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Une étude de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose II

21 juillet 2025 mis à jour par: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Étude de phase II du JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose II

Une phase II ouverte, randomisée, groupe parallèle, 2 sites (Brésil), conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de 3 doses du médicament à l'étude pour le traitement de la MPS II.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
18

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brésil
        • Igeim - Unifesp

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 seconde et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes avec un diagnostic confirmé de MPS II, basé sur une activité déficiente de l'IDS dans les leucocytes ou les fibroblastes et/ou des mutations pathogènes identifiées dans le gène IDS (si le diagnostic enzymatique était dans des taches de sang séché ou du plasma, la confirmation génétique moléculaire est obligatoire).

  • L'un des groupes d'âge suivants :

    1. 0 à 3 ans et 11 mois (6 patients, 2 dans chaque dose)
    2. 4 ans à 7 ans et 11 mois (6 patients, 2 dans chaque dose)
    3. 8 ans ou plus (6 patients, 2 dans chaque dose)
  • Capable de fournir lui-même son consentement écrit, sauf si le patient est âgé de moins de 18 ans au moment du processus de consentement éclairé, ou s'il n'est pas possible d'obtenir le consentement du patient lui-même en raison de sa déficience intellectuelle associée à la MPS II.
  • Dans le cas d'un patient âgé de moins de 18 ans ou dont il n'est pas possible d'obtenir le consentement en raison de sa déficience intellectuelle associée à la MSP II, il peut être inclus si un consentement écrit peut être fourni par le représentant légal ; cependant, le consentement écrit doit également être obtenu du patient lui-même, dans la mesure du possible.
  • Les patients naïfs ou les patients recevant une enzymothérapie substitutive par idursulfase pourraient être inclus si le traitement fourni a été stable au cours des 6 derniers mois et acceptent d'interrompre le traitement au moins une semaine avant la première perfusion du médicament à l'étude, et acceptent de suspendre ce traitement pendant la durée du procès.

Critère d'exclusion:

  • Refus de signer le formulaire de consentement éclairé.
  • Incapable d'effectuer les procédures d'étude, à l'exception des tests neurocognitifs.
  • BMT/HSCT greffé antérieur.
  • Intervention chirurgicale ou autre intervention médicale majeure prévue avant la semaine 26.
  • Participation à un essai clinique avec un médicament expérimental au cours des 12 derniers mois.
  • Jugé par l'enquêteur ou le sous-enquêteur comme étant incapable de subir une ponction lombaire, y compris ceux qui ont des difficultés à prendre position pour la ponction lombaire en raison d'une contracture articulaire ou ceux qui sont susceptibles d'éprouver des difficultés respiratoires pendant le processus de ponction lombaire.
  • Jugé par l'investigateur ou le sous-investigateur comme n'étant pas éligible pour participer à l'étude en raison d'antécédents d'allergie ou de sensibilité médicamenteuse grave.
  • Autrement jugé par l'investigateur ou le sous-investigateur comme inéligible pour participer à l'étude par considération pour la sécurité du sujet.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: JR-141 2,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-141
Perfusion IV (poudre lyophilisée), 1,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-141
Perfusion IV (poudre lyophilisée), 2,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-141
Perfusion IV (poudre lyophilisée), 4,0 mg/kg/semaine
Expérimental: JR-141 1,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-141
Perfusion IV (poudre lyophilisée), 1,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-141
Perfusion IV (poudre lyophilisée), 2,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-141
Perfusion IV (poudre lyophilisée), 4,0 mg/kg/semaine
Expérimental: JR-141 4,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-141
Perfusion IV (poudre lyophilisée), 1,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-141
Perfusion IV (poudre lyophilisée), 2,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-141
Perfusion IV (poudre lyophilisée), 4,0 mg/kg/semaine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 26 semaines
  • Événements indésirables
  • Anticorps anti-médicaments
  • Tensions artérielles en mmHg
  • Fréquence cardiaque en battements/minute
  • Fréquence respiratoire en respirations/minute
  • Température en °C
  • Présence ou absence d'anomalies à l'examen physique
  • Présence ou absence d'anomalies pour l'électrocardiogramme à 12 dérivations
  • Tests de laboratoire de routine dans le sang (hématologie, fonction hépatique, fonction rénale, taux liés au fer) et dans l'urine (analyse d'urine)
26 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètre pharmacocinétique plasmatique [concentration plasmatique maximale [Cmax]]
Délai: 21 heures après l'administration de la première et de la dernière perfusion
Concentration plasmatique de JR-141
21 heures après l'administration de la première et de la dernière perfusion
Paramètre pharmacocinétique plasmatique [Aire sous la courbe [AUC]]
Délai: 21 heures après l'administration de la première et de la dernière perfusion
Concentration plasmatique de JR-141
21 heures après l'administration de la première et de la dernière perfusion
Volumes du foie et de la rate (IRM)
Délai: 26 semaines
26 semaines
Masse ventriculaire gauche par un échocardiogramme Doppler bidimensionnel standard
Délai: 26 semaines
26 semaines
Concentrations urinaires d'héparane sulfate
Délai: 26 semaines
26 semaines
Concentrations urinaires de sulfate de dermatane
Délai: 26 semaines
26 semaines
Concentrations sériques d'héparane sulfate
Délai: 26 semaines
26 semaines
Concentrations sériques de sulfate de dermatane
Délai: 26 semaines
26 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
26 juillet 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
4 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
4 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
29 novembre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
2 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
24 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
21 juillet 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • JR-141-BR21

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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