Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa SRP-9001 (delandistrogen mokseparwowek) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

12 listopada 2024 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Ogólnoustrojowe dostarczanie genów Badanie kliniczne fazy I/IIa dotyczące dystrofii mięśniowej Duchenne'a z użyciem rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrofiny (microDys-IV-001)

Jest to otwarte badanie z pojedynczą dawką transferu genów oceniające bezpieczeństwo dożylnego (iv.) podawania SRP-9001 (delandistrogen mokseparwowek) chłopcom z DMD. To badanie będzie składać się z 2 kohort. Kohorta A obejmie uczestników w wieku od 3 miesięcy do 3 lat, a kohorta B obejmie uczestników w wieku od 4 do 7 lat. Wszyscy uczestnicy badania otrzymają IV SRP-9001.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy kohorty A: w wieku od 3 miesięcy do 3 lat włącznie
  • Uczestnicy kohorty B: w wieku od 4 do 7 lat włącznie
  • Ostateczna diagnoza DMD oparta na udokumentowanych wynikach klinicznych i wcześniejszych badaniach genetycznych.
  • Umiejętność współpracy przy badaniu oceny motorycznej.
  • Uczestnicy kohorty A: Brak wcześniejszego leczenia kortykosteroidami.
  • Uczestnicy kohorty B: Stała dawka równoważna doustnym kortykosteroidom przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka pozostanie stała (z wyjątkiem potencjalnych modyfikacji w celu dostosowania do zmian masy ciała) przez cały pierwszy rok badania.
  • Kohorty A i B: Mutacja przesunięcia ramki odczytu zawarta między egzonami 18 i 58 (włącznie).

Kryteria wyłączenia:

  • Narażenie na terapię genową, leki eksperymentalne lub jakąkolwiek terapię mającą na celu zwiększenie ekspresji dystrofiny w określonych ramach czasowych protokołu.
  • Nieprawidłowości w określonych w protokole ocenach diagnostycznych lub testach laboratoryjnych.
  • Obecność jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie choroby, schorzenia lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego, które w opinii badacza stwarzają niepotrzebne ryzyko transferu genów.

Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia lub wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta A: Delandistrogen mokseparwowek
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną delandistrogenu mokseparwowek w dniu 1.
Genetyczny: delandistrogen mokseparwowek
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek.
Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS
Eksperymentalny: Kohorta B: Delandistrogen mokseparwowek
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną delandistrogenu mokseparwowek w dniu 1.
Genetyczny: delandistrogen mokseparwowek
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek.
Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, oznakę, chorobę, stan lub nieprawidłowość testu, która pojawia się podczas lub po podaniu badanego leku, niezależnie od tego, czy jest uważana za związaną z badanym lekiem, czy nie. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych, mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 90. dniu w ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka mierzona metodą Western Blot
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 90
U wszystkich uczestników przed leczeniem i po leczeniu (dzień 90) wykonano wyjściową biopsję mięśni pod kontrolą USG. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych poziomów białka dystrofiny mokseparwoweku delandistrogenu w tych próbkach z biopsji mięśni określono metodą Western blot. Wzrost ekspresji białka wskazuje na wytwarzanie białka dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek.
Wartość bazowa, dzień 90
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 90. dniu w przypadku delandistrogenu mokseparwowka Ekspresja dystrofiny mierzona za pomocą immunofluorescencji (IF) Intensywność włókien
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 90
U wszystkich uczestników przed leczeniem i po leczeniu (dzień 90) wykonano wyjściową biopsję mięśni pod kontrolą USG. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek w tych próbkach z biopsji mięśni określono za pomocą IF. Zastosowano zautomatyzowane oprogramowanie do ilościowego określenia intensywności ekspresji dystrofiny po leczeniu w porównaniu z leczeniem wstępnym (procent normy). Niezależni przeszkoleni oceniający określili ilościowo liczbę włókien mięśniowych wykazujących ekspresję mikrodystrofiny. Wzrost intensywności włókien IF wskazuje na zwiększoną ekspresję dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek.
Wartość bazowa, dzień 90
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 90. dniu w przypadku ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka mierzona za pomocą procentu włókien dystrofinowych IF (PDPF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 90
U wszystkich uczestników przed leczeniem i po leczeniu (dzień 90) wykonano wyjściową biopsję mięśni pod kontrolą USG. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek w tych próbkach z biopsji mięśni określono za pomocą IF PDPF. Zastosowano zautomatyzowane oprogramowanie do ilościowego określenia intensywności ekspresji dystrofiny po leczeniu w porównaniu z leczeniem wstępnym (procent normy). Niezależni przeszkoleni oceniający określili ilościowo liczbę włókien mięśniowych wykazujących ekspresję mikrodystrofiny. Wzrost IF PDPF wskazuje na zwiększoną ekspresję dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek.
Wartość bazowa, dzień 90
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w roku 5 w teście na czas na 100 metrów
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Ocena ta mierzy czas potrzebny do przejścia 100 metrów i posłużyła jako główna miara wyników motorycznych w tym badaniu. Skrócenie czasu potrzebnego na pokonanie 100 metrów wskazuje na poprawę funkcji motorycznych.
Wartość bazowa, rok 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
25 kwietnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami