg
  • Frequência cardíaca em batimentos/minuto
  • Frequência respiratória em respirações/minuto
  • Temperatura em °C
  • Presença ou ausência de anormalidades ao exame físico
  • Presença ou ausência de anormalidades no eletrocardiograma de 12 derivações
  • Exames laboratoriais de rotina no sangue (hematologia, função hepática, função renal, níveis relacionados ao ferro) e urina (urinálise)
26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetro farmacocinético plasmático [Concentração plasmática máxima [Cmax]]
Prazo: 21 horas após a administração na primeira e na última infusão
Concentração plasmática de JR-141
21 horas após a administração na primeira e na última infusão
Parâmetro farmacocinético plasmático [Área sob a curva [AUC]]
Prazo: 21 horas após a administração na primeira e na última infusão
Concentração plasmática de JR-141
21 horas após a administração na primeira e na última infusão
Volumes do fígado e baço (MRI)
Prazo: 26 semanas
26 semanas
Massa ventricular esquerda por um ecocardiograma Doppler bidimensional padrão
Prazo: 26 semanas
26 semanas
Concentrações urinárias de sulfato de heparano
Prazo: 26 semanas
26 semanas
Concentrações urinárias de sulfato de dermatan
Prazo: 26 semanas
26 semanas
Concentrações séricas de sulfato de heparano
Prazo: 26 semanas
26 semanas
Concentrações séricas de sulfato de dermatan
Prazo: 26 semanas
26 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
26 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
4 de outubro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
4 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
2 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de julho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • JR-141-BR21

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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