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Um estudo de terapia de transferência de genes para avaliar a segurança do SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

12 de novembro de 2024 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Ensaio Clínico de Entrega de Gene Sistêmico Fase I/IIa para Distrofia Muscular de Duchenne Usando rAAVrh74.MHCK7.Micro-distrofina (microDys-IV-001)

Este é um estudo aberto de terapia de transferência de genes de dose única avaliando a segurança da administração intravenosa (IV) de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) em meninos com DMD. Este estudo será composto por 2 Coortes. A Coorte A incluirá participantes de 3 meses a 3 anos, e a Coorte B incluirá participantes de 4 a 7 anos de idade. Todos os participantes do estudo receberão IV SRP-9001.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
4

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 meses a 7 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes da Coorte A: 3 meses a 3 anos de idade, inclusive
  • Participantes da Coorte B: 4 a 7 anos de idade, inclusive
  • Diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos anteriores.
  • Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora.
  • Participantes da Coorte A: Nenhum tratamento anterior com corticosteróides.
  • Participantes da coorte B: Equivalente de dose estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem e espera-se que a dose permaneça constante (exceto para possíveis modificações para acomodar mudanças de peso) ao longo do primeiro ano do estudo.
  • Coortes A e B: Uma mutação frameshift contida entre os éxons 18 e 58 (inclusive).

Critério de exclusão:

  • Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento projetado para aumentar a expressão da distrofina dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
  • Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou testes laboratoriais especificados pelo protocolo.
  • Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, condição médica ou necessidade de tratamento crônico com medicamentos que, na opinião do investigador, crie risco desnecessário de transferência de genes.

Outros critérios de inclusão ou exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte A: Delandistrogene Moxeparvovec
Os participantes receberão uma infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec no dia 1.
Genético: delandistrogene moxeparvovec
Infusão IV única de delandistrogene moxeparvovec.
Outros nomes:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Experimental: Coorte B: Delandistrogene Moxeparvovec
Os participantes receberão uma infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec no dia 1.
Genético: delandistrogene moxeparvovec
Infusão IV única de delandistrogene moxeparvovec.
Outros nomes:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 5 anos
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico que não tenha necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sintoma, sinal, doença, condição ou anormalidade de teste desfavorável e não intencional que ocorra durante ou após a administração de um medicamento em estudo, seja ou não considerado relacionado ao medicamento em estudo. Um resumo de eventos adversos graves e todos os outros eventos adversos não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo Eventos Adversos Relatados.
Até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no dia 90 na expressão da distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec medida por Western Blot
Prazo: Linha de base, dia 90
Biópsias musculares basais com orientação ultrassonográfica foram realizadas pré-tratamento e pós-tratamento (Dia 90) em todos os participantes. A alteração da linha de base nos níveis de proteína distrofina delandistrogene moxeparvovec nestas amostras de biópsia muscular foi determinada por Western blot. Um aumento na expressão proteica indica a produção da proteína distrofina delandistrogene moxeparvovec.
Linha de base, dia 90
Alteração da linha de base no dia 90 na expressão da distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec medida pela intensidade da fibra de imunofluorescência (IF)
Prazo: Linha de base, dia 90
Biópsias musculares basais com orientação ultrassonográfica foram realizadas pré-tratamento e pós-tratamento (Dia 90) em todos os participantes. A alteração da linha de base na expressão da distrofina delandistrogene moxeparvovec nestas amostras de biópsia muscular foi determinada usando IF. Um software automatizado foi utilizado para quantificar a intensidade da expressão da distrofina pós-tratamento em comparação com o pré-tratamento (Percentual Normal). O número de fibras musculares que expressam microdistrofina foi quantificado por avaliadores independentes treinados. Um aumento na intensidade da fibra IF indica aumento da expressão da distrofina delandistrogene moxeparvovec.
Linha de base, dia 90
Alteração da linha de base no dia 90 na expressão de distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec medida pela porcentagem de fibras positivas para distrofina IF (PDPF)
Prazo: Linha de base, dia 90
Biópsias musculares basais com orientação ultrassonográfica foram realizadas pré-tratamento e pós-tratamento (Dia 90) em todos os participantes. A alteração da linha de base na expressão da distrofina delandistrogene moxeparvovec nestas amostras de biópsia muscular foi determinada por IF PDPF. Um software automatizado foi utilizado para quantificar a intensidade da expressão da distrofina pós-tratamento em comparação com o pré-tratamento (Percentual Normal). O número de fibras musculares que expressam microdistrofina foi quantificado por avaliadores independentes treinados. Um aumento no IF PDPF indica aumento da expressão da distrofina delandistrogene moxeparvovec.
Linha de base, dia 90
Mudança da linha de base no ano 5 no teste cronometrado de 100 metros
Prazo: Linha de base, ano 5
Esta avaliação mede o tempo necessário para se mover 100 metros e serviu como medida de resultado motor primário para este estudo. Uma diminuição no tempo necessário para se mover 100 metros indica aumento da função motora.
Linha de base, ano 5

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
4 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
25 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
25 de abril de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
4 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de novembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de novembro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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