Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En genoverføringsterapistudie for å evaluere sikkerheten til SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

12. november 2024 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

Systemisk genlevering Fase I/IIa klinisk studie for Duchenne muskeldystrofi ved bruk av rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)

Dette er en åpen enkeltdose-genoverføringsterapistudie som evaluerer sikkerheten ved SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) intravenøs (IV) administrering hos gutter med DMD. Denne studien vil bestå av 2 kohorter. Kohort A vil inkludere deltakere i alderen 3 måneder til 3 år, og Kohort B vil inkludere deltakere i alderen 4 til 7 år. Alle deltakere i studien vil motta IV SRP-9001.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
4

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 7 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kohort A-deltakere: 3 måneder til 3 år, inkludert
  • Kohort B-deltakere: 4 til 7 år, inkludert
  • Definitiv diagnose av DMD basert på dokumenterte kliniske funn og tidligere genetisk testing.
  • Evne til å samarbeide med motorisk vurderingstesting.
  • Kohort A-deltakere: Ingen tidligere behandling med kortikosteroider.
  • Kohort B-deltakere: Stabil doseekvivalent med orale kortikosteroider i minst 12 uker før screening og dosen forventes å forbli konstant (bortsett fra potensielle endringer for å imøtekomme vektendringer) gjennom det første året av studien.
  • Kohorter A og B: En rammeskiftmutasjon inneholdt mellom ekson 18 og 58 (inklusive).

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for genterapi, undersøkelsesmedisiner eller annen behandling designet for å øke dystrofinekspresjonen innenfor protokollspesifiserte tidsgrenser.
  • Unormalitet i protokollspesifiserte diagnostiske evalueringer eller laboratorietester.
  • Tilstedeværelse av enhver annen klinisk signifikant sykdom, medisinsk tilstand eller behov for kronisk medikamentell behandling som etter etterforskerens mening skaper unødvendig risiko for genoverføring.

Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort A: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkel IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec.
Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Eksperimentell: Kohort B: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkel IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec.
Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 5 år
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiemedikamentet. En AE kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet symptom, tegn, sykdom, tilstand eller testavvik som oppstår under eller etter administrering av et studielegemiddel, uansett om det anses relatert til studiemedikamentet eller ikke. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
Inntil 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspresjon målt ved Western Blot
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydveiledning ble utført før- og etterbehandling (dag 90) på alle deltakerne. Endringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinproteinnivåer i disse muskelbiopsiprøvene ble bestemt ved Western blot. En økning i proteinekspresjon indikerer produksjon av delandistrogene moxeparvovec dystrofinproteinet.
Grunnlinje, dag 90
Endring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspresjon målt ved immunofluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydveiledning ble utført før- og etterbehandling (dag 90) på alle deltakerne. Endringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspresjon i disse muskelbiopsiprøvene ble bestemt ved bruk av IF. Automatisert programvare ble brukt til å kvantifisere intensiteten av dystrofinekspresjon etter behandling sammenlignet med forbehandling (prosent normal). Antall muskelfibre som uttrykker mikrodystrofin ble kvantifisert av uavhengige trente evaluatorer. En økning i IF-fiberintensitet indikerer økt delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspresjon.
Grunnlinje, dag 90
Endring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspresjon målt ved IF prosent dystrofinpositive fibre (PDPF)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydveiledning ble utført før- og etterbehandling (dag 90) på alle deltakerne. Endringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspresjon i disse muskelbiopsiprøvene ble bestemt av IF PDPF. Automatisert programvare ble brukt til å kvantifisere intensiteten av dystrofinekspresjon etter behandling sammenlignet med forbehandling (prosent normal). Antall muskelfibre som uttrykker mikrodystrofin ble kvantifisert av uavhengige trente evaluatorer. En økning i IF PDPF indikerer økt delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspresjon.
Grunnlinje, dag 90
Endring fra baseline ved år 5 i 100 meter tidsbestemt test
Tidsramme: Grunnlinje, år 5
Denne vurderingen måler tiden som trengs for å bevege seg 100 meter og fungerte som det primære motoriske utfallsmålet for denne studien. En reduksjon i tiden det tar å bevege seg 100 meter indikerer økt motorfunksjon.
Grunnlinje, år 5

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
4. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
25. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
4. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. november 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger