Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové transferové terapie k vyhodnocení bezpečnosti SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

12. listopadu 2024 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fáze I/IIa systémového dodávání genu pro Duchennovu svalovou dystrofii s použitím rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)

Jedná se o otevřenou studii jednodávkové terapie přenosem genu hodnotící bezpečnost intravenózního (IV) podání SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec) u chlapců s DMD. Tato studie se bude skládat ze 2 kohort. Kohorta A bude zahrnovat účastníky ve věku od 3 měsíců do 3 let a kohorta B bude zahrnovat účastníky ve věku 4 až 7 let. Všichni účastníci studie obdrží IV SRP-9001.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci kohorty A: 3 měsíce až 3 roky věku včetně
  • Účastníci kohorty B: 4 až 7 let včetně
  • Definitivní diagnóza DMD na základě dokumentovaných klinických nálezů a předchozího genetického vyšetření.
  • Schopnost spolupracovat při testování motoriky.
  • Účastníci kohorty A: Žádná předchozí léčba kortikosteroidy.
  • Účastníci kohorty B: Stabilní dávkový ekvivalent perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem a očekává se, že dávka zůstane konstantní (s výjimkou potenciálních úprav pro přizpůsobení se změnám hmotnosti) během prvního roku studie.
  • Kohorty A a B: Posunová mutace obsažená mezi exony 18 a 58 (včetně).

Kritéria vyloučení:

  • Vystavení genové terapii, zkoumané medikaci nebo jakékoli léčbě určené ke zvýšení exprese dystrofinu v protokolem specifikovaných časových limitech.
  • Abnormality v protokolem specifikovaných diagnostických hodnoceních nebo laboratorních testech.
  • Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění, zdravotního stavu nebo požadavku na chronickou medikamentózní léčbu, která podle názoru zkoušejícího vytváří zbytečné riziko pro přenos genů.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení nebo vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta A: Delandistrogen Moxeparvovec
Účastníci obdrží jednorázovou IV infuzi delandistrogen moxeparvovec v den 1.
Genetický: delandistrogen moxeparvovec
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec.
Ostatní jména:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Experimentální: Kohorta B: Delandistrogen Moxeparvovec
Účastníci obdrží jednorázovou IV infuzi delandistrogen moxeparvovec v den 1.
Genetický: delandistrogen moxeparvovec
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec.
Ostatní jména:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Až 5 let
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, znak, nemoc, stav nebo abnormalita testu, která se objeví během nebo po podání studovaného léčiva, ať už se to považuje za související se studovaným léčivem nebo ne. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna exprese dystrofinu Delandistrogen Moxeparvovec měřená metodou Western Blot od základní linie 90. den
Časové okno: Výchozí stav, den 90
Základní svalové biopsie s ultrazvukovým vedením byly provedeny před léčbou a po léčbě (den 90) u všech účastníků. Změna od výchozí hodnoty v hladinách proteinu dystrofinu delandistrogen moxeparvovec v těchto vzorcích svalové biopsie byla stanovena metodou Western blot. Zvýšení proteinové exprese indikuje produkci delandistrogenu moxeparvovec dystrofinového proteinu.
Výchozí stav, den 90
Změna exprese dystrofinu Delandistrogen Moxeparvovec měřená intenzitou imunofluorescence (IF) od výchozí hodnoty v den 90
Časové okno: Výchozí stav, den 90
Základní svalové biopsie s ultrazvukovým vedením byly provedeny před léčbou a po léčbě (den 90) u všech účastníků. Změna exprese dystrofinu delandistrogen moxeparvovec v těchto vzorcích svalové biopsie od výchozí hodnoty byla stanovena pomocí IF. Automatizovaný software byl použit ke kvantifikaci intenzity exprese dystrofinu po léčbě ve srovnání s před léčbou (procento normálu). Počet svalových vláken exprimujících mikro-dystrofin byl kvantifikován nezávislými vyškolenými hodnotiteli. Zvýšení intenzity vláken IF indikuje zvýšenou expresi dystrofinu delandistrogen moxeparvovec.
Výchozí stav, den 90
Změna exprese dystrofinu Delandistrogen Moxeparvovec měřená IF procentem dystrofinových pozitivních vláken (PDPF) od výchozí hodnoty v den 90
Časové okno: Výchozí stav, den 90
Základní svalové biopsie s ultrazvukovým vedením byly provedeny před léčbou a po léčbě (den 90) u všech účastníků. Změna exprese dystrofinu delandistrogen moxeparvovec v těchto vzorcích svalové biopsie od výchozí hodnoty byla stanovena pomocí IF PDPF. Automatizovaný software byl použit ke kvantifikaci intenzity exprese dystrofinu po léčbě ve srovnání s před léčbou (procento normálu). Počet svalových vláken exprimujících mikro-dystrofin byl kvantifikován nezávislými vyškolenými hodnotiteli. Zvýšení IF PDPF ukazuje na zvýšenou expresi dystrofinu delandistrogen moxeparvovec.
Výchozí stav, den 90
Změna od základní linie v roce 5 v měřeném testu na 100 metrů
Časové okno: Výchozí stav, rok 5
Toto hodnocení měří čas potřebný k pohybu o 100 metrů a sloužilo jako primární měřítko motorického výsledku pro tuto studii. Snížení doby potřebné k pohybu o 100 metrů znamená zvýšenou funkci motoru.
Výchozí stav, rok 5

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení