Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование генной терапии для оценки безопасности SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)

12 ноября 2024 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Клинические испытания фазы I/IIa системной доставки генов при мышечной дистрофии Дюшенна с использованием rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrofin (microDys-IV-001)

Это открытое исследование терапии однократным переносом генов, в котором оценивается безопасность внутривенного (в/в) введения SRP-9001 (деландистроген моксепарвовек) у мальчиков с МДД. Это исследование будет состоять из 2 когорт. В группу A войдут участники в возрасте от 3 месяцев до 3 лет, а в группу B — участники в возрасте от 4 до 7 лет. Все участники исследования получат внутривенно SRP-9001.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
4

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 3 месяца до 7 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники группы А: от 3 месяцев до 3 лет включительно
  • Участники когорты B: от 4 до 7 лет включительно
  • Окончательный диагноз МДД на основании документально подтвержденных клинических данных и предшествующего генетического тестирования.
  • Способность сотрудничать с тестированием двигательной оценки.
  • Участники группы А: ранее не лечились кортикостероидами.
  • Участники когорты B: стабильная доза, эквивалентная пероральным кортикостероидам, в течение как минимум 12 недель до скрининга, и ожидается, что доза останется постоянной (за исключением возможных модификаций, чтобы приспособиться к изменениям веса) в течение первого года исследования.
  • Когорты A и B: мутация со сдвигом рамки, содержащаяся между экзонами 18 и 58 (включительно).

Критерий исключения:

  • Воздействие генной терапии, исследуемых лекарств или любого лечения, предназначенного для увеличения экспрессии дистрофина в пределах установленных протоколом временных рамок.
  • Отклонение от нормы в указанных в протоколе диагностических оценках или лабораторных тестах.
  • Наличие любого другого клинически значимого заболевания, состояния здоровья или потребности в хроническом медикаментозном лечении, которое, по мнению Исследователя, создает ненужный риск для переноса генов.

Могут применяться другие критерии включения или исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Когорта A: Деланистроген Моксепарвовек
Участники получат одно внутривенное вливание деланстрогена моксепарвовека в 1-й день.
Генетический: деланстроген моксепарвовек
Однократная внутривенная инфузия деланстрогена моксепарвовека.
Другие имена:
  • СРП-9001
  • деландистроген моксепарвовец-рокл
  • ЭЛЕВИДИС
Экспериментальный: Когорта B: Delandistrogene Moxeparvovec
Участники получат одно внутривенное вливание деланстрогена моксепарвовека в 1-й день.
Генетический: деланстроген моксепарвовек
Однократная внутривенная инфузия деланстрогена моксепарвовека.
Другие имена:
  • СРП-9001
  • деландистроген моксепарвовец-рокл
  • ЭЛЕВИДИС

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: До 5 лет
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым препаратом. Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный симптом, признак, заболевание, состояние или отклонение результатов анализа, возникающее во время или после введения исследуемого препарата, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым препаратом или нет. Сводная информация о серьезных и всех других несерьезных нежелательных явлениях, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
До 5 лет

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека по сравнению с исходным уровнем на 90-й день, измеренное методом вестерн-блоттинга
Временное ограничение: Исходный уровень, день 90
Исходная биопсия мышц под ультразвуковым контролем проводилась до и после лечения (90-й день) всем участникам. Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня белка дистрофина деландистрогена моксепарвовека в этих образцах мышечной биопсии определяли с помощью вестерн-блоттинга. Увеличение экспрессии белка указывает на выработку белка дистрофина деландистрогена моксепарвовек.
Исходный уровень, день 90
Изменение экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека по сравнению с исходным уровнем на 90-й день, измеренное с помощью иммунофлуоресценции (IF) интенсивности волокон
Временное ограничение: Исходный уровень, день 90
Исходная биопсия мышц под ультразвуковым контролем проводилась до и после лечения (90-й день) всем участникам. Изменение по сравнению с исходным уровнем экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека в этих образцах мышечной биопсии определяли с использованием IF. Автоматизированное программное обеспечение использовалось для количественной оценки интенсивности экспрессии дистрофина после лечения по сравнению с уровнем до лечения (процент нормального). Количество мышечных волокон, экспрессирующих микродистрофин, определяли количественно независимыми обученными оценщиками. Увеличение интенсивности IF-волокон указывает на повышенную экспрессию дистрофина деландистрогена моксепарвовека.
Исходный уровень, день 90
Изменение экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека по сравнению с исходным уровнем на 90-й день, измеренное по проценту дистрофин-положительных волокон (PDPF)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 90
Исходная биопсия мышц под ультразвуковым контролем проводилась до и после лечения (90-й день) всем участникам. Изменение экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовека по сравнению с исходным уровнем в этих образцах мышечной биопсии определяли с помощью IF PDPF. Автоматизированное программное обеспечение использовалось для количественной оценки интенсивности экспрессии дистрофина после лечения по сравнению с уровнем до лечения (процент нормального). Количество мышечных волокон, экспрессирующих микродистрофин, определяли количественно независимыми обученными оценщиками. Увеличение IF PDPF указывает на повышенную экспрессию дистрофина деландистрогена моксепарвовека.
Исходный уровень, день 90
Изменение по сравнению с базовым уровнем в 5-м классе в тесте на время на 100 метров
Временное ограничение: Базовый уровень, 5-й год
Эта оценка измеряет время, необходимое для перемещения на 100 метров, и послужила основным показателем двигательного результата в этом исследовании. Уменьшение времени, необходимого для перемещения на 100 метров, свидетельствует об усилении двигательной функции.
Базовый уровень, 5-й год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
4 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
25 апреля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
25 апреля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
4 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
15 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 ноября 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками